多層次醫療保障視角下普惠型商業醫療保險提升罕見病藥品保障水平的現狀及對策

徐志浩，林艾靈，宣建偉

中山大學藥學院醫藥經濟研究所，廣東廣州 511400

根據罕見病數據庫Orphanet 的數據，世界上大約有9 603 種罕見病，不同的國家/地區所劃定“罕見病”的范圍因國情而異，有些國家以患病率來定義罕見病，如美國、歐盟等，而有的國家以患病人數來定義罕見病，如日本，并不存在全球統一標準[1-2]。與其他疾病相比，由于每種罕見病患者數量少且信息匱乏，導致市場空間狹小，罕見病藥品的價格不得不定價高昂以補償研發成本。但結果是由于保障機制不完善，大部分患者難以僅靠基本的保障水平就可以實現可及可負擔，這使得本來就狹小的市場容量得不到充分利用，進而降低罕見病藥品的投資回報率，反過來抑制藥品的研發。 在保障機制不完善的情況下，罕見病藥品研發成為了高風險領域，慢慢地變成創新藥的“無人區”[3-4]。

這一惡性循環無疑讓患者失去了一個又一個生的希望。截至2020年10月，有14 種罕見病的治療藥物已在我國上市，但均未被納入國家醫保目錄[5]。 未來幾年，更多的孤兒藥和新技術、新療法有望在中國登陸，如何保障罕見病藥物的公平、可及和可負擔，是醫療保障領域亟待研究的重大課題[6-9]。

1 普惠型商業醫療保險（普惠險）現狀概述

從解決罕見病藥品保障的路徑上，國家基本醫療保險或許是首個被寄予期望的方式。 但其堅持“千方百計保基本，始終堅持可持續”的基本原則，盡力而為，量力而行，牢牢把握“保基本”的功能定位，確保基金的基本平衡。在國家醫保局針對高值藥品的談判中，年治療費用超過30 萬的藥品基本都無緣談判。所以針對高值或超高值罕見病藥物， 國家基本醫保的保障要么數量有限、要么程度有限，都不是長效機制。故靠任何一個單方力量解決罕見病高值藥物的用藥可及都不可能成為長效機制，“多層次保障體系”的建立勢在必行。

2020年2月25日，中共中央、國務院印發的《關于深化醫療保障制度改革的意見》（中發〔2020〕5 號）著重提出加快發展商業醫療保險，豐富健康保險產品供給，探索罕見病用藥保障機制。在2020年的全國兩會上，由丁潔教授牽頭提出的“關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議”，即：“1”是指首先將2018年發布的《第一批罕見病名錄》相關藥物逐步納入醫療保障，進入國家基本醫保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統籌范疇；“4”是指建立罕見病專項救助項目、整合社會資源、引進商業保險以及罕見病患者個人支付。 由此，普惠型商業醫療補充保險各地相繼推出，成為有望支持罕見病高值藥物市場準入，降低經濟負擔，提高可及性的又一創新模式事實上，商業健康險由來已久，但在不同國家中的定位卻有所不同。 按類型來劃分，商業健康險分為4 個類型：①替代型商業健康險，旨在為被公共健康保險排除在外或選擇退出公共健康保險的高收入人群提供保障，如德國和美國；②補充型商業健康險，旨在增加對私立醫療機構服務的可及性，減少候診時間，增加對服務提供者的選擇性和服務便利性，如英國和澳大利亞；③費用補足型商業健康險，旨在提供公共保險中自付費用的補償，降低自付費用的負擔，如法國和韓國；④服務補足型商業健康險，旨在提供公共保險未覆蓋的醫療服務保障，拓展福利包，如荷蘭和加拿大[10-11]。我國商業健康險的定位功能更接近后兩者，旨在為罹患重大疾病患者減輕自付費用負擔。但傳統商業健康險的保費高，普通收入的個體難以承擔，或者雖可以承擔，但獲得感不強，因為參保人群小，基金池不足以提供更大范圍的醫療保障。所以普惠險商業醫療保險有別于傳統的商業醫療險。實際上，普惠險的概念來源于普惠金融。根據聯合國的定義，普惠金融是指以合理成本普遍獲得由各種健全和可持續機構提供的廣泛金融服務[12]。 鑒于此，普惠險相較于傳統商業健康險有幾個特點：①政府承擔統籌主導或指導職能，對保障方案提出建議，對參保情況進行擴面支持，并對產品的運營進行管理監督。這種政府站臺的方式為普惠險帶來了公信力優勢，同時允許有既往癥的患者參保，有利于擴大參保規模。②普惠險的保障內容和國家基本醫療保險的保障內容高度銜接，旨在提高醫療保障的深度和廣度。③普惠險采取自愿參保的方式，其運營模式符合經濟學中完全競爭市場的規律，某種程度上不利于形成龐大且穩定的籌資人群。④保費低，且沒有風險保費，對不同群體實行幾乎統一的保費標準。⑤絕大多數城市采用“一城一策”模式，為城市專屬定制產品，故又稱“城市定制型商業醫療保險”，少數城市則采用“一城多策”，設計不同且相互獨立的保險產品。

普惠險的保障內容分為醫保目錄內的門診、住院費用經由基本醫療保險、大病保險、醫療救助等報銷后醫保范圍內仍由個人負擔的部分，和醫保目錄外高值特藥，幾款典型惠民保的保障方案見表1。 其中對于罕見病的保障一般通過設置特藥目錄來覆蓋一定范圍的罕見病藥品。 截至2021年1月底，全國共有23 省(直轄市、自治區)推出103 款類似產品，其中肺動脈高壓、多發性硬化和克羅恩病是3 種最常出現在特藥目錄的病種[13]，見表2。 在最新的《“十四五”全民醫療保障規劃》（國辦發[2021]36 號）中，“鼓勵商業健康保險發展”被著重強調。

表1 我國幾款典型惠民保的保障方案

表2 普惠險中罕見病藥品覆蓋情況

2 提升我國普惠險保障罕見病藥品水平的幾點思考

普惠險作為一種新興的醫療保險籌資模式，有望通過其獨特的運行機制探索罕見病藥品的創新支付模式，降低罕見病藥品對于患者的經濟負擔，提高可及性。 但普惠險對于罕見病藥品的保障水平及其影響因素尚缺乏研究，故筆者從保險供給方的視角對普惠險保障罕見病藥品水平的未來發展方向進行探討。

2.1 擴大參保、籌資規模

普惠險參保及籌資規模的擴張是可持續發展的關鍵。我國商業健康保險在基本醫療保險支出中的占比較低。數據顯示，美國是商業健保發展最快的國家，其商業健康保險的占比高達64%，巴西、德國、英國商業健康保險的占比分別為50%、39%和20%，我國則僅為10%[14]。普惠險是一個非常年輕的險種，問世短短幾年，還處在積累經驗的初級階段。 普惠險之所以普惠，是因為保費親民低廉，是大多數人都可以負擔得起的險種，并非傳統意義上只有富人才負擔得起的商業健康險。但這種運營模式也在實施中對可持續性帶來了挑戰。 首先，與基本醫療保險不同，患者可自愿購買普惠險，難以達到覆蓋全人群的程度。其次，普惠險采取的是“一城一策”或“一城多策”的模式，每一個城市制訂自己專有的保險產品，基金統籌和給付限制在城市的范圍，難以形成大的社會共濟效應，這不僅抑制了籌資規模，而且參保人的逆向選擇對基金運行平衡帶來了風險，有些一城多策的城市還可能造成參保人對普惠險的理解混亂，重復和交叉保障實則是衛生資源的浪費。對于罕見病這種患病人群小的病種而言，大規模的共濟保障尤為重要。 對此，我國多地正在探索用醫保個人賬戶購買商業健康保險的模式，這不僅有助于解決個人賬戶資金使用效率低下、資金出現冗余的弊病，還可以提高籌資規模，保障基金運行可持續發展。 目前，重慶、浙江、上海等城市的人力資源和社會保障局已聯合當地保監局發文，對個人賬戶購買商業健康保險的問題做了規定。 同時，可以考慮借鑒聯盟模式帶量采購以擴大議價能力的經驗，發展地區性或省級統籌的普惠險產品，加強共濟功能，提高保障水平。

2.2 加強與基本醫保制度的策略性融合

普惠險需要協同基本醫保進行深度的策略性融合，相互發揮特長與優勢，促進衛生資源的合理分配。 基本醫保制度由于其廣覆蓋的特點，只能維持基本保障水平。從衛生經濟學的角度看，將高值藥品和耗材納入醫保會對醫保基金造成沖擊，所以對于準入基本醫保的產品必須提交衛生經濟學證據以證明產品的成本效果與預算影響。但孤兒藥的成本效果比大概率會超過指南推薦的1～3 倍GDP 閾值，由此許多國家因此為罕見病設立單獨的評估機制，如2013年英國國家衛生和臨床優化研究所（national institute of health and clinical excellence，NICE）提出了高特技術的新概念，提出了調整包括ICER、獲得的增量QALY 值以及權重的建議。 而且，孤兒藥進入醫保報銷目錄對醫保基金帶來風險，由于罕見病藥品價格高昂， 不僅單一病種進入報銷目錄會消耗大量醫保基金，而且某個罕見病種的準入會帶來引導效應，使得越來越多的罕見病種被納入，使得醫保基金陷入風險不可控的局面[15]。 所以基本醫保對于罕見病藥品的準入十分謹慎。 這反而給普惠險提供了機遇，許多新藥或高新技術在剛剛進入中國市場時，由于價格高昂，乏人使用，故缺乏中國人群的臨床使用數據，這不利于產品的醫保準入。這時可以考慮先準入商業健康保險，對患者而言，有保險買單，提高了藥物的可負擔性，進一步實現了可及。對企業而言，有了使用人群，不僅滿足盈利方面的考量，還有助于積累真實世界數據，用于之后的各項申報和醫保準入，實現普惠險與基本醫保的相互促進和發展[16-19]。

2.3 加強數據共享機制的建設

數據共享是將普惠險納入多層次醫療保障體系的重要一環，進一步促進普惠險的科學發展。 商業醫療保險是一個跨學科領域，需要金融、保險、醫藥衛生等專業的共同協作。基本醫療保險已經發展多年，積累了豐富的疾病數據，比如流行病學、病案首頁、資源利用和患者的轉歸數據等。如果在一個醫療體制內通過多渠道信息平臺的建立實現區域級別的數據共享，將有助于普惠險設計得更合理、更科學[20]。 如果缺乏精準有效的數據進行保險精算，將進一步加劇信息不對稱，無論是醫保部門，還是患者和商保公司，都無人受益。故需要多方合作共同探索數據共享機制的建立，尤其是監管系統如何完善以及數據安全如何保證。