對我國附條件批準(zhǔn)上市化藥藥學(xué)技術(shù)要求的思考

趙一飛，耿 欣，徐立華，歐 婷，張 寧

（國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心，北京 100022）

附條件批準(zhǔn)上市藥品是指用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及罕見病的藥品、公共衛(wèi)生方面急需的藥品，現(xiàn)有臨床研究資料尚未滿足常規(guī)上市注冊的全部要求，但藥物臨床試驗已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價值，因臨床急需，在規(guī)定申請人必須履行特定條件的情況下，可基于替代終點、中間臨床終點或早期臨床試驗數(shù)據(jù)而批準(zhǔn)上市。其目的是縮短藥物臨床試驗的研發(fā)時間，提早應(yīng)用于無法繼續(xù)等待的急需患者。

1992年，美國FDA為解決未滿足的醫(yī)療需求首創(chuàng)了加速批準(zhǔn)制度（Accelerated Approval），該制度允許使用合理的替代終點或中間臨床終點來預(yù)測試驗藥物的臨床療效，但由于這些藥物在臨床研究中尚未真正觀察到臨床獲益，通常會在藥品上市后，要求申請人完成確證性臨床試驗以證明其臨床獲益，保證公眾用藥安全、有效［1］。

2006年，歐盟EMA同樣為解決未滿足的醫(yī)療需求制定了附條件批準(zhǔn)上市程序（Conditional Marketing Authorisation），允許基于不全面（相比于通常要求）但能夠初步證明藥物獲益大于風(fēng)險的臨床試驗數(shù)據(jù)而獲得批準(zhǔn)，上市后應(yīng)通過完整的臨床試驗以證明藥物的安全有效［2］。

我國2019年修訂的《藥品管理法》首次在法律層面提出附條件批準(zhǔn)上市，2020年7月1日實施的新版《藥品注冊管理辦法》界定了附條件批準(zhǔn)上市的適用范圍與上市后繼續(xù)研究要求，標(biāo)志著我國正式實施附條件批準(zhǔn)上市制度，同年發(fā)布的《藥品附條件批準(zhǔn)上市技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》明確了附條件批準(zhǔn)上市的技術(shù)要求?！?br>