托珠單抗治療難治性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的療效與安全性初步觀察☆

李靜常艷宇盧婷婷鐘曉南方羚陸正齊胡學(xué)強邱偉

·論 著·

托珠單抗治療難治性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的療效與安全性初步觀察☆

李靜*常艷宇*盧婷婷*鐘曉南*方羚*陸正齊*胡學(xué)強*邱偉*

目的觀察托珠單抗治療難治性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）的療效與安全性。方法納入6例血清水通道蛋白抗體（anti-aquaporin-4 antibody,AQP4-IgG）陽性且經(jīng)糖皮質(zhì)激素聯(lián)合硫唑嘌呤治療療效不佳的NMOSD患者，予托珠單抗治療（8 mg/kg，每個月1次靜脈滴注，連續(xù)治療1年以上），前瞻性評估患者的年復(fù)發(fā)率（annualized relapse rate，ARR）、擴展殘疾狀態(tài)量表評分（expanded disability status scale score,EDSS）及疼痛數(shù)字評價量表（numerical rating scales，NAS），評價托珠單抗的療效及副作用。結(jié)果5例女性和1例男性，年齡34～63歲，病程16～96個月，托珠單抗治療6～16次，經(jīng)治療后平均ARR由1.28±0.58降為0（P＜0.05），平均EDSS評分由5.50±2.81降為3.83±3.48（P＞0.05）,平均NAS評分由5.83±3.06降為2.5±2.07（P＜0.05），無嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生。結(jié)論托珠單抗可改善難治性NMOSD患者的年復(fù)發(fā)率及神經(jīng)病理性疼痛，可能是一種治療難治性NMOSD的有效藥物。

托珠單抗 視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 治療

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 （neuromyelitis optica spectrum disorders，NMOSD）是一組主要累及視神經(jīng)、脊髓和大腦特殊部位的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病，以復(fù)發(fā)性視神經(jīng)炎和長節(jié)段脊髓炎為主要臨床特點。NMOSD與視神經(jīng)脊髓炎（neuromyelitis optica,NMO）在生物學(xué)特性及免疫治療策略上相似，目前已將NMO整合入更廣義的NMOSD疾病范疇中[1]。水通道蛋白4抗體（antiaquaporin-4 antibody，AQP4-IgG）是NMOSD特異性生物免疫標(biāo)志物，在體內(nèi)與表達AQP4的星形膠質(zhì)細(xì)胞結(jié)合，從而導(dǎo)致星形膠質(zhì)細(xì)胞溶解、破壞，產(chǎn)生臨床癥狀。近年來有研究報道NMOSD患者外周血漿母細(xì)胞（plasmablasts，PB）水平升高，而PB是外周血B細(xì)胞產(chǎn)生AQP4-IgG的主要來源[2]。……