FDA批準Korlym用于治療內源性庫欣氏綜合征

美國今天審批通過Korlym（非米司酮）用于控制患有內源性庫欣氏綜合征的成年患者的高血糖癥狀。這一藥物批準用于同時患有2型糖尿病（或是葡萄糖耐受不良而無法進行手術或是對基礎手術出現反應）的內源性庫欣氏綜合征患者。

在FDA審批通過Korlym之前，美國沒有可以用于治療內源性庫欣氏綜合征的藥物。內源性庫欣氏綜合征是一種嚴重的、罕見的多系統紊亂。這種疾病是由于腎上腺過度分泌皮質醇造成的。這種綜合征常見發病于25至40歲之間的成年人。2007年，在美國有5000名患者有資格接受FDA指定的非常用藥品來治療這種綜合征。

Korlym可以阻斷皮質醇與其受體結合。這種藥物并不是減少皮質醇的分泌，而是降低皮質醇的效果，這種藥物在治療高血糖時有相似的機理。Korlym對于內源性庫欣氏綜合征患者的安全性和有效性通過一項包括50名患者的臨床試驗進行測定。這項試驗的獨立開放式擴展正在進行之中。包括幾項安全性藥理學研究、藥物相互作用研究、已發表文獻研究在內的幾項附加的證據研究支持的管理局的審批通過的決定。患者在進行Korlym治療時的血糖控制得到了明顯的提高，一些患者對于胰島素的需求明顯下降，并表現出臨床癥狀的改善。

使用Korlym進行治療的內源性庫欣氏綜合征患者常見的副作用有四肢腫脹、頭暈、惡心、疲勞、頭痛、關節痛、嘔吐、食欲下降。Korlym還可能引起腎上腺皮質功能不全、低血鉀、陰道出血和潛在的心臟傳導異常等副作用。一些特定的藥物在與Korlym聯用時可能會增加Korlym的血藥濃度。相關醫師一定要清楚這種藥物相互作用，調整劑量或是避免與Korlym同時應用這些藥物。盡管孕婦很少患上內源性庫欣氏綜合征，因為女性生殖功能會抑制皮質醇的效應，Korlym仍被黑框警告禁止用于孕婦，因為Korlym會終止妊娠。

FDA認為對于Korlym的風險評估和減災戰略（Risk Evaluation and MitigationStrategy，REMS）無需證明其帶來的收益大于其風險。做出這個決定有以下幾點依據：①目前沒有其它治療內源性庫欣氏綜合征的方法，如果強制限制這種藥物的使用，患者將不得不得忍受疾病的煎熬。②需要Korlym進行治療的內源性庫欣氏綜合征患者的數量并不多，據估計，大約有5000名患者需要用Korlym進行治療。③美國能夠處方Korlym的醫師非常少并且對于這方面的治療非常專業。他們熟悉Korlym在治療內源性庫欣氏綜合征患者時可能引起的副作用，他們會經常性的觀察患者的狀況。使用Korlym治療帶來的風險可以通過醫務人員和患者標簽進行控制。Korlym可能帶來的危害將在給患者的用藥指南中重點強調。

該藥的生產企業已經主動提議通過藥物中心發售這種藥物以保證這種藥物能夠及時、方便、恰當地流通到患者或是進行內源性庫欣氏綜合征治療的醫療機構。大部分的零售藥店是沒有足夠的供應來銷售這種藥物的。

Korlym由美國加利福尼亞州門洛帕克Corcept Therapeutics生產制造。