系統性輕鏈型淀粉樣變性的療效評估
2021-01-08 14:44:08路瑾
腎臟病與透析腎移植雜志
2021年6期
路 瑾
系統性輕鏈(AL)型淀粉樣變性是以異常輕鏈或其片段沉積造成多系統多器官損傷為特征的疾病,AL型淀粉樣變性常引起心臟、腎臟等機體重要器官功能損害,臨床表現多樣,起病隱襲,早期診斷困難。
為了使用統一的語言對話,2012年,基于816例多中心以及374例單中心驗證臨床資料的匯總分析,國際淀粉樣變性協會提出了療效評價的標準,但隨著新型治療后AL型淀粉樣變性的療效不斷改善,血液學總體緩解率(OHR)非常高,如硼替佐米聯合馬法蘭地塞米松方案可達81%,而達雷妥尤單抗聯合硼替佐米、環磷酰胺及地塞米松方案可達92%,因此需要更為精準的療效評估指標以比較不同方案之間的差異,如使用完全緩解(CR)而不是使用OHR作為終點指標,同時隨著對疾病生物學的理解,CR的內容也發生率改變。
AL型淀粉樣變性與多發性骨髓瘤(MM)療效評價標準的差異
第一,內容不同。MM不包括臟器功能恢復的評價標準,而AL型淀粉樣變性不僅僅包括血液學療效評價標準還包括臟器療效評價標準。第二,臨床研究采用終點指標不同。在MM的臨床研究中目前仍以無疾病進展生存(PFS)作為主要終點指標,而對于AL型淀粉樣變性而言,主要終點指標為血液學CR(ANDROMEDA試驗)或者OHR,因而獲得終點指標所需時間更短。第三,PFS研究的內涵不同。MM僅為血液學的PFS,而AL型淀粉樣變性為MOD-PFS,不僅僅包括血液學的PFS,還包括重要臟器的PFS,會出現血液學完全緩解而重要臟器功能惡化的情況。
2012年國際淀粉樣變……
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