外用西羅莫司治療兒童體表微囊型淋巴管畸形20例臨床觀察

徐偉洋,解芳,趙磊,皮夢奇,徐淼,丁語

淋巴管畸形(lymphatic malformation, LM)既往稱“淋巴管瘤”,是一種常見的先天性脈管畸形,會造成局部疼痛、感染、出血、功能障礙,甚至危及生命[1]。依據囊腔的大小,可將淋巴管畸形分為大囊、微囊和混合型[2]。根據淋巴管畸形的分類、分布及疾病嚴重程度等的不同,其治療方法也呈現多樣性,目前尚無一致的治療指南。硬化治療因創傷小、恢復快而逐漸替代傳統的手術治療,但微囊型淋巴管畸形往往療效較差[3]。西羅莫司(sirolimus)是哺乳類動物雷帕霉素靶蛋白(mammalian target of rapamycin, mTOR)抑制劑,對含有淋巴管成分的病灶反應良好,可通過抑制mTORC1活性調節淋巴管內皮細胞的增殖、黏附及遷移,在淋巴管發育過程中發揮關鍵作用[4]。目前已有很多研究證實了外用西羅莫司治療兒童脈管畸形的有效性和安全性[5],其中以微囊型淋巴管畸形的治療效果最佳[6]。本文通過回顧性分析,篩選僅體表皮膚單系統受累的微囊型淋巴管畸形,予外用西羅莫司治療,對比治療前后的臨床變化程度,監測治療期間的藥物不良反應,分析外用西羅莫司的有效與安全性及可能影響療效的相關因素,現總結如下。

1 資料與方法

1.1臨床資料 2020年9月—2022年9月鄭州大學附屬兒童醫院介入血管瘤血管外科收治兒童體表微囊型淋巴管畸形共20例,男9例,女11例,就診時年齡4～15歲,均符合體表微囊型淋巴管畸形診斷標準[7]。20例患兒中有11例患兒在外用西羅莫司治療前采用過其他治療方法如藥物硬化、激光、手術等,治療效果不佳。……