從罕見病行業發展看醫藥企業社會責任及政府激勵作用

張 曄 王翔宇

近年來，隨著對罕見病的了解和逐步重視，政府和公眾特別希望國內企業盡快開發我國罕見病患者亟需的治療產品，指出醫藥企業應在這方面發揮社會責任感。而事實上，國內仍然很少有企業涉足罕見病領域，罕見病臨床需要急迫與國內罕見病行業落后的矛盾較為突出。

罕見病藥品和普通藥品的研發一樣，存在投入高、風險高的挑戰，罕見病藥物往往較為昂貴。如何激發本土醫藥企業的社會責任感，推動我國罕見病相關產業發展，使罕見病這個特殊的社會倫理難題得到盡快解決，是一個值得思考和討論的問題。

1 企業社會責任的概念和醫藥企業的社會責任

1.1 企業社會責任的提出

企業社會責任起源于當代西方企業管理學范疇，后進入哲學、倫理學和法學范疇。狹義的企業社會責任觀認為企業社會責任是企業責任的一種,僅僅是指企業責任中的企業倫理責任與企業的慈善責任(法律所沒有規定的內容) ,而不包括企業的經濟責任與企業的法律責任；而以西方學者Brummer[1]為代表提出了廣義企業責任說,認為企業責任包括四個層面，即企業經濟責任、企業法律責任、企業道德責任和企業慈善責任。 我國法學家盧代富[2]認為企業社會責任具有以下顯著特點: (1)企業社會責任以企業的非股東利益相關者為企業義務的相對方；(2)企業社會責任是企業的法律義務和道德義務,或者是正式制度安排和非正式制度安排的統一體。可見，企業已不僅是利潤的化身去完成經濟責任，還要體現道德義務，包括企業正向的價值觀和社會責任感。企業要有長期競爭力，有可持續發展的能力，必須在社會責任方面有好的表現。

1.2 醫藥企業社會責任的特殊性

由于醫療用品涉及人的健康和生命，醫藥企業社會責任還秉承對社會公眾生命健康的責任，行業的特殊性決定醫藥企業承擔的社會責任比一般企業更大。由于其經營品是公共衛生健康，具有公共屬性，其經營行為的合理性和公正性更易受到質疑與挑戰。人們對醫藥企業社會責任的關注點往往不僅是其經濟范疇的經濟責任、法律責任的達成，也已逐漸脫離了社會捐贈、支持慈善等一般要求，而擴增到去關注醫藥公司的技術創新、生產安全、生產質量、環境保護、合規， 是否關注和尊重患者生命健康，產品價格的合理性和可獲得性等涉及道德倫理的社會責任方面，尤其對于大企業或上市公司，上述方面的綜合表現可謂在眾目睽睽之下。

作為經濟體，醫藥公司在其追求商業盈利的天然屬性之外，存在著需要根據臨床需求研發生產保證質量的新藥、實現其治病救人的社會責任的意愿；其也會像其他行業的經濟體一樣，考慮研發生產投入的風險，包括資金回收的挑戰。社會對其社會責任的期望更多，針對國內罕見病患者存在很多無藥可治的情況，人們對醫藥企業提出質疑，為什么國內企業少有動力涉足罕見病領域，大的醫藥國企也很少有罕見病創新藥研發的實例？顯而易見，我國醫藥行業在罕見病方面的短板是突出的，政府和公眾應愈加關注如何引導和激發我國罕見病行業的發展。

1.3 企業社會責任的達成與政府政策支持正相關

政府有效介入企業社會責任建設, 并在這一進程中起主導作用, 是一種普遍的國際現象。政府在推進企業社會責任建設工作中的角色界定為規制者、推進者、監督者三大類[3]。企業真正承擔起企業社會責任，還需要政府的政策支持[4]。如何激勵醫藥企業的社會責任使其愿意發揮更大的社會責任，包括激勵創新，鼓勵未受重視的疾病領域的產品研發，也是目前我國醫藥政策制定者正在研究和關注的方向。

2 罕見病市場調節失靈和對企業發揚社會責任的要求

2.1 罕見病藥物市場經濟調控失靈的特點

罕見病泛指很少見到的疾病，通常是慢性的、退行性的和危及生命的，且/或會對人的身體、知覺、精神或智力造成嚴重后果。80%的罕見病是遺傳性疾病，很多發生在兒童時期，極少有治愈的可能，很多嚴重影響生活質量，可逐步造成多器官受累甚至威脅生命。根據美國國家衛生研究院的遺傳與罕見病中心(Genetic and Rare Diseases Information Center)所登載的罕見病種類，截至2019年11月該中心在其官網上列出了6 505種罕見病[5]。只有不到10%的已知罕見病有某些治療手段，而這些治療手段目前多數只能用于提高患者的存活率或延緩其病情的惡化，罕見病群體遭受著巨大的身體、精神、經濟和其他方面的負擔。

罕見病藥品也被稱為“孤兒藥”(orphan drugs)，這一稱謂起源是因為美國食品藥品監督管理局(Food and Drug Administration，FDA)在清理藥品目錄中發現一批無人關注的項目，且這一稱呼包含有罕見病患者的現實狀況“像孤兒一樣無人顧及”的同情因素。罕見病藥品的市場極小，故而對其治療產品的研發和生產很難得到回報，導致企業缺乏動力。在研發方面，由于罕見病病例極少，異質性較大，了解罕見病診治的醫生缺乏，誤診較多，罕見病研發時間長，種種原因導致投入成本回收的不確定性較高，從而使得很多罕見病領域無人涉足；因此，一般的經濟規律在孤兒藥的解決問題上失靈。

2.2 罕見病企業對社會責任的追求

企業要生存首先就在于在合法合規的基礎上提供社會所需產品，并且創造利潤完成稅收等份內的經濟相關責任。為此，企業對于產品盈利上的思路和商業行為，是其顧及的生存問題，在此基礎上也要履行其追求以及社會倡導的其他責任；企業當然有意愿將其社會責任有效地轉化為企業績效和企業競爭優勢，對于罕見病窄小的市場，公眾和政府需要思考的關鍵點是：企業如何愿意，并且能夠持續在窄小而獨特的、可能難以達成利潤支出平衡的領域進行投入，不但能夠盈利和生存，也能達成公眾期待、自我期許和政府要求的社會責任。

優秀的醫藥企業認識到企業文化、商業倫理、企業家精神對企業的長遠利益和可持續發展具有戰略意義。由于罕見病的市場窄小，罕見病公司的起步之初往往不被看好。以美國健贊公司為例， 首席執行官亨利·特米爾先生作為一位業界公認的有長遠眼光和社會責任感超凡的企業領袖，在《罕見藥物法》激勵下，在公司產品和研發專長的基礎上，將公司未來快速發展的戰略定位于那些患病人數寥寥無幾的罕見病上。1991 年美國FDA批準了健贊公司重要產品用于遺傳性酶代謝異常疾病戈謝病的治療藥物——注射用伊米甘酶，成為治療該疾病的唯一有效藥物，使健贊進入新產品研發生產的良性循環之中，取得FDA對一系列罕見病藥物的認證。

3 罕見病企業社會責任得到政策激勵后的良性效應

3.1 罕見病醫藥產品研發的激勵政策

國際上很多國家建立了對罕見病產品研發的激勵政策，享受優先審批、市場獨占、稅收減免、研究資助等，也建立了醫保或者多方支付的模式；美國《孤兒藥法案》于1983 年1 月4日獲得通過，并出臺激勵政策，包括罕見病藥品研發臨床試驗費用部分可以作為稅收抵免；同時免除新藥申請費，并有相關基金可以提供研究資金資助臨床試驗。授予罕見病藥品認證并給予市場獨占權，罕見病藥品上市后不受專利期限的影響，可單獨享有7年市場獨占權；享有快速通道審批資格；授予優先審評權；更少的臨床試驗人數等。在法規建立的過程中，常設機構和相應職責建立推進了罕見病和罕見病藥品的法規建設和體系完善,包括罕見病研發辦公室、罕見病研究辦公室、地方罕見病研究中心、罕見病藥品委員會等。根據FDA網站信息，截至2020年底，美國FDA批準并上市孤兒藥(包括同一產品不同罕見適應證)928個；其中，2010年～2020年批準的孤兒藥(包括同一產品不同罕見適應證)537個，可見近年來批準產品有較大增加[6]。

歐盟由歐洲藥品管理局 (European Medicines Agency,EMA) 于1996年開始制定罕見病藥品條例。歐盟設有專門的罕見病藥品委員會(Committee for Orphan Medicinal Products,COMP)，包括每個成員國多位醫學專家，數位由歐盟委員會指定的成員及數位由歐盟委員會建議參與的患者代表，其職責明確，包括評審罕見病藥品認定申請，為歐盟委員會與歐盟罕見病藥品政策相關的事務提供援助，建立罕見病專家數據庫，開展國際合作等。

歐盟對罕見病藥品研發的激勵政策有，申請費用減免，包括罕見病藥品認定、上市申請、稽查、方案協助等方面的費用；對制藥企業提供研究經費支持。罕見病藥品享有10年市場獨占權，兒童罕見病藥品可延至12年；為罕見病藥品申請者證明其藥品的質量、安全性和有效性需要進行的各種檢測和試驗提供科學建議；授予中心化審批程序，即不必向每個歐盟成員國單獨遞交上市申請。歐盟自2003年以來批準的罕見病產品為121種。

總的來看，在國家層面的立法，促進罕見病產品的研發有了一個劃時代的改善。對罕見病進行藥品研發已成為創新藥研發的新動力，出現了很多優異的生物制藥企業對難以攻克的疾病開展藥物研發，形成連續不斷的、越來越多創新的良性生態發展。

3.2 罕見病產品的報銷政策

世界上很多國家建立了對罕見病產品的支付機制，出臺有關醫保、商保、特殊基金、社會救助等配套政策，以保障患者權益。各國由于國情差異，罕見病的醫療保障制度也各有不同。

美國絕大多數罕見病患者可以通過多種付款方式如政府醫療保險、健康維護組織等獲得治療。美國國會還通過立法規定了任何商業保險公司不能拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比普通人多支付保費，就可以使用相關藥物，所需費用由保險公司承擔。符合收入要求資格的無保險人群還可以通過“緊急藥品獲得計劃”獲得藥品。

歐盟各國的孤兒藥指定、方案援助等上市批準程序集中由歐盟罕見病用藥委員會(The Committee for Orphan Medicinal Products )負責，但這些藥品的定價和報銷工作仍然由各成員國自己負責，罕見病治療可及性方面主要取決于成員國醫療保險體系和相關疾病基金中的藥品定價與報銷系統；而其報銷體系以社會醫療保險為主，主要基于預算決定是否報銷，部分國家同時考慮成本效益指標，大多數藥品全額報銷。另有部分國家在現有醫療保障體制下，結合各國傳統對弱勢群體保護的補助手段給罕見病患者以優待，保障對罕見病患者予以平等并相對優厚的補償(如加拿大、澳大利亞等)；或在現有醫療保障體制內又形成專門針對罕見病醫療保障的實施意見(如日本)；有些國家直接將罕見病及罕用藥納入其醫療保障體制(如巴西、韓國等)[7]。英國國家醫療服務體系(National Health Service,NHS)中對罕見病用藥納入報銷體系的多種主要途徑:由英國國家衛生與臨床優化研究所(National Institute for Health and Clinical Excellence,NICE)負責評估的幾種途徑(多技術評估、單一技術評估、高度專業化技術評估) 與NHS 直接管理的多種途徑(專項購買服務、腫瘤藥物基金、個人資金申請、對缺乏臨床數據項目的評估購買計劃)[8]。

從罕見病行業的發展可以看到，企業和政府對罕見病臨床需求的敏銳加上公眾共同推動，從激勵研發到逐步實現多種支付模式的實踐，使得不受重視甚至是回避解決的領域激發共擔社會責任的能量，從而形成良性循環。企業持續研發生產罕見病新藥，不但收獲回報，包括經濟利潤和社會榮譽及尊重，也給患者帶來生命的希望。

3.3 社會責任激發罕見病企業發展的實例

國外一些著名的罕見病制藥公司往往可以持續生產研發罕見病藥品，其市值可以達到幾十億到幾百億美元不等。罕見病企業為什么能超越大公司，把很難獲得成功的罕見病產品研發上市和生產，這是人們經常思索和感興趣的。一項調研表明，美國和歐盟從事孤兒藥開發的公司的社會責任理念與一般企業不同，調研發現，第一，從事孤兒藥開發的公司人員認為他們參與的是一項負責任的商業活動，超出了企業社會責任的單純的經濟層面；而對于大多數公司而言，這些小生物制藥公司的企業社會責任活動不符合一般傳統意義上的戰略要求。第二，研究也發現大企業和小企業在企業社會責任理念的使用上存在顯著差異。第三，罕見病制藥公司的經營和研發者更貼近患者和醫生，對罕見病治療需求的理解深入、強烈的同情心和研發熱情帶動著研發。第四，罕見病制藥企業除了獨特的視角，往往兼具對市場的預見和卓越的綜合組織能力，包括對投資界和政策制定者的游說能力[9]。

我國罕見病事業雖然起步不長，但是罕見病制藥企業也已在發揚社會責任方面展現了與眾不同的領導力： (1)引入罕見病產品在中國進行注冊，推動罕見病相關審評指導原則的出臺，包括對臨床亟需的罕見病產品給予優先審評，使用境外臨床數據進行申報，對罕見病產品實行有條件批準等;(2)積極參與罕見病名單申請和研討;(3)支持罕見病醫生的跨學科聯合診療模式和罕見病優異醫療中心的逐步建立；(4)支持對罕見病醫生的培訓、義診；(5)和罕見病醫生合作進行基礎研究和臨床試驗；(6)支持對罕見病產品醫保方案的調研和提案，拉動對高值罕見病藥物真正可及，即核心的“支付問題”的思考和實踐；(7)對跨部門政策鏈和立法的建設提出企業的實踐經驗和建設性意見；(8)進行藥品捐贈和幫助罕見病患者組織對醫療知識和研發產品信息的了解。

在真實的世界里，國內外罕見病公司起步時多為員工人數不多的小型生物制藥公司，那些員工往往直接感受了罕見病患者難以忍受的病痛和對生的追求，無藥可治的、急迫的臨床需求，真切地看到病痛往往發生于兒童，弱勢患者群體的病痛和生命危急，引發了他們強烈的同情和研發熱情；罕見病制藥企業的醫學和管理人員在研發的過程中，用數據和科學知識把患者對治療的需求向政府管理部門進行解釋，是推動法規建設的踐行者。而大眾和政府也逐漸從不了解和漠視，到感觸和正視，再到認可和激勵，這種企業和政府共同承擔責任精神的形成與發揚，可以對醫藥行業的發展起到重要的影響作用。罕見病事業的發展歷史實際是社會倫理進步帶動經濟發展的實例之一。

罕見病制藥企業推動了產品上市、法規體系建立和公司成功，同時也贏得社會的尊重和企業增值。成功經驗表明，一個醫藥企業在狹窄的疾病領域如對某種罕見病進行研發創新和產品生產，有機會將社會責任感發揚光大，并轉化為經濟和社會聲譽的雙贏。這種獨特性可以轉化為企業競爭力，從而在罕見病領域和制藥企業有所建樹。

4 我國醫藥企業的社會責任的履行情況

目前我國醫藥行業進入高速發展階段，企業如何發揮社會責任感和政府如何進行引導的問題引發人們的思考；一個企業完成其社會責任需要眾多因素，但是近年來醫藥企業受公眾詬病較多集中在誠信缺失、排污不達標、公益行為趨利、商業賄賂，而忽略了目前我國醫藥企業社會責任感發揚不足受到制約的客觀因素，這些因素有內在也有外在的因素。雖然公眾呼吁國內藥企研發生產罕見病產品，但企業家在罕見病領域躑躅，其原因主要有以下幾個方面。

4.1 新藥研發的特點

新藥研究與開發,是指新藥從實驗室發現到上市應用的整個過程,是一項綜合利用各項科學和高新技術的系統工程。近年來,隨著現代合成技術、計算機技術、新型生物技術的應用以及藥物化學與分子生物學、遺傳學、免疫學、人工智能、大數據技術等學科和技術的相互滲透與迅猛發展，新藥研究不斷攻克著既往未能滿足的臨床治療需求，但仍然存在著高成本、高風險、高收益的特點。有文獻顯示，新藥研發成本大幅上升，從1979 年的1.8 億美元上升到2016 年的26.5億美元，相差約15倍；新藥研發風險也較高，臨床試驗階段的總成功率為10.7%～30.2%；研發周期也很長，完成一個新藥的臨床試驗平均需要58 個月(約5 年)[10]。

新藥研究開發而獲得的回報是藥品上市出售后的收益。雖然進行新藥研究開發的目的是多方面的, 但新藥研究開發企業冒失敗的風險的根本目的在于追求高收益。從這一根本目的出發, 新藥研究開發是經濟活動, 具有其特定的經濟學特點,是經濟學原理的集中體現。那么在單一罕見病人數很少的窄小疾病領域，研發企業需要額外的政府激勵政策更加不言而喻。

4.2 創新力不足制約了社會責任感的發揚

在2015年醫藥政策改革之前，由于技術、資金等方面的限制，我國新藥研究開發主要以創制和仿制相結合,多年仿制為主的發展策略和對新藥的研發投入不足，使得我國創新藥能力仍和國際藥品研發大國存在差距；近幾年來，我國在醫藥方面進行了深化改革，但新靶點、新機制的創新藥仍然不足，國內腫瘤藥扎堆跟風現象嚴重，如PD1/PDL1、Car-T類申報數量非常多。這是基礎研究和研發綜合實力亟待提升的反映。除了罕見的血液腫瘤有些藥物研發，對于罕見病中占80%的遺傳性罕見病，尚無自主研發的創新藥。

雖然醫藥企業社會責任的履行對其技術創新和企業績效產生正向影響， 并影響企業的研發投入力度，但企業在資源有限的條件下，更傾向于減少社會責任的履行[11]。 在沒有醫保或者其他特殊支付模式的情況下，罕見病產品的研發挑戰很大，市場很小且很難收回投資是顯而易見的客觀事實。

4.3 政府對企業社會責任的激勵政策仍待加強

我國是一個由計劃經濟轉型到市場經濟的國家, 政府對現存的社會經濟具有較大的影響，政府主導型的市場經濟發展模式決定了我國企業社會責任發展尚不能完全依靠企業的自覺自主來履行，政府對企業的社會責任的推動作用顯得更為重要。目前在醫藥方面，隨著新版藥品管理辦法、疫苗法和一系列技術指導原則的出臺，規制的強制性和特別強調企業自律性方面，顯示了法規體系正在向完善化推進，但是在引導性方面可以做的更多。

藥品經濟的發展在于創新力的發展，制度環境與科技創新能力呈顯著正相關關系,即制度環境的改善有利于科技創新能力的提升[12]。 2018年醫療改革之前新藥數量少、藥品審評時間長、醫保名單呆滯不變的現象對醫藥行業發展帶來制約；我國目前施行的2019年新版《藥品管理法》是在1998年《藥品管理法》基礎上更新完成的，修法過程較長，這自然造成對迅猛發展的新技術引發的新監管問題和已有政策拉動乏力的被動現象。在國際化競爭復雜、創新技術持續變化的環境中，需要形成對醫藥創新力進行激勵的長期戰略，這一戰略對企業社會責任的發揚是正相關的。

我國人口基數大，罕見病整體人數多，加快罕見病的創新藥物研發是有優勢的，激勵政策尤其解決核心的支付問題不但可以激勵國內藥企開展罕見病藥品研發，重要的是，還可以撬動和引導社會投資，逐步拉動罕見病行業的起步和發展。罕見病患者代表的是一類特殊的社會群體，政府和企業雙方責任的發揮將有可能解決罕見病這個一般經濟規律調節失靈的特殊領域的問題。

4.4 企業獲取信息不對稱

由于醫藥行業研發的高投入、高風險的特點，企業不僅需要了解國家政策，還要在具體項目層面對政府部門的技術要求和原則、監管思路、定價原則等有強烈的溝通交流意愿，對法規不清晰或法規未規定、法規和實操銜接有問題的地方，尤其需要得到指導和反饋；在醫保問題上，對價格昂貴的罕見病用藥，雖然有些省份推出階段性的、部分的解決辦法，但仍屬探索性和嘗試性的，存在準入的原則和路徑尚不清晰等問題，企業存在“摸著石頭過河”做決策的現象。

4.5 企業對發揚社會責任缺乏認知

國內企業對社會責任工作的理解和認識還不夠深入，一些企業的社會責任組織管理體系還沒有真正建立起來，推進的力度還不夠[13]。事實上，社會責任感策略的發揚可以鼓勵創新、形成社會公信力、吸引投資和人才、得到政府資助和支持、提升效率,而我國醫藥企業往往只滿足于緊急公共事件中給予捐贈，對運用社會責任和企業價值觀去營造競爭力方面策略不足，對回應罕見病患者無藥可治，長期呼吁建立罕見病產業的責任感缺乏擔當。面對罕見病市場窄小、研發風險和收益不呈正比的挑戰，國內多數藥企和投資界面對罕見病患者急迫的臨床需求并未積極采取行動，知名醫藥國企也未在罕見病上面進行創新藥投資。

5 我國罕見病企業社會責任需要進一步激發

長期以來，隨著臨床遺傳學和對罕見病臨床診療的進步，在政府的支持下我國罕見病問題的解決有了長足進步，尤其是藥監部門推出對罕見病產品進行優先審評、按照臨床亟需路徑有條件批準等多種推動措施，衛生部門也推出以國家罕見病名錄的形式對罕見病進行清單式定義的模式，但是目前罕見病產品多為進口產品且價格昂貴，即使在經歷較為不易的注冊之路得到注冊批準，往往也因為價格昂貴無法使患者真正可及；而國產罕見病制藥企業仍然寥若寒星，面對國外罕見病產業的發展和藥品覆蓋，國內企業少有動力涉足罕見病領域，大的醫藥國企也未有罕見病新藥研發的實例，我國目前未存在一個成功的真正以罕見病產品為龍頭的本土企業。

6 展望

我們必須深刻認識到罕見病由于其市場窄小的特點，市場經濟調節失靈，如果沒有政府的激勵，從事罕見病研發的企業難以盈利甚至無法生存；罕見病的核心問題是支付問題，絕大多數罕見病產品是高值藥，支付問題得不到解決，產品則無人買單；在這樣的客觀現實下，企業對進入罕見病領域沒有積極性，那么社會和政府要求企業發揮社會責任感去研發和生產的愿望自然無法達成。對于罕見病市場需求很急迫而企業無積極性的這一矛盾，國內外已充分認識到只有政府給予政策激勵才能有望解決。同時我們看到，近年來我國罕見病問題得到各界重視，正是由于這一難以解決矛盾的特殊性，加之患者強烈的求生呼吁，推動了各方包括政府部門、學術界、企業和患者相對而坐，一起討論患者的需求和解決方案。這種多方溝通和合作，展現了社會多方承責的互助精神，是社會倫理發生作用的有效體現。

近年來，醫藥企業已認識到罕見病藥品需待創新這一特殊領域，有些公司甚至為了患者承擔了研發風險，也克服困難開展了不少工作，企業需要思考自身工作對公眾所產生的影響，正面宣傳自己所承擔的社會責任。同時，政府要采用適當方式進行指導和干預，建立相應的約束和鼓勵機制，做好評估和引導，加強輿論宣傳，幫助樹立和宣傳正確的企業社會責任理念；我們看到，藥監和衛生部門在解決罕見病問題上已推出一系列積極政策，但種種激勵政策還可深化，多環節的政策鏈尚待形成。各職能部門可以考慮的方面有：強化專利保護和數據鏈接制度，提倡罕見病藥品數據保護和市場獨占；建立注冊費減免政策，促進本土罕見病產業發展；對于無藥可治的罕見病給予寬松的審評審批政策，進一步加快罕見病藥品的上市批準；衛生部門可加快罕見病名錄的動態擴增和罕見病基礎研發和診療體系的建設；科技部門建立專門的罕見病項目立項的專家審評機制，增加政府對罕見病相關創新項目的資助力度；醫保應盡快試點對罕見病高值藥的評估模型，努力解決罕見病高值藥的醫保報銷問題，加快政府主導、多方支付的策略形成和實施；民政和慈善部門應給予針對罕見病的救助而不能因為罕見病不屬于殘疾就無解決之道；國家應減免罕見病制藥企業稅收，并建立專門的常設機構，協調多部門協助，逐步解決罕見病藥品多依賴進口的局面。

隨著我國經濟的發展和國家對民生的重視，罕見病的問題已到了必須面對和解決的時候。罕見病的問題解決是個系統工程，在國家層面立法、建立常設機構、強化激勵政策可以大力激發企業發揚社會責任感，推進多方聯動。企業需要關注罕見病這個特殊領域，加大罕見病創新藥的研發力度，尤其是發展已較為成熟的大型醫藥集團需要考慮分擔對罕見病產業發展的責任；多方承責可以使罕見病成為生物醫藥行業發展的新動力，有助于解決罕見病這個一般經濟規律解決失靈的特殊領域的問題，從而進一步完善我國醫療衛生服務體系，擴大醫保覆蓋，幫助罕見病患者在“健康中國2030”戰略下對治療需求的實現。

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