FDA將啟動(dòng)罕見病“翹曲速度行動(dòng)”加速細(xì)胞基因治療藥物上市計(jì)劃

（北京市藥品監(jiān)督管理局政務(wù)服務(wù)中心）

“翹曲速度行動(dòng)（Operation Warp Speed）”在加速新冠肺炎疫苗開發(fā)方面發(fā)揮了良好的作用，美國食品藥品監(jiān)督管理局（F D A）計(jì)劃在罕見疾病治療領(lǐng)域推動(dòng)一項(xiàng)與此類似的計(jì)劃。

近日，F(xiàn)DA生物制品評估與研究中心（CBER）主任Peter Marks對媒體表示：“基于新冠肺炎大流行期間翹曲速度行動(dòng)的經(jīng)驗(yàn)，F(xiàn)DA將針對罕見疾病開展試點(diǎn)準(zhǔn)備工作。該項(xiàng)目的目的是進(jìn)一步加快此類疾病治療方法的研發(fā)進(jìn)程。”該計(jì)劃旨在讓罕見病的細(xì)胞基因療法在不影響其安全性和有效性的前提下，以制造商和患者能接受的價(jià)格盡快進(jìn)入市場。

由于罕見病的細(xì)胞基因治療藥物安全性未知，制造技術(shù)、新型設(shè)備的結(jié)合以及尖端測試方法的使用更為復(fù)雜，因此，該藥物的開發(fā)極具挑戰(zhàn)。在2020年新冠肺炎疫苗的研發(fā)啟動(dòng)“翹曲速度行動(dòng)”期間同樣存在許多未知因素，但疫苗仍在創(chuàng)紀(jì)錄的時(shí)間內(nèi)成功研發(fā)并向公眾提供。

Peter Marks表示，F(xiàn)DA可能需要重新評估其目前的監(jiān)管審查方法，以應(yīng)對細(xì)胞基因治療藥物特有的挑戰(zhàn)。美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會（ASGCT）首席執(zhí)行官David Barrett對此表示贊同，他指出，隨著這一科學(xué)領(lǐng)域的發(fā)展，F(xiàn)DA需要保持靈活性，并表示目前正處于細(xì)胞基因治療領(lǐng)域的快速創(chuàng)新時(shí)期，隨著臨床的迅速發(fā)展，化學(xué)、制造和控制框架需要通過保持靈活性、基于風(fēng)險(xiǎn)與發(fā)展保持一致來適應(yīng)新的需求。

Peter Marks認(rèn)為“罕見病曲速行動(dòng)”有助于推動(dòng)CBER實(shí)現(xiàn)細(xì)胞基因療法的國際監(jiān)管趨同，以增加全球可能接受此類藥物治療的患者數(shù)量。雖然各國都有自己的監(jiān)管機(jī)構(gòu)，但在細(xì)胞基因治療產(chǎn)品的評估和監(jiān)管方面尚無統(tǒng)一的全球質(zhì)量安全標(biāo)準(zhǔn)。FDA正在與國際合作伙伴、全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)和世界衛(wèi)生組織就這些產(chǎn)品的監(jiān)管進(jìn)行全球協(xié)調(diào)。FDA還可能探索與全球監(jiān)管合作伙伴同時(shí)合作審查申請的可能性。