治療兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥的藥物經(jīng)濟學(xué)分析*

摘 要 目的：比較兩種用藥方案治療兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥(growth hormone deficiency，GHD）的經(jīng)濟效果，為臨床用藥提供依據(jù)。方法：通過回顧性研究，對普通人生長激素（A組）和長效人生長激素（B組）兩種治療方案進行最小成本分析和成本效應(yīng)分析。結(jié)果：治療時間為6個月時，普通制劑與長效制劑的成本分別為1 706.1元/cm和3 333.3元/cm；治療時間為12個月時，普通制劑與長效制劑的單位成本分別為4 102.9元/cm和8 000.0元/cm；以質(zhì)量調(diào)整生命年為評價指標(biāo)，普通制劑組與長效制劑組的成本效用比分別為47 297.9和25 000.0。結(jié)論：普通人生長激素單位療效成本低于其進口長效制劑，但長效制劑具備更好的成本效用比，具有開發(fā)和使用價值。

關(guān)鍵詞 藥物經(jīng)濟學(xué) 成本-效用分析 最小成本分析 兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥 人生長素

中圖分類號：R956 文獻標(biāo)識碼：B 文章編號：1006-1533(2012)07-0019-03

隨著藥物經(jīng)濟學(xué)的發(fā)展，合理用藥的標(biāo)準(zhǔn)在安全性、有效性的基礎(chǔ)上增加了經(jīng)濟性，尋找療效顯著且成本適中的治療方法是藥物經(jīng)濟學(xué)研究的主要內(nèi)容[1]。

兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥(growth hormone deficiency，GHD)是常見內(nèi)分泌疾病之一，臨床主要表現(xiàn)為生長發(fā)育遲緩、身材矮小、面容幼稚和皮下脂肪較多等。重組人生長素可刺激骨骺軟骨細(xì)胞分化、增殖，刺激軟骨基質(zhì)細(xì)胞增長，引起線性增長加速，與垂體分泌的生長激素作用相似，故可用于替代治療因生長激素分泌減少或缺乏所致的生長激素缺乏癥。目前，我國重組人生長激素主要生產(chǎn)企業(yè)有5家，均為普通劑型，長效重組人生長激素則完全依靠進口。本研究對國產(chǎn)人生長激素和進口長效人生長激素治療兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥的用藥方案進行經(jīng)濟學(xué)分析，為臨床用藥提供依據(jù)。

1 資料與方法

1.1 數(shù)據(jù)來源

文中數(shù)據(jù)均來源于近年來關(guān)于普通人生長激素及進口長效人生長激素治療兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥的文獻[2-14]。入選文獻均有身高、體重、骨齡和生長速度等詳細(xì)臨床信息，采取了科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)慕y(tǒng)計方法，治療時間在6~12個月。

1.2 用藥方案

普通人生長激素于每晚臨睡前臍周皮下注射，劑量為0.1 IU/ (kg·d)；進口長效人生長激素每月注射2次，每次劑量為0.15 IU/ (kg·d)。兩組給藥方案療程均為6 ~12個月?；颊呙?個月測量一次身高，通過計算療程后的生長速率，比較治療前后生長速率(GV)，觀察療效。

1.3 成本的確定

成本是指某一特定非藥物或藥物治療方案所消耗資源的總價值，包括直接成本和間接成本。直接成本由直接醫(yī)療費用和非醫(yī)療費用組成，包括藥品費、檢查費和材料費等。間接成本包括勞務(wù)費、固定資產(chǎn)折舊費和管理費等。由于檢查費、材料費是一致的，本研究僅從患者在6個月或12個月內(nèi)使用的藥物總費用上進行比較。為使分析結(jié)果有一定參考意義，藥費按2010年1月的藥品價格統(tǒng)一計算。規(guī)格為4 IU的重組人生長激素國家限定最高價格為93.3元/支，進口長效人生長激素約在1 000元/支。兩組治療方案的直接成本分別為：A組=93.3×365=34 054.5元/年；B組= 1 000×24=24 000元/年。

2 結(jié)果

2.1 兩組治療效果評價

以治療前后的生長速率增長值△GV作為判斷藥物療效的指標(biāo)，結(jié)果見表1。

2.2 最小成本分析（CMA）

采用成本最小法進行分析，比較相同單位療效的成本，結(jié)果見表2。無論是6個月療程還是12個月療程，普通人生長激素組的最小成本均明顯低于進口長效人生長激素組。

2.3 成本效用分析（EUA）

藥物經(jīng)濟學(xué)的效用指患者或社會對一種藥物治療后帶來的特殊健康結(jié)果或健康狀況的一種偏好。從患者主觀角度來評價藥物效果的效用指標(biāo)是質(zhì)量調(diào)整生命年（quality adjusted life year，QALY）。從文獻中選取具有代表性的治療副作用并進行發(fā)生率的統(tǒng)計，結(jié)果見表3。

設(shè)健康狀態(tài)權(quán)重為1，將各項副作用在患者感受中的權(quán)重進行平均分布，計算A、B兩組的質(zhì)量調(diào)整生命年和成本效用比率（CUR），結(jié)果見表4。成本-效應(yīng)比率（CUR）表示項目獲得每個單位的QALYs所消耗的成本量。CUR值越高，表示項目效率越低；CUR值越低，表示項目效率越高。人生長激素的長效制劑的成本效用比率顯著優(yōu)于其普通制劑。

3 討論

本研究對兩種用藥方案治療兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥的經(jīng)濟效果進行了比較。結(jié)果表明，重組人生長激素及長效制劑均可使患者的生長速率明顯提高。從藥物經(jīng)濟學(xué)的角度分析，雖然普通劑型組相同單位療效的成本明顯低于其長效制劑，但從成本效用分析結(jié)果來看，長效人生長激素具有更加良好的成本效用比，由于減少注射次數(shù)由每天1次到每月2次，長效制劑在患者體驗和對社會的影響上有著巨大的優(yōu)勢。

我國約有1.2%的兒童患有矮小癥，其中約有1/3的兒童矮小患者屬于病理性，需要使用生長激素治療。假定生長激素現(xiàn)行價格不變，按照10%矮小癥患者單療程使用生長激素治療的前提進行推算，我國生長激素產(chǎn)品的國內(nèi)市場容量就高達39億元。目前，國產(chǎn)長效人生長激素尚處于臨床研究階段初期，一旦研制成功并正式投產(chǎn)，必將顯著降低用藥成本，不僅造福患者，也使研發(fā)企業(yè)在競爭激烈的醫(yī)藥市場中搶占先機。

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（收稿日期：2011-12-12）