兒童免疫性血小板減少癥，一種良性自限性疾病
——訪江蘇省中醫院兒科主任醫師陳秀珍

李靖

一種良性自限性疾病

接受了來訪，陳主任首先介紹：臨床上，兩次及兩次以上血常規檢查顯示血小板低于100×109/L則定義為血小板減少。兒童時期引起血小板減少的原因比較多，如多種血液性疾病以及風濕免疫病、放化療損傷及藥物等情況均可導致血小板減少。目前大致可分為免疫性和繼發性兩大類。

免疫因素所致的血小板減少，即未找到明確致病因的血小板減少。大多數免疫性血小板減少癥患兒的病因不明，但相當比例的患兒可追溯到先前有感染或接種疫苗史。目前尚無可以確診本病的“金指標”，須先排除其他導致血小板減少的原因后方能確診。

免疫性血小板減少癥，過去稱特發性血小板減少性紫癜，多見于兒童，通常起病急，皮膚或黏膜有出血點、瘀斑或瘀點，受傷后難以止血等是其常見癥狀。臨床上嚴重出血的病例較少發生，出血量雖少卻會反復出血，常讓家長擔心不已。

其實，兒童免疫性血小板減少癥是一種良性自限性疾病，80%的病例在確診后12 個月內血小板計數可恢復正常，僅有約20%左右的患兒病程持續1年以上。

家長們需要意識到：對待這樣一個大部分能自愈的疾病，一定要配合醫生綜合考慮血小板計數、出血情況、生活受疾病干擾程度等因素后，再判斷是否需要治療，以及具體的治療方式，尤其是大劑量或長療程的免疫抑制治療應慎之又慎。

大部分患兒可以觀察等待

陳主任接著介紹：目前兒童免疫性血小板減少癥治療目的，是控制出血，減少血小板破壞，使血小板數量滿足機體止血需要，而不是使血小板達到正常數量，即維持患兒安全、不發生大出血是治療的主要目的。

文獻表明，50%～70%的患兒無論是否治療均可在3個月內痊愈，大約50%以上的慢性免疫性血小板減少癥患兒最終可自發緩解，年齡小或急性發病的患兒更易自發緩解。僅有3%的患兒會發生嚴重出血，最嚴重并發癥—顱內出血的發生率僅為0.5%。而一些藥物干預對于兒童有明顯不良反應。

基于以上種種原因，《中國兒童原發性免疫性血小板減少癥診斷與治療改編指南（2021版）》建議：

1.新診斷的免疫性血小板減少癥患兒0～2 級出血且生活沒有受到疾病干擾時，密切觀察隨訪；如血小板計數低于20×109/L，考慮出血風險增加，建議開始治療。

2.對持續性、慢性免疫性血小板減少癥患兒，0～2級出血且生活沒有受到疾病干擾時，建議觀察隨訪，0～2級出血且生活受到疾病干擾時建議開展常規治療。

3.對于需密切觀察隨訪的患兒，需加強保護，避免外傷、感染，以減少出血風險；定期復查患兒血小板計數和變化趨勢，及時評估出血風險。

需要治療的患兒，目前一線治療方案為：糖皮質激素（如潑尼松、地塞米松）或靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）。當一線治療無效且仍需治療時，則進入二線治療；二線治療的主要藥物有促血小板生成類藥物（如重組人血小板生成素、艾曲波帕、羅米司亭）和利妥昔單抗、免疫抑制劑（如硫唑嘌呤、長春新堿、環孢素A、雷帕霉素等）等。對一線、二線藥物治療均無反應，有反復嚴重出血（3～4級）、生活受到疾病干擾，年齡＞5 歲等情況，方可考慮脾切除。

中醫治療值得期待

西藥對免疫性血小板減少癥尤其是持續性及慢性免疫性血小板減少癥目前尚無理想的根治方法。糖皮質激素、丙種球蛋白是目前應用最廣泛的兩種藥物，激素副作用明顯（向心性肥胖、高血壓、糖尿病、股骨頭壞死），丙種球蛋白費用昂貴，療效不持久。脾切手術雖有一定療效，但手術危險性大，且術后復發率在60%左右，同時脾臟又是人體的免疫器官，切脾后患者部分免疫功能喪失，容易引起多種病菌感染，給患者肉體和精神上帶來巨大的痛苦；而采用長春新堿、環磷酰胺等化療藥物治療本病副作用大、療效低，對肝腎損害大，得不償失。目前，中醫發揮其“整體觀念”和“辨證論治”的特色優勢，在替代激素、減輕激素副作用、改善患兒免疫狀態方面作用顯著。

在中醫，免疫性血小板減少癥歸屬“血證”、“衄血”、“葡萄疫”、“發斑”等范疇，多由外感及內傷等原因導致熱毒內蘊，迫血妄行；或肝郁化熱，血失所藏；或腎陰不足，虛火上炎；或心脾勞損，氣不攝血而發病。

目前，治療多遵循唐容川的《血證論》中觀點，“止血者必以脾為主，乃為有要，至于治氣，并宜以脾為主”，提出“益氣、補血、止血”為治療大法，臨床治療采用健脾補腎、涼血止血、活血化瘀等方法。

中醫治療免疫性血小板減少癥具有改善出血癥狀快、穩定性好、長期的療效比較持久、無毒副作用等特點，被越來越多的患兒家長所接受，特別是在改善患兒癥狀如出血、提高生活質量方面尤為突出。

任何時期的免疫性血小板減少癥都可以使用中藥治療。中醫理論跟西醫不同，中醫遵循“整體觀念”和“辨證論治”的理念，把人看成一個整體，進行辨證施治。根據起病、病程、紫癜顏色等辨虛實。起病急、病程短，紫癜顏色較鮮明者多屬實；起病緩，病情反復，病程纏綿，紫癜顏色較淡者多屬虛。伴有發熱、惡風、咽紅等風熱表證者為風熱傷絡；伴有煩鬧口渴，便秘尿赤，甚則鼻衄、齒衄、便血、尿血者為血熱妄行；伴有神疲乏力，頭暈心悸，食欲不振者為氣不攝血；伴有低熱盜汗、手足心熱、舌紅少津者為陰虛火炎。

實熱者宜清熱涼血止血，虛損者宜補氣攝血、滋陰涼血。急性型首要祛風清熱、解毒涼血，使血絡安寧；慢性型主要補益脾腎，使血有所化，髓有所生；兼有瘀血者，配合活血化瘀法，止血而不留瘀；久病傷陰者，治以滋陰清熱。臨床上持續性或慢性免疫性血小板減少癥患兒經過中醫治療，經過臨床驗證，大多數患兒能取得良好的效果。若血小板數＜20×109/L 和（或）伴活動性出血，參照西醫診療指南，結合中醫中藥采取中西醫結合治療。

臨床研究發現，加用中藥口服的免疫性血小板減少癥患兒，與常規治療的患兒相比，臨床癥狀消失快，血小板計數恢復正常迅速，并能維持在較高水平，NK 細胞及NK 樣T 細胞數量上升幅度大，趨于平衡所用的時間短，證明對于ITP 的兒童可通過口服中藥提升機體NK 細胞、NK 樣T細胞數量來增強并平衡固有免疫、細胞免疫、體液免疫功能，進而輔助治療兒童免疫性血小板減少癥。