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FDA　批準(zhǔn)Hetlioz用于治療失明患者非24小時睡醒周期障礙

1月31日,FDA批準(zhǔn)褪黑激素受體激動劑他司美瓊(Hetlioz)用于治療完全失明患者的非24小時睡醒周期障礙(“Non-24”)。Non-24是盲人患者的一種慢性晝夜節(jié)律節(jié)奏(生物鐘)失調(diào)疾病,可導(dǎo)致睡覺時機(jī)問題。這是FDA批準(zhǔn)用于該疾病的首款藥物。

Non-24發(fā)生于完全失明的人當(dāng)中。光亮不能進(jìn)入這些人的眼中,使其生物鐘無法與24小時明暗周期同步。患有這種疾病的人可能難以入睡或保持正常的睡眠狀態(tài),患有Non-24的人可能會發(fā)現(xiàn)他們的睡眠模式發(fā)生顛倒,即白天需要睡眠,而晚上處于覺醒狀態(tài)。

盡管大多數(shù)完全失明的人仍能很好地感覺到光亮,能夠預(yù)防Non-24,但在美國可能有10萬患有這種疾病的人無法通過感覺到足夠光亮來建立一個正常的夜間睡眠時間表。Non-24可在任何年齡段發(fā)生。

Hetlioz的有效性基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果,受試者為患有Non-24癥狀的完全失明患者。在臨床試驗(yàn)中,Hetlioz與安慰劑相比,在增加夜間睡眠及降低白天睡眠持續(xù)時間上有明顯的改善。

在臨床試驗(yàn)中,Hetlioz治療患者報道最常見的副作用是頭疼、血液中肝酶(丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶)水平升高、噩夢、夜間睡眠不安、上呼吸道或尿路感染及嗜睡。

由于Hetlioz會削弱神經(jīng)警覺性,因此需要睡前固定時間服用,且服藥后活動應(yīng)該進(jìn)行限制。

來源：丁香園2014-02-07

2013年FDA批準(zhǔn)的27個新藥匯總

今年FDA批準(zhǔn)的新藥數(shù)量上少于去年,但質(zhì)量上卻高于去年,其中10個有重磅潛力。

1、Nesina:苯甲酸阿格列汀片

新型DPP-4抑制劑,用于治療II型糖尿病。此外,FDA還一同批準(zhǔn)了兩個含阿格列汀的復(fù)方制劑,即Oseni (阿格列汀/吡格列酮)和Kazano(阿格列汀/二甲雙胍)。

2、Kynamro:米泊美生鈉注射液

合成的硫代磷酸寡核苷酸,被FDA批準(zhǔn)用于治療純合子型家族性高膽固醇血癥。值得注意的是,該藥說明書中有一黑框警告,須警惕肝毒性。

3、Pomalyst:泊馬度胺膠囊

泊馬度胺是繼沙利度胺、來那度胺后的第三個度胺類藥物,被FDA批準(zhǔn)用于其他藥物(如來那度胺、硼替佐米)無效的多發(fā)性骨髓瘤患者。經(jīng)FDA加速批準(zhǔn)程序上市。藥品說明書中有黑框警告,警惕胚胎-胎兒毒性、血液毒性、神經(jīng)系統(tǒng)毒性以及第二原發(fā)性惡性腫瘤風(fēng)險。

4、Kadcyla:ado-trastuzuma bemtansine 粉針劑

又名T-DM1,是由曲妥珠單抗、DM 1和連接子三部分組成,曲妥珠單抗能夠靶向HER2的胞外部分,DM 1是美坦辛衍生物,能夠與微管長春花位點(diǎn)結(jié)合,抑制微管蛋白聚集。是第二個被FDA批準(zhǔn)上市的新一代抗體偶聯(lián)藥物,用于治療晚期HER2陽性乳腺癌。

5、Osphena:奧培米芬片

托瑞米芬的活性代謝產(chǎn)物之一,新型選擇性雌激素受體調(diào)節(jié)劑,既具有雌激素作用,也具有抗雌激素作用, FDA批準(zhǔn)該藥用于治療更年期女性性交疼痛。說明書中有一黑框警告提示子宮內(nèi)膜癌風(fēng)險。

6、Lymphoseek:technetiumTc 99mtilmanocept注射劑

新型放射診斷試劑,也是30年來FDA首次批準(zhǔn)用于淋巴結(jié)定位的新藥。該藥通過淋巴網(wǎng)狀內(nèi)皮細(xì)胞表面甘露糖受體特異性結(jié)合,精確定位原發(fā)腫瘤發(fā)生轉(zhuǎn)移的前哨淋巴結(jié)。

7、Dotarem:釓特酸葡胺注射劑

FDA批準(zhǔn)的第7個含釓造影劑,用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的磁共振成像。所有含釓造影劑說明書中都有腎源性系統(tǒng)性纖維化風(fēng)險的黑框警告,Dotarem也不例外。

8、Tecfidera:富馬酸二甲酯緩釋膠囊

用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥。

9、Invokana:卡格列凈片

FDA批準(zhǔn)的首個SGLT2抑制劑,用于治療成年患者的Ⅱ型糖尿病。SGLT一種葡萄糖轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白,有兩種亞型即SGLT1和SGLT2,分別分布于小腸粘膜和腎小管,能夠?qū)⑵咸烟寝D(zhuǎn)運(yùn)進(jìn)血液。卡格列凈能抑制SLCT2,使腎小管中的葡萄糖不能順利重吸收進(jìn)入血液而隨尿液排出,從而降低血糖濃度。

10、BreoEllipta:糠酸氟替卡松/三苯乙酸維蘭特羅吸入粉

復(fù)方口腔吸入粉劑,活性成分為氟替卡松和維蘭特羅,用于治療慢性阻塞性肺病。

11、Xofigo:氯化鐳-223注射液

放療藥物,用于治療晚期骨轉(zhuǎn)移型去勢抵抗前列腺癌,但不用于轉(zhuǎn)移至其他器官的前列腺癌。鐳通過模擬鈣離子,從而靶向骨組織,釋放出高能量的α粒子,破壞雙鏈DNA,殺死癌細(xì)胞。該藥存在骨髓抑制的副作用,放療后出現(xiàn)紅細(xì)胞減少、淋巴細(xì)胞減少、白細(xì)胞減少、血小板減少、中性粒細(xì)胞減少等癥狀。

12、Tafinlar:甲磺酸達(dá)拉非尼膠囊

13、Mekinist:曲美替尼膠囊

達(dá)拉非尼和曲美替尼膠同為葛蘭素史克研發(fā)用于治療黑色素瘤的藥物。

14、Gilotrif:馬來酸阿法替尼片

用于治療EGFR Del19或L858R突變型非小細(xì)胞肺癌。

15、Tivicay:dolutegravir片

FDA批準(zhǔn)的第三個HIV整合酶抑制劑型的抗艾滋病的新藥。該藥可用于12歲以上的青少年患者。

16、Brintellix:vortioxetine片

5-HT3、5-HT7、5-HT1D受體拮抗劑、5-HT1B受體部分激動劑、5-HT1A受體激動劑、5-HT轉(zhuǎn)運(yùn)體抑制劑,被FDA批準(zhǔn)用于治療重度抑郁癥。

17、Duavee:共軛雌激素/巴多昔芬片

復(fù)方制劑,含共軛雌激素、巴多昔芬兩種活性成分,用于治療女性因絕經(jīng)引起的中度至重度潮熱(血管收縮),預(yù)防絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松。

18、Adempas:利奧西呱片

可溶性鳥苷酸環(huán)化酶激活劑,被FDA批準(zhǔn)用于慢性血栓栓塞性肺動脈高壓和肺動脈高壓。黑框警告提示該藥有胚胎毒性,妊娠患者禁用。

19、Opsumit:馬西替坦片

馬西替坦是繼波生坦、安立生坦上市的第三個內(nèi)皮素受體拮抗劑,用于治療肺動脈高壓。黑框警告提示該藥有胚胎毒性,妊娠患者禁用。

20、Vizamyl:flutemetamolF18注射劑

FDA批準(zhǔn)的第二個阿爾茲海默病診斷試劑,它是一種F18標(biāo)記的硫磺素T類似物,能夠被阿爾茲海默病患者大腦攝取、滯留,通過PET掃描顯示淀粉樣蛋白斑。

21、Gazyva:obinutuzumab注射劑

第二代單克隆單抗,被FDA批準(zhǔn)聯(lián)合苯丁酸氮芥治療慢性淋巴細(xì)胞白血病,生存期上優(yōu)于第一代的利妥昔單抗,針對惰性非霍奇金淋巴瘤、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤的3期臨床研究正在進(jìn)行。

22、Aptiom:醋酸艾司利卡西平片

奧卡西平的主要活性代謝產(chǎn)物,被FDA批準(zhǔn)用于成人癲癇部分性發(fā)作。

23、Imbruvica:依魯替尼膠囊

依魯替尼是布魯頓酪氨酸激酶抑制劑,此次經(jīng)FDA以突破性藥物、優(yōu)先審評、加速批準(zhǔn)、孤兒藥四重通道批準(zhǔn)用于套細(xì)胞淋巴瘤。

24、Luzu:盧立康唑乳膏

唑類抗真菌藥物,目前已在多個國家上市(國內(nèi)商品名為路利特),此次被FDA批準(zhǔn)用于紅色毛癬菌、絮狀表皮癬菌等真菌感染引起的趾間型足癬、股癬、體癬。

25、Olysio:simeprevir膠囊

NS3/4A蛋白酶抑制劑,聯(lián)合聚乙二醇干擾素、利巴韋林用于基因型1慢性丙型肝炎、成人患者代償性肝臟疾病(包括肝硬化)的治療。

26、Sovaldi:索非布韋片

NS5B聚合酶抑制劑,首個純口服抗丙肝藥物,用于特定基因型慢性丙型肝炎治療時,可消除對傳統(tǒng)注射干擾素的需求。

27、Anoro Ellipta:蕪地溴銨/三苯乙酸維蘭特羅吸入粉

用于治療慢性阻塞性肺病,但不用于急性支氣管痙攣、哮喘。蕪地溴銨是一種長效膽堿受體拮抗劑,維蘭特羅是一種長效腎上腺素β2受體激動劑,二者都能夠舒張支氣管平滑肌,因此也是FDA批準(zhǔn)的首個雙支氣管舒張組合藥。

來源：生物谷2013-12-26