公眾對臨床試驗的認知、實踐與態度的調查研究

鄭航，庹露，嚴波，蔣君好

重慶醫科大學藥學院，重慶 400016

臨床試驗是指任何在人體（患者或健康志愿者）進行的以疾病診斷、治療、康復和預后為目的的系統性研究[1]。隨著藥械審評審批制度改革的深入，我國醫藥產業正在從仿制向創新轉型，醫藥創新發展需要開展更多的臨床試驗。另外一方面，隨著健康中國戰略的深入推進，患者也需要更好的適合自身需要的臨床試驗。因此，提升我國公眾的臨床試驗認知水平和正面態度非常重要。

近年來，國內外已有一些關于患者和特殊人群的臨床試驗認知的相關調查研究[2-8]，但是關于中國普通公眾的類似系統研究較少。該研究通過問卷調查對我國公眾的臨床試驗認知、實踐和態度進行系統評價與分析，為制定提高公眾臨床試驗素養相關政策提供參考。現報道如下。

1 資料與方法

1.1 數據收集

2020年1月，該課題組開展了一項匿名的橫斷面調查研究。調查對象是18 歲以上中國公眾。在調查問卷的開頭，告知了被調查者調查目的、調查方式及調查結果僅用于學術研究。調查通過在線方式開展。被調查者自愿參與并匿名完成調查問卷。該調查共收集到782 份問卷， 剔除80 份臨床研究者或者臨床試驗從業者填寫的問卷，共確認有效問卷702 份，有效率89.9%。

1.2 調查問卷

基于臨床試驗的基本常識以及臨床試驗行業從業人員的意見，編寫了適用于該研究的公眾關于臨床試驗實踐、認知與態度的自評問卷。 調查問卷由3 部分組成。第一部分為人口學與實踐信息，收集關于年齡、性別、教育水平等一般人口學特征，以及臨床試驗實踐數據。 第二部分關于臨床試驗認知調查，共10 個問題，第三部分關于臨床試驗態度的調查。 包括臨床試驗意義態度（3個問題），臨床試驗現狀態度（4 個問題），臨床試驗參與意愿態度（3 個問題）。 正式調查之前，該研究對69 位被調查者進行了預調查，并根據調查結果對調查問卷的內容和結構做了必要修改。

1.3 統計方法

2 結果

2.1 人口學特征與臨床試驗實踐

在702 名被調查者中，18～30 歲有420 人（59.8%），46～60 歲有89 人（12.7%）。 男性253 人（36.0%）；本科435 人（62.0%）；城市戶籍454 人（64.7%），醫藥相關工作/專業領域230 人（32.8%）。

被調查者中，有591 人（84.2%）聽說過臨床試驗，但是僅有42 人（6.0%）作為受試者參與過藥物臨床試驗，有70 人（10.0%）的親人朋友作為受試者參與過藥物臨床試驗。

2.2 臨床試驗認知

被調查者中，知道率最高的的內容為“在臨床試驗過程中，受試者的隱私和個人信息應該得到充分保護”，知道率為83.6%；知道率最低的內容是“患者也可以參與設計和發起符合自己需要的臨床試驗”，知道率為48.4%。見圖1。

圖1 臨床試驗認知

2.3 臨床試驗態度

91.9%的被調查者同意“藥物臨床試驗對于開發新的治療方法是非常必要的”；90.3%的被調查者同意“藥物臨床試驗對社會是非常有益的”；87.7%的被調查者同意“藥物臨床試驗對于患者可能意味著重要的治療獲益機會”。

43.2%的被調查者同意“受試者參加臨床試驗的權益不能得到很好的保護”；38.7%的被調查者同意“藥物臨床試驗數據的造假現象很嚴重”；23.2%的被調查者同意“研究機構和研究人員提供的臨床試驗信息是不可信的”；23.1%的被調查者同意“研究人員把臨床試驗受試者當作實驗小白鼠一樣對待”。

77.4%的被調查者“如果不涉及自己本人和親朋好友，認為公眾參與臨床試驗是可以接受的”；47.9%的被調查者“能夠接受自己的親戚朋友作為志愿者參加臨床試驗”；41.7%的被調查者“愿意作為志愿者參加臨床試驗”。

以“你本人愿意作為志愿者參與臨床試驗”為因變量，以人口學特征因素及臨床試驗實踐情況因素作為自變量，采用二分類Logistic 回歸評估被調查者的臨床試驗參與意愿影響因素。其中，“工作/專業領域”“是否自己作為受試者參與過藥物臨床試驗”“是否有親人朋友作為受試者參與過藥物臨床試驗”是有統計學顯著意義的影響因素。 見表1。

表1 臨床試驗參與意愿影響因素的Logistic 回歸分析分析

3 討論與建議

調查結果顯示，84.2%的被調查者聽說過藥物臨床試驗，但是僅有6%的被調查者參加過臨床試驗，參與度非常有限。在認知方面，83.6%的被調研者知道“在臨床試驗過程中，受試者的隱私和個人信息應該得到充分保護”，表明被調查者普遍對于自己的隱私權益十分重視。但是對于“臨床試驗藥物應該免費贈與”“受試者在臨床試驗過程中可以隨時以任何理由退出”等相關受試者權益的知道率不高，分別只有65.2%和61.8%。 僅有48.4%的被調查者知道“患者也可以參與設計和發起符合自己需要的臨床試驗”，知道率最低。說明被調查者對于參加臨床試驗是自己的權利以及以患者為中心的臨床試驗發展趨勢還認知非常有限。

90.3%的被調查者認為藥物臨床試驗對社會是非常有益的。表明被調查者在臨床研究意義態度方面，總體上是積極的，但是在臨床試驗現狀態度方面，43.2%的被調研者認為“受試者參加臨床試驗的權益不能得到很好的保護”，甚至還有一部分被調研者認為“研究人員把臨床試驗受試者當作實驗小白鼠一樣對待”“研究機構和研究人員提供的臨床試驗信息是不可信的”“藥物臨床試驗數據的造假現象很嚴重”。表明被調研者對當前我國臨床試驗現狀的態度存在一定的負面傾向。一方面可能和近年來的臨床試驗數據核查曝光的一些造假案例有關系，另一方面也和媒體的不客觀報道有關系。

77.4%的被調查者同意“如果不涉及自己和自己親朋好友，認為公眾參與臨床試驗是可以接受的”，但是僅有47.9%的被調研者同意“自己或自己的親友作為志愿者參加臨床試驗”，41.7%的被調研者本人愿意作為志愿者參加臨床試驗。這反映了被調查者對臨床試驗參與的積極性不高，和他們對臨床試驗的不充分認知和對現狀的不信任態度可能有關系。

回歸分析顯示，醫藥相關工作/專業領域、有親人朋友作為受試者參加過臨床試驗、以及自己曾經作為受試者參加過臨床試驗的被調查者參加意愿顯著更高。由此推測有臨床試驗相關知識的、親朋好友給予科普的調研對象參加意愿更加強烈。因此合理的臨床試驗的教育與宣傳十分重要。

基于該次調研結果與討論，為提高中國公眾臨床試驗認知水平以及參與度，提出以下建議。

①推廣臨床試驗科普。建議將臨床試驗科普納入健康中國戰略范疇，著重普及受試者權益保護相關的主題比如受試者隱私保護、參加臨床試驗相關風險和補償等，讓公眾明白臨床試驗的受試者并不是小白鼠。

②發展患者公益組織。 通過患者公益組織，可以有針對性的建立特定疾病領域特別是罕見病領域的患者資源庫，有利于臨床試驗受試者招募。另外，以患者公益組織為依托，有利于患者更積極地參與到適合自己的臨床試驗，甚至發起以患者為中心的臨床試驗項目。

③促進媒體正確引導。 曹羽明等[9]在潛在受試者對藥物臨床試驗認知的調查中，發現48.73%調查對象傾向于通過網絡或微信公眾號等新媒體方式接受藥物臨床試驗相關知識的宣傳。一方面，可以契合公眾需求邀請有資質的醫生通過媒體、網絡等平臺對藥物臨床試驗相關知識進行科普，另一方面，對于臨床試驗相關新聞的報道務必符合公正、科學、客觀、準確的原則，不能誤導公眾。

④加強受試者權益保護。 在進行藥物臨床試驗前，應該詳細向受試者介紹受試者權益、試驗過程以及可能的發生不良反應事件及應對措施等，征得受試者同意后簽署知情同意書，且在知情同意書中強調受試者的權益[10]。 政府可制定更加完善的制度體系，藥物臨床試驗倫理機構要充分發揮自己的職責，確保受試者的權益得到充分保障[11]。

4 結論

該研究具有一定局限性。 研究樣本量有限，表明該次調研有可能無法代表中國公眾的整體情況，進一步研究需要根據人口學因素分層以及分析調查者和非調查者之間的差異。另外，對于被調查者自評調查，可能發生社會心理學反應偏倚。

總之，該次調查研究表明，我國公眾對臨床試驗的認知程度尚可，但是對于以患者為中心的臨床試驗發展趨勢認識較低。我國公眾的臨床試驗參與意愿較低，并且受自身專業背景以及相關經歷影響很大。有必要開展針對公眾的臨床試驗科普活動，積極發展臨床試驗公益團體，提升公眾臨床試驗認知水平和參與積極度，最終促進我國醫藥創新發展，造福人民。