按績效支付的風險分擔協議在醫療器械領域的應用與展望

艾亞萍 王俊鋒 趙 瑾 明 堅, 劉 君 胡 敏 陳英耀

（1艾昆緯企業管理咨詢（上海）有限公司 上海 200041；2復旦大學公共衛生學院 上海 200032）

隨著醫療器械行業的迅猛發展，醫療器械的注冊申請數量逐年提升，創新醫療器械加速涌現，國家不斷推行對創新醫療器械予以優先審評審批、支持創新醫療器械臨床推廣和使用等利好政策。首個全國性醫保醫用耗材目錄的建立將為耗材類醫療器械發展奠定良好基礎[1]。2021年，《國務院辦公廳關于印發“十四五”全民醫療保障規劃的通知》提出，要加強醫保醫用耗材管理，建立醫保醫用耗材準入制度，制定醫保醫用耗材目錄。同時，DRG/DIP 支付方式改革改變了傳統按服務項目付費的醫保支付方式，更加注重平衡醫療質量安全管理和醫療成本控制，或將促進基于價值的創新支付方式探索。這些政策的制定和發布為醫療器械企業的新產品上市和臨床應用帶來了新的機遇與挑戰，企業在保證產品安全有效的基礎上，需要進一步助力支付方和醫療機構控制不必要的醫療消耗，促進醫療服務質量提升。

在創新醫療器械上市利好、速度加快的同時，其有效性和安全性等證據卻仍可能存在不充分、不完整的問題，從而導致臨床結局存在不確定性。因此，醫保支付方和醫療機構在購買使用創新醫療器械時，可能會面臨來自療效的不確定性。在此背景下，按績效支付風險分擔協議（Risk-sharing agreements,RSA)有助于消除支付方和醫療機構對于不確定性的擔憂，這一創新支付方式在國內外得到廣泛應用。本文總結了醫療器械領域按績效支付RSA 的國際國內案例應用經驗，梳理了按績效支付RSA 的關鍵考量要素，并展望探討了其在我國創新醫療器械耗材價值準入方面的進一步應用發展。

1 RSA基本概念

風險分擔協議是指生產商與醫保支付方或醫療服務提供方達成的協議，允許在特定條件下對醫療技術進行報銷，雙方共同承擔可能的療效或預算不確定性風險，以加快患者對創新醫療技術的可及性[2]。

風險分擔協議可分為三大類，包含基于績效的協議、基于財務的協議、基于服務的協議（見圖 1）。其中基于績效的風險分擔協議重點關注產品帶來的健康產出或治療效果，且患者的實際臨床結局直接與報銷水平關聯?；诳冃У娘L險分擔協議可以進一步細分為按績效支付（pay for performance,P4P）和基于證據發展的報銷（coverage with evidence development,CED）。按績效支付是指企業對產品實際療效做出保證，醫保支付方會先支付患者最初幾個療程內產生的費用，若療效沒有達到一定指標、患者癥狀沒有緩解，企業需要退還沒有達到目標結果的部分，醫保只支付療效可以達標的費用。CED 是由于現有臨床證據不足，允許先按照企業設定或企業同醫保支付方協商確定的價格支付一段約定時間的費用，醫保支付方在達到約定的時間終點后，根據約定時間內累積的證據評審是否繼續醫保報銷或者調整報銷待遇水平。這種基于證據的有條件報銷旨在解決醫保準入評審時由于產品臨床證據不足所導致的價值不確定性問題[3]。

圖1 風險分擔協議常見類型

不同于藥品，醫療器械的用量相對固定，濫用風險較低，一般不適用于基于財務的風險分擔協議。基于服務的風險分擔協議是通過提供綜合服務進行疾病全流程管理，從而優化患者的健康產出，由于當前基礎數據平臺建設尚未完善，該協議在國內外的相關應用經驗很少，仍處于發展初期?？紤]到醫療器械的療效會受到操作者的操作經驗影響，相比藥品存在更多的療效不確定性，因此現階段在醫療器械領域應用廣泛的協議類型為基于績效的風險分擔協議。而基于支付CED 在中國現行準入制度下存在較大挑戰，在實際執行過程中需要持續性收集大樣本的長期臨床數據作為確切的療效證據支撐，執行難度大，在國內外醫療器械領域的應用經驗也較少。按績效支付可以通過收集短期的療效體現臨床價值，目前在國內外醫療器械領域的應用最為廣泛，可行性相對較高?；诖耍疚膶⒅饕接戓t療器械領域按績效支付的風險分擔協議。

2 國內外實踐案例

2.1 美國可吸收抗生素洗脫包膜按績效支付

可吸收包膜可以包裹在心血管植入型電子器械（cardiovascular i m p l a n t a b l e e l e c t r o n i c devices，CIED）外部，用于降低手術的感染風險[4]。為了解決可吸收包膜在臨床療效上的不確定性問題，生產商在美國聯合醫療機構開展按績效支付的RSA[5]，截至2017年6月，已有140 多家醫療機構參與。該協議將療效的監測指標定為患者的感染結局，風險分擔主要取決于術后感染的發生與否（見表1）。在該協議下，基于對 6983 名患者平均長達20.7 個月隨訪的隨機對照臨床研究表明，使用可吸收包膜顯著降低主要 CIED 感染的發生率（P=0.04），進一步驗證了產品的療效[4]。該協議的實施減少了醫院和患者因CIED 植入手術感染風險的不確定性，提高了患者使用創新醫療產品的可及性。

2.2 美國基于胰島素泵進行糖尿病管理的按績效支付

胰島素泵是糖尿病患者胰島素強化治療的有效手段[6]。為了解決胰島素泵使用的療效不確定性問題，2017年美國Aetna 商業保險公司和廠商開展了一項按績效支付的RSA[7]。協議主要以患者的糖尿病管理結局作為監測指標，風險分擔主要取決于患者的糖尿病是否得到有效控制（見表1）。之后United Healthcare 商業保險公司也與該廠商開展了類似協議，保險支付方報告了協議實施1年后的效果，在所納入的6000 名患者中，使用胰島素泵降低了27%的可預防住院率，同時降低了成本[8]。該協議降低了患者使用胰島素泵的療效不確定性問題，使得商業保險公司愿意為該胰島素泵買單，提高了患者使用產品的可及性。

表1 醫療器械領域按績效支付RSA的國際經驗

2.3 上?；诓糠衷\療項目試行按績效支付

為減輕患者負擔，解決部分診療服務的療效不確定性問題，2021年上海市醫療保障局試行包括7 種微小核糖核酸檢測、人工智能輔助治療技術、腫瘤消融治療技術（冷凍）在內的按績效支付[9]，該協議由醫保局牽頭，醫療機構參與。3 個項目的監測指標會結合臨床特征和產品技術特性進行確定，分別設定為陽性結果檢出率、手術并發癥發生率、腫塊縮小水平或并發癥發生率。通過結合醫療信息系統提取、醫院填報、數據核查等多種途徑收集并驗證相關數據。風險分擔主要取決于療效指標的達成與否（見表2）。支付標準分別設定為陽性結果檢出率達到或超過上一年度全市平均水平、手術的并發癥發生率在上一年度全市發生率以下、術后第一次復查腫塊直徑較術前縮小比例大于或等于50%。

表2 醫療器械領域按績效支付RSA的國內經驗

2022年1月，上海市醫療保障局新增Septin9 基因甲基化檢測、超選擇腦動脈腔內血栓取出術、機器人X 射線立體定向放射治療等3個按績效支付試行項目[10]。監測指標分別為陽性結果檢出率、血管再通成功率、腫塊縮小情況或并發癥發生率，與原來的3 個項目類似。隨著項目開展，上海市醫療保障局于2022年6月再次新增心臟瓣膜（折疊）和心腔超聲導管2 個醫療器械按績效支付試行項目[11]，監測指標為手術成功率或并發癥發生率。

2.4 浙江肝移植術按績效支付的試點

除了在醫療器械領域開展按績效支付的嘗試，我國也逐步在醫療服務領域進行按績效支付試點。2018年，浙江省在浙江大學醫學院附屬第一醫院等4 家省內醫療機構開展肝移植手術按績效支付試點[12]，主要解決肝移植手術的療效不確定性問題。監測指標為患者肝移植術后存活率，風險分擔主要取決于患者術后存活時長。醫保局將肝移植術按“乙類”項目納入基本醫療保險支付范圍，如果患者存活滿5年，醫保將在預留費用中對醫療機構予以激勵。

2.5 廈門動態調糖項目按績效支付的實踐

2019年由廈門大學附屬第一醫院、廠商和第三方管理公司聯合開展了門診動態調糖項目的按績效支付[13]。與國外一些糖尿病管理的按績效支付項目類似，該項目主要解決使用血糖監測技術進行糖尿病管理的療效不確定性問題。符合條件的糖尿病患者加入項目后，院方將為患者建立個人檔案，醫生將基于血糖監測技術提供的服務為患者制定治療和評估方案。監測指標為糖尿病患者的血糖控制結局，風險分擔主要取決于患者的血糖是否得到有效控制。

3 經驗啟示

通過以上國內外RSA 的實踐案例，我們可以得到以下經驗啟示。

3.1 關于產品選擇

選擇具有與診療結局相關聯特性的產品，有助于提高醫療器械領域開展按績效支付的可行性。醫療器械類型種類繁多，包含治療類、診斷類、康復類等，由于用途不同，造成對醫療器械的療效評估存在一定難度，并非所有產品都適合開展RSA。根據國內外經驗一般選擇能明確與具體診療結局相關聯的產品，如上文案例提及的核糖核酸檢測等診斷類器械、胰島素泵等疾病管理類器械。

3.2 關于指標選擇

選擇具有明確可衡量的臨床療效監測指標，是按績效支付具有可操作性的關鍵要素。通過國內外的案例可以看到，醫療器械領域的按績效支付RSA 均設計了明確可衡量的療效指標，如陽性結果檢出率、疾病診斷率、感染率等。不明確的療效指標將使得協議不具有可操作性。

3.3 關于風險分擔

風險分擔主要取決于產品的療效是否達到預先設定的標準，其療效設定標準常需高于目前臨床常規診療產品的水平。協議參與方之間的風險分擔份額基于療效的水平差異進行設計，支付方也愿意為減少療效不確定性而接受相關協議。在提高疾病檢出水平、診斷水平或者管理水平方面具有優勢的醫療器械更具有開展按績效支付RSA的條件。

3.4 關于合作形式

合作形式的選擇需要結合不同利益相關方的需求，保障協議落地執行。國際上按績效支付RSA 的合作形式較為多元，企業可直接與支付方、商業保險公司或者醫療機構合作，我國在醫療器械領域的按績效支付還處在起步階段，目前主要是在醫保部門與醫療機構之間進行探索，也存在以企業為主導的按績效支付協議，但主要與商業保險開展合作。企業與公共支付方，如醫保部門合作需要考量更多的因素，包括政策支持、支付方式創新以及企業在合作過程中可能需要分擔更高比例的風險等。

4 關鍵考量因素分析

4.1 與醫療器械相關管理政策緊密結合

按績效支付RSA 需要在醫療器械的準入、報銷等相關政策的框架下實施。對于支付方或醫療機構來說，政策因素的影響仍然是實施該類協議的主要考量因素。隨著DRG/DIP 的實施，以質量驅動和成本控制的支付管理趨勢愈加明朗，國家醫保耗材目錄的逐步建立也對醫療耗材精細化管理提出更高的需求。RSA 可以幫助解決療效和財務的不確定性問題，在平衡臨床療效改善與預算控制方面具有獨特的優勢。雖然目前還沒有明確的醫療器械創新準入或支付的指導路線，在一定程度上限制了 RSA 的應用，但隨著國家相關政策的進一步規范，未來醫療器械領域RSA仍具有較大發展空間。

4.2 滿足不同利益相關方的需求

滿足多方需求是驅動按績效支付RSA 應用的核心，平衡關鍵利益相關方的需求非常關鍵且必要。支付方不僅有提升醫療質量、改善患者體驗的需求，還有提高基金使用績效的需求。而企業方在常規準入較難的情景下，有促進產品準入、提高患者診療可及性，從而獲得與競爭產品的差異化市場份額和價格的需求。醫療機構也有提升診療技術的臨床需求和控制預算的管理需求。將支付方、醫療機構、企業方之間的需求有機結合起來并在共同的協議框架下行動[14]，才能較好推動按績效支付RSA 的設計和實施。

4.3 選定適宜的醫療器械和實施范圍

適宜的醫療器械類型和實施范圍是按績效支付RSA 的關鍵要素。首先，醫療器械需要具有臨床療效的差異性，具有重大創新和臨床價值的醫療器械可以優先考慮開展RSA。其次，與醫療器械相關聯的疾病類型也會影響RSA 的實施，例如心血管疾病、慢性病等具有較大患者規模、患者認知較充分的疾病，開展RSA 具有較好的患者基礎，容易施行。最后，醫療器械特性和所處市場周期階段也會對協議的實施產生影響。對于尚未獲得準入資格、市場競爭程度低的創新醫療器械，可以較好地受益于RSA。

4.4 完善RSA協議設計和落地執行

RSA 設計、執行本身帶來的管理成本上升是需要考量的問題。RSA 協議的設計和實施耗時且昂貴，從國際經驗來看，數據收集、項目是否具有成本效果等因素決定了RSA 實施的可行性[15]。為了支撐風險分擔措施、支付條件等關鍵內容的設計與執行，需要做好數據收集、療效評估等一系列工作，可能需要與大型醫療中心或醫院開展合作，以納入足夠的患者并收集數據，項目管理工作對于協議主要發起方來說極具挑戰性。通過小規模試點積累經驗、引入第三方管理機構、做好成本效果分析對RSA 協議的設計落地均具有一定助益。

5 醫療器械領域按績效支付RSA在我國的應用展望

醫保支付方、醫療機構和企業可通過按績效支付風險分擔協議，引進創新醫療器械，提升患者對創新治療方案的可及性，同時控制由于療效不確定帶來的風險。放眼全球，按績效支付的風險分擔協議在創新藥品的管理應用十分廣泛，以歐洲、美國、加拿大、澳大利亞、韓國、我國臺灣地區等為代表，目前已經形成了較為成熟的管理體系。盡管國內部分地區已經開始探索在醫療器械領域實施按績效支付風險分擔協議的應用，不過這一領域仍處于早期探索階段，相關經驗也非常有限。相比藥品，醫療器械更新迭代周期短，準入門檻低，因此醫保支付方更加需要引入創新的支付方式來保障醫療器械持續創新，讓創新的醫療技術更好地為患者服務。

5.1 按績效支付RSA支持醫療器械價值準入

2020年6月，國家醫療保障局發布了《基本醫療保險醫用耗材管理暫行辦法（征求意見稿）》（以下簡稱《管理暫行辦法》），并公開征求社會意見。這是國內首次提出建立醫用耗材醫保報銷目錄，《管理暫行辦法》明確提出根據評價規則和指標體系對符合申報條件的醫用耗材進行評審，并逐步實施醫保準入價格談判。這可能表明醫用耗材的管理更加趨于以價值為導向，更加關注其臨床價值、經濟價值和醫?；鸬目沙惺芏取ｋS著《管理暫行辦法》的逐步完善，醫用耗材管理逐步標準化和精細化，醫保支付方和醫療機構需要不斷在提升臨床診療效率和控制整體醫療資源消耗之間取得平衡。而對于創新的醫療醫用耗材，可探索引入創新的支付方式，如按績效支付，以助力創新醫療技術價值準入。

醫保支付方與創新醫療器械企業簽訂按績效支付風險分擔協議，醫保支付方需要承擔創新醫療器械準入帶來的臨床效果和醫療費用的不確定性，而這種不確定性可通過風險分擔協議由企業來共同分擔。盡管按績效支付風險分擔協議對于數據的要求和協議管理成本非常高，在具體執行落地層面仍然會有不小的挑戰，在以價值為導向的醫用耗材管理這一政策背景下，這一創新支付方式勢必會有越來越多的應用場景和實踐探索。

5.2 按績效支付RSA支持DRG/DIP下的創新醫療器械使用

2021年11月，國家醫保局印發《DRG/DIP 支付方式改革三年行動計劃》(以下簡稱《三年行動計劃》)，明確提出加快推進DRG/DIP 支付方式改革全覆蓋。與傳統按服務項目付費方式相比，DRG/DIP 支付方式有利于進一步促進醫療機構精細化管理，根據臨床需求提供服務，從而避免因過度醫療行為造成醫療資源浪費。在保證患者醫療質量安全的前提下，公立醫院管理方向將逐漸從擴大收入向控制成本轉變，更加關注醫療支出，努力建設成為更具有成本效益比的服務提供體系。

隨著醫保支付方式改革的深入推進，醫療機構通過DRG/DIP 控制不合理、不必要的醫療費用，在平衡醫療質量、安全和基金使用效率的前提下，對于成本相對較高的創新技術的使用需要進行更審慎的考量。從長期效果來看，創新的醫療技術能夠推動臨床學科的發展，給患者帶來更多福音。上海目前推行的部分診療項目按績效支付方式改革試點可以在一定程度上化解這一矛盾。選擇比較前沿、臨床應用較廣、療效理想但尚未納入醫療保險支付范圍的新技術推行按績效支付方式試點，對各醫院開展這些技術也形成了相應的激勵，提高了醫院開展此類診療項目的積極性，提升了患者對新技術的可及性，同時也降低了患者的經濟負擔。除此以外，醫療機構需要承擔使用創新醫療器械帶來的臨床療效和費用的不確定性，企業通過風險分擔協議分擔這一風險，如果沒有達到協議預先設定的療效或成本控制效果，企業需要根據協議約定賠付或者返款給醫療機構。目前這一模式在美國運作得比較成熟并取得不錯的效果，而完善數據系統和打通醫院與企業之間的支付渠道目前可能是國內開展這一合作模式面臨的主要問題?？梢钥紤]優先選擇DRG/DIP定點大型醫療機構開展項目試點，結合運行過程中遇到的實際問題，積累相關經驗后再逐步推廣。