基因治療與眼部纖維化疾病

陳向武，趙穎熙

(浙江大學 醫學院 附屬義烏醫院 眼科， 浙江 義烏 322000)

短篇綜述

基因治療與眼部纖維化疾病

陳向武，趙穎熙*

(浙江大學 醫學院 附屬義烏醫院 眼科， 浙江 義烏 322000)

眼球是最適合進行基因治療的器官之一。隨著轉化生長因子-β信號通路的認識及miRNA、RNAi等技術的進步，使得基因治療在眼部纖維性疾病的應用中更具潛力。目前多種眼部纖維化疾病的基因治療研究進展迅速，但仍面臨較多亟待解決的問題。

基因治療;眼部纖維化疾病;轉化生長因子-β;微小RNA;RNA干擾

基因治療簡而言之就是用基因來治療各種疾病。即通過載體(如病毒或粒子)將遺傳物質引入人體細胞使其發揮改建、修飾、補充、封閉、對抗及殺傷等生物學效應以治療疾病的技術方法，在許多疾病的預防和治療中已顯示出良好的發展前景[1]。眼部纖維化疾病如角膜的瘢痕化、原發性開角型青光眼與濾過性術后結膜的瘢痕化、后發性白內障及增殖性玻璃體視網膜病變等由于病因復雜，常規的藥物、手術或激光等治療方法效果往往不令人滿意。隨著近年來眾多纖維化相關基因的發現，基因治療在眼部纖維化疾病的研究中取得了長足的進展。本文就基因治療在眼部應用的優勢、眼部纖維化疾病基因治療的靶點選擇及基因治療在纖維化眼病中的研究進展做一綜述，從而為纖維化眼病的防治提供新的思路。

1 眼部基因治療的優勢

眼球因其獨特的解剖及生物學特性，而成為最適合進行基因治療的器官[2]。……