新型鐵螯合劑地拉羅司治療骨髓增生異常綜合征鐵過載的臨床研究

金香淑，徐繹涵，靖 彧，韓曉蘋，李紅華，姚子龍，于 力，朱海燕

(解放軍總醫院血液科，北京 100853)

骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndromes，MDS)是一組克隆性造血干細胞疾病，其特點為血細胞減少、髓系中一系或多系發育異常、無效造血及發展為急性髓系白血病的危險增加[1]。MDS主要見于老年人，發病中位年齡70歲。約39%的國際預后評分系統(international prognostic scoring system，IPSS)評分低危和中危-1的MDS患者長期貧血，需要規律紅細胞輸注，高達54%的中危-2或更高IPSS評分的MDS患者為輸注依賴[2]。反復紅細胞輸注使患者體內的鐵大量蓄積，造成鐵過載[3,4]。鐵過載是大部分MDS患者的常見長期并發癥，不僅可以增加MDS患者心臟事件(心肌病、心衰、心律失常等)、肝臟疾病及糖尿病的風險，還能使患者細菌和真菌感染風險增加。血清鐵蛋白(serum ferritin，SF)升高是造血干細胞移植術后血流和肺部真菌感染的危險因素[5,6]。多項研究表明紅細胞輸注依賴和SF升高與MDS患者生存不良相關。

基于以上研究，推測改善鐵過載可改善MDS患者的器官功能和總生存期。在過去的幾年間，很多全球或區域MDS治療指南推薦對該類患者進行鐵螯合治療。目前在我國上市的鐵螯合劑只有去鐵胺(deferoxamine)和地拉羅司(deferasirox)，去鐵胺價格便宜，但由于使用不便(需每日長時間靜脈泵輸注)而不能在MDS患者中廣泛應用；地拉羅司是新型鐵螯合劑，使用方便(每日口服)，但由于價格昂貴，應用有限。解放軍總醫院血液科自2012年起使用新型鐵螯合劑地拉羅司治療MDS繼發性鐵過載，取得了良好的臨床療效，現報告如下。……