FDA批準新藥Kalydeco治療罕見囊性纖維化患者

資料來源：FDA 網站 發布時間：2012.1.31

美國食品藥品監督管理局（簡稱FDA）于近日批準Kalydeco（ivacaftor）用于治療囊性纖維化跨膜轉導調節器（CFTR）基因發生特定G551D突變、年齡≥6歲的罕見囊性纖維化（CF）患者。CF是一種嚴重的遺傳病，該病會累及肺和其他器官，最終導致患者過早死亡。CF是編碼一種名為CFTR 的蛋白質的基因突變（基因缺陷）而引起的；CFTR 可以調節體內離子（如氯離子）和水的轉運。在氯離子和水的轉運中存在缺陷會導致厚厚的粘液積聚在肺部、消化道以及其身體的他部位，這會引起嚴重的呼吸道和消化道問題，以及諸如感染和糖尿病之類的其他并發癥。

在美國，CF影響了約30 000人，是白人人群中最常見的致命性遺傳疾病。約有4％的CF患者或大約1200人存在G551D 突變。

FDA在其旨在加快藥物審批的優先審查計劃下，在大約3個月的時間內審查并批準了Kalydeco。在優先審查計劃中，對于可能會優于現有療法而取得重大進展的藥物進行的審查為期6個月而非標準的10個月。Kalydeco在其處方藥用戶收費的目標日期（2012年4月18日）之前就已提前獲得批準并被認定為孤兒藥，這說明在美國受到CF影響的人少于20萬。

Kalydeco日服2次，可與富含脂肪的食物一起服用，該藥有助于CFTR 基因功能更好的制造蛋白質，并從而改善患者的肺功能和CF導致的其他方面的問題，如體重日益增加等。Kalydeco最常見的副作用包括上呼吸道感染、頭痛、胃痛、皮疹、腹瀉和頭暈。

Kalydeco產自馬薩諸塞州劍橋的Vertex制藥公司。（信梟雄 譯）