干細胞療法治療左心發育不全綜合征的研究進展

奉偉庭，肖宜超

左心發育不全綜合征（hypoplastic left heart syndrome，HLHS）是一組先天性心臟畸形，以左心室腔縮小、主動脈瓣口和/或左房室瓣口狹窄或閉鎖為主要特征，致死率極高，患兒猝死多發生在出生第1個月內。目前，姑息手術和心臟移植是HLHS的兩大治療措施，但二者均存在局限；接受三期手術治療的HLHS患兒右心衰竭發生率極高，導致患兒遠期存活率極低。目前，國內外HLHS治療領域相關研究越來越多，其中干細胞療法因對HLHS有巨大的潛在應用價值而逐漸嶄露頭角。本文主要綜述了干細胞療法治療HLHS的研究進展，以期提高臨床醫務人員對干細胞療法的認識。

1 HLHS的流行病學

HLHS作為最復雜的先天性心臟病類型之一，其發病率為19/10萬，其患病人數占先天性心臟病總數的1.4%～3.8%［1-2］。HLHS是新生兒出生第1年死亡率最高的先天性心臟病［3］，新生兒出生第1個月死亡率約為15%、第1周約為23%［4］。有研究發現，干細胞療法治療HLHS的效果與年齡呈負相關，新生兒出生第1年治療效果最佳［5］。據2019年一項研究統計，亞洲地區HLHS發病率首次高于西方國家及非洲地區［6］。

2 HLHS的臨床概況

2.1 臨床癥狀 HLHS以左心室、升主動脈、主動脈瓣和左房室瓣發育不良為主要特征［7］，根據主動脈瓣和左房室瓣狹窄/閉鎖程度分為四類，即動脈和左房室瓣均狹窄、主動脈和左房室瓣均閉鎖、主動脈閉鎖伴左房室瓣狹窄及左房室瓣閉鎖伴主動脈狹窄；根據左心室大小分為三類，即狹縫狀左心室、左心室小型化、左心室增厚并伴心內膜纖維彈性增生［8］。目前，HLHS發病機制存在兩種假說，一是血流異常導致左心發育不全，其實質為左心發育不全出現在左房室瓣閉鎖致血流量減少之后；……