美國FDA批準(zhǔn)Jelmyto(絲裂霉素凝膠)治療低級(jí)別上尿路尿路上皮癌

美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)于2020年4月15日批準(zhǔn)UroGen藥業(yè)公司(UroGen Pharma，Inc.)藥物Jelmyto(mitomycin gel/絲裂霉素[CAS登記號(hào)50-07-7]凝膠)用于治療低級(jí)別上尿路尿路上皮癌(upper tract urothelial cancer，UTUC)。這是FDA批準(zhǔn)的第1種用于治療此類疾病的藥物。

尿路上皮癌多發(fā)于膀胱，而上尿路尿路上皮癌(UTUC)則發(fā)于腎臟和輸尿管的內(nèi)皮細(xì)胞。上尿路尿路上皮癌可分為低等級(jí)腫瘤和高等級(jí)腫瘤兩類。低等級(jí)UTUC比較罕見，全美國每年約有6 000～8 000個(gè)新診斷病例。低等級(jí)UTUC一般沒有侵襲性，也很少從腎臟和輸尿管轉(zhuǎn)移至其他部位。但是低等級(jí)UTUC容易復(fù)發(fā)。

Jelmyto是一種烷化劑類抗腫瘤藥物，常見的毒副作用有輸尿管堵塞、脅部疼痛、尿道感染、血尿、腎功能不全、疲勞、惡心、腹痛、解尿困難和嘔吐。

Jelmyto對(duì)胎兒和新生兒有害，孕婦禁用。育齡女性患者用藥期間及停藥后6個(gè)月以內(nèi)應(yīng)采取有效避孕措施。男性患者(有育齡女性性伴侶者)在用藥期間及停藥后3個(gè)月以內(nèi)應(yīng)采取有效避孕措施。

此次，審批FDA采用了優(yōu)先審評(píng)審批程序(Priority Review)和快速審批通道(Fast Track designation)，并授予Jelmyto突破性療法認(rèn)證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。