美國FDA批準Voxzogo（vosoritide）用于兒童治療軟骨發育不全

美國FDA于2021年11月19日批準拜瑪林制藥公司（BioMarin）的新藥Voxzogo（vosoritide，伏索利肽，CAS登記號1480724?61?5）注射劑用于5歲及以上年齡兒童治療矮小癥，適用于軟骨發育不全但伴隨有開放性骨骺板（生長板）的兒童。軟骨發育不全是兒童矮小癥最常見的一種，但如果軟骨發育不全的兒童同時伴隨有開放性骨垢板，則說明患者經過適當干預仍然有機會長高。

矮小癥是一種遺傳性疾病，患者身材嚴重矮小且生長不成比例。矮小癥患者成年后身高平均只有4 英尺左右。矮小癥患者體內發生基因突變，導致一個名為成纖維細胞生長因子受體3（fibroblast growth factor receptor 3，FGFR3）的生長調節基因過度活躍，從而抑制骨骼正常生長發育。Voxzogo（vosoritide）的作用機制是附著于鈉尿肽B受體（natriuretic peptide receptor?B），從而抑制FGFR3的活性，刺激骨骼生長。

Voxzogo（vosoritide）常見的副作用包括注射部位反應、嘔吐、血壓降低。