醫療保險預算影響分析研究質量的評價體系構建

王敏嬌 李燦 杜懌 柳鵬程 曹春燁 曹陽

摘 要 目的：構建評價醫保藥品談判中醫保預算影響分析（BIA）研究質量的評價體系，為醫保等相關部門提供切實可行的評價工具。方法：基于國際藥物經濟學與結果研究協會（ISPOR）和加拿大、波蘭、美國等國家的BIA指導性文件及相關實證文獻，結合專家訪談法，確定醫保談判BIA材料相關要素（包括關鍵要素和輔助要素），并運用層次分析法確定各要素的權重，構建計算BIA研究質量評價總分的量表及體系。結果：關鍵要素有目標人群、市場情景和治療成本三大數據塊，包含人口總數、新藥情景市場份額、治療方案成本等共計14個關鍵要素;根據符合程度分別賦值0～3分，并以歸一化后的最低分作為BIA研究質量的基礎分。輔助要素有標題&摘要、研究背景、分析框架、結果呈現和其他五大數據塊，包括標題、摘要、研究角度、研究時限等23個輔助要素;根據要素是否存在質量等級差異分為A類與B類，分別采用等級評分（0～4分）和0/1評分（是為1分，否為0分），并以此計算后相加即得BIA研究質量的附加分。根據基礎分和附加分乘以不同權重（分別為0.67和0.33）再相加可計算出BIA研究質量評價總分體系。結論：本研究成功構建了一種全新的BIA質量評價體系，可用于評價醫保藥品談判所提交的BIA研究質量。

關鍵詞 醫療保險;預算影響分析;評價體系;關鍵要素;輔助要素

ABSTRACT ? OBJECTIVE： To construct the evaluation system of the research quality of medical insurance budget impact analysis （BIA）， and to provide feasible evaluation tool for related departments as medical insurance department. METHODS： Based on BIA guidance documents and relevant empirical literatures of ISPOR， Canada， Poland， the United States and other countries， combined with expert interview， the relevant elements of medical insurance negotiation BIA material were confirmed （including key elements and adjuctive elements）. The scale and system was established to calculate total score of BIA research quality evaluation. RESULTS： Key elements included three data blocks as target population， market situation and treatment cost， involving 14 key elements such as total population， new drug scenario market share， treatment cost， etc.. According to the degree of compliance， 0-3 points were assigned and the lowest score after normalization was taken as the basic score of BIA research quality. The adjunctive elements included five data blocks as title & abstract， research background， analysis framework， result presentation and other， including 23 adjunctive elements such as title， abstract， research angle， research time limit， etc.. According to whether there is quality grade difference， the elements were divided into type A and type B; the grade score （0-4 points） and 0/1 score （1 point for yes and 0 point for no） were used respectively， and the additional score of BIA research quality was obtained after calculation and addition. According to the addition of different weights （0.67 and 0.33） of basic score and additional score， the total score system of BIA research quality evaluation could be calculated. CONCLUSIONS： This study successfully constructed a new BIA quality evaluation system， which can be used for the quality evaluation of BIA research submitted by medical insurance drug negotiation.

KEYWORDS ? Medical insurance; Budget impact analysis; Evaluation system; Key element; Adjunctive element

近年來，國家醫保基金運營面臨著巨大壓力，藥品支出控費受到學者的廣泛關注[1]。2019年，在國家醫保藥品目錄的調整工作中，國家醫療保障局基于醫保基金的可承受程度專門成立了基金測算專家組，評價談判藥品對醫保基金預算產生的影響。醫保預算影響分析（Budget impact analysis，BIA）是指從醫保基金運營方角度出發，在有限的醫療資源約束的前提下，分析將一種健康干預措施納入或排除在醫保范圍內所產生的經濟后果[2]。

在國際上，BIA已得到廣泛應用，但我國BIA研究起步較晚，BIA研究文獻質量參差不齊，難以衡量其對醫保部門的參考價值[3]。目前，部分學者正試圖建立BIA研究質量評價標準，例如Vooren K等[4]通過定性描述BIA研究的基本要素，評價BIA研究質量。但總體而言，BIA文獻質量評價相關研究較少，缺少定量研究，且已有的定性研究評價標準存在過于簡單、質量差異性小等局限性[5]。因此，本文擬采用定量與定性結合的方式，科學系統地構建醫保BIA研究質量評價體系，為醫保等相關部門提供切實可行的評價工具。

1 關鍵要素和輔助要素判定

本文根據BIA要素是否將對研究結果導向性產生決定性影響而將各要素劃分為關鍵要素與輔助要素。BIA本質上是對醫保支出的定量計算，有研究表明，多數BIA研究的局限性源自于數據的不確定性和不合理性[6]。因此，本研究邀請北京大學、天津大學、香港中文大學、中國藥科大學等高校及科研院所BIA研究領域相關專家17人，結合他們的意見，將影響BIA研究導向性的主要數據要素劃分為關鍵要素，將其余影響BIA研究整體質量，但不對結果導向性產生影響的要素劃分為輔助要素。

2 關鍵要素的確定及質量評價

2.1 關鍵要素的確定

筆者所在團隊曾在前期研究中對關鍵要素的確定及質量評價進行了報道[7]，故本文僅列出相關結果。前期研究從國際藥物經濟學與結果研究協會（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research，ISPOR）和加拿大、波蘭、愛爾蘭、比利時、法國等國家的BIA指南及實證文獻中篩選出數據要素作為基礎，根據BIA計算模型（如圖1所示），由專家討論得出關鍵要素主要為目標人群、市場情景和治療成本三大數據塊。目標人群的要素包括人口總數、患病率/發病率、診斷率/就診率、確診率、治療率、參保比例;市場情景的要素包括新藥情景市場份額、新藥情景市場增長率、對照情景市場份額、對照情景市場增長率;治療成本的要素包括治療方案成本、醫療服務成本、不良反應成本、并發癥成本。

2.2 關鍵要素的質量評價

關鍵要素具有“木桶效應”特征[8]，即BIA研究質量受到一塊塊組成研究的“關鍵數據木板”長度的影響，而“關鍵數據木板”中最短的那塊則決定了整體BIA研究的基本質量。因此，在對BIA研究質量進行評分時，應取關鍵數據塊中質量評分最低的一項作為該BIA研究質量的基礎分值。

對關鍵要素進行的質量評價可以分為整體評價和數據來源評價兩部分。整體評價從數據整體質量進行考量，0～3分分別對應完全不符合、基本不符合、基本符合、完全符合，可作為關鍵數據質量評分的權重[權重=（評分-最低分）/（最高分-最低分）]。數據來源評價從單個數據要素出發，評價每一要素數據來源的可靠性：假設、專家意見、企業提供、公開發表的期刊文獻/調查研究報告、統計局等官方機構網站/數據庫所發布信息等5種獲取途徑的評分分別對應為1～5分（其中目標人群數據塊中的要素數據來源不包含企業提供途徑，其余來源評分分別對應為1～4分）。若關鍵要素缺失，則數據來源部分按0分計算。根據“木桶效應”，取目標人群、市場情景和治療成本關鍵要素質量評分中的最低分作為BIA研究質量的基礎分值，計算公式如下：

SBIA基礎=min{a，b，c}

a=Ta×[（Ra1+Ra2+Ra3+Ra4+Ra5）/5]×1.25

b=Tb×（Rb1+Rb2+Rb3+Rb4）/4

c=Tb×（Rc1+Rc2+Rc3+Rc4）/4

其中，SBIA基礎為BIA研究關鍵要素評分所得的基礎分，a、b、c分別表示目標人群、市場情景、治療成本3個關鍵要素數據塊的質量評分;T表示對關鍵數據塊的整體評價;R表示對各具體要素數據來源評價，Ra1、Ra2、Ra3、Ra4、Ra5分別表示人口總數來源評分、患病率或發病率來源評分、診斷率來源評分、治療率來源評分、醫保參保比例來源評分，Rb1、Rb2、Rb3、Rb4分別表示新藥情景的市場份額來源評分、新藥情景的市場增長率來源評分、對照情景的市場份額來源評分、對照情景的市場增長率來源評分，Rc1、Rc2、Rc3、Rc4分別表示治療方案成本來源評分、醫療服務成本來源評分、不良反應成本來源評分、并發癥成本來源評分。

值得說明的是，由于三個關鍵要素數據塊之間的數據來源評分的滿分不相等，分別為4、5、5分，無法直接比較大小，因此需要對所得分值進行均一化處理，在本文中將目標人群數據塊（a）的數據來源評分×1.25即可。

3 輔助要素的確定及質量評價

3.1 初篩輔助要素

采用文獻研究法初篩輔助要素

3.1.1 輔助指標篩選標準 本文在篩選輔助要素時遵循以下三大原則[9]：①科學性原則——評價要素體系應緊扣BIA質量的內涵，能夠有效體現BIA質量的本質或主要特征。在具體設計時，要以BIA質量和輔助要素的概念為基礎，選取適合于反映其各自概念特征的要素進入評價體系。②系統性原則——評價要素體系中各個評價指標間應該滿足完備性和互斥性兩條基本性質的要求。所選取的評價要素應全面，可以確保該評價體系具備充分的涵蓋面;而評價要素之間的互斥則可以有效杜絕要素之間的意義重疊和操作干擾。完整的BIA研究應至少包括模型設計、研究角度、治療成本、對照情景、目標人群、研究時限及貼現/通貨膨脹、敏感性分析等七大要素塊[3]。本文將依次從七大要素塊中篩選輔助要素并進行分類、剔除與總結，確保無遺漏、無重合。③普遍性原則——篩選BIA研究中普遍具有的輔助要素，對少數特殊情形中出現的輔助要素則不予考慮。

3.1.2 文獻檢索策略與方法 通過檢索、整理、歸納ISPOR和各國BIA指南與文獻，梳理BIA研究中應該囊括的基本數據要素，并篩選出其中的輔助要素。以“醫保預算影響分析” “BIA” “指南”等為中文關鍵詞檢索中國知網（CNKI）、萬方數據資源系統數據庫等中文數據庫;以“Budget impact analysis”“BIA”“Guideline” 等為英文關鍵詞檢索PubMed、Web of Science等英文數據庫;檢索時限均為各數據庫建庫起至2020年5月30日。收集各數據庫中的指導性與實證性文獻。文獻排除標準如下：①重復文獻;②未對BIA過程進行詳述的文獻;③無法獲取全文的文獻;④其他領域與BIA主題無關的文獻。

由兩位研究者獨立進行文獻的篩選與數據要素的總結，并交叉進行核對、刪增、修改;如遇分歧，則由第三位研究者介入共同商議得出結果。在文獻篩選時，研究者首先通過文章的標題與摘要進行初步篩選，排除不符合上述標準的文獻，然后仔細閱讀所篩選的文獻內容，對輔助要素進行歸納整理。

3.1.3 輔助要素初篩結果 通過文獻檢索與篩選，共獲得ISPOR[10]、加拿大[11]、波蘭[12]、美國[13]、比利時[14]、法國[15]等國家或國際組織現有的BIA指南或指導性文件以及17篇中文和60篇英文實證文獻。經分析上述指南、指導性文件及BIA實證文獻后發現，實證文獻中涉及要素均已涵蓋于上述指南與指導性文件中，因此本研究僅對各國或國際組織BIA指南與指導性文件中的輔助要素進行歸納整理，初步獲得輔助要素，詳見表1（注：本表根據各相應國家或國際組織官方網站中的BIA指南整理而得，由于不同國家或國際組織對同一要素的解釋可能不完全相同，或對不同的數據要素也可能有相近函義的解釋，為防止遺漏，表中輔助要素篩選按BIA研究必有七大要素的邏輯進行篩選，要素名稱包括但不限于上述七大要素。表中“√”表示該國家或國際組織的指南或文件中涉及此項，空缺則表示無此項）。

3.2 輔助要素的確定

采用專家訪談法確定輔助要素。本研究收集了BIA期刊與新聞媒體上的相關專家信息，邀請在醫療保險研究領域具有較高知名度、從事醫療保險方向的研究年限在3年以上的專家進行訪談。由專家根據BIA實際研究經驗對前述文獻研究法初篩所得的BIA輔助要素進行調整和最終確定。

3.2.1 輔助要素的排除標準與結果 經專家討論，建議將具有下述特征的輔助要素進行排除：①與某些關鍵要素重合;②概念重疊，且有常用細分概念;③對BIA研究質量意義不大;④須根據實際情況確定，不具有普適性。根據上述標準，“健康治療體系特征”與“流行病學信息”、“治療方案概述”與“研究藥物”等多個要素概念重疊，將其排除，采用上述常用細分概念;“透明度”體現在數據來源、研究資金來源、利益相關聲明等多個方面，為免重復考量將其排除;“死亡率或疾病進展率”與關鍵要素重合，將其排除;由于BIA主要研究醫保納入或移除某種健康干預措施對醫保資金池的經濟影響，“重新部署資源的概率”對BIA質量評估的意義不大，故將其排除; “BIA結合CEA”考量的是BIA與藥物經濟學聯合評價健康干預措施是否適宜進入醫保，需根據實際情況使用，不具有普適性，且對BIA本身研究的意義不大，因此將其排除。

3.2.2 輔助要素的最終確定 最終確定的輔助要素共有23個，按照輔助要素在BIA研究中發揮的功能作用，可將其劃分為標題&摘要、研究背景、分析框架、結果呈現以及其他五大數據塊，具體見表2。

3.3 輔助要素的評價

3.3.1 輔助要素評價方式的確定 根據專家訪談結果，筆者認為輔助要素對BIA研究的整體質量并無關鍵性的影響，因此對輔助要素的評價不宜用基于“木桶效應”原理的方式，而應采取定性或半定量評價的方法進行整體評價。

經專家討論深入區分BIA要素的類別，本文將輔助要素分為A類和B類，分類原則在于要素是否存在質量等級差異。對不同類別的輔助要素采取不同的評價方式，盡可能對BIA整體的質量評價體系進行細化，使其能夠提高BIA質量評價結果的客觀性和準確性。A類輔助要素較復雜，簡單判斷“有”/“無”不能準確反映其質量水平，因此本文參考目前常用評分量表[12]對其進行0～4等級的打分，以區分不同質量等級：對“未提及”“提及但完全不符合”“完全符合”的評價等級進行等距評分，即相鄰評價等級間評分間隔為1分;不同評價等級轉換為權重后依然等距。具體來說，0分對應“未提及或提及但完全不符合”，例如對于“病理學介紹”，BIA研究中沒有涉及到該要素，或者雖涉及到該要素，但所闡述的具體內容與現實完全不符，則此項為0分;1分對應“僅提及但缺乏具體闡述”，例如BIA研究對于“研究年限”僅提及但沒有對其選擇依據進行解釋，則此項為1分;2分對應“基本不符合”，例如BIA研究對“流行病學信息”進行了介紹但未包含全部目標人群，則此項為2分;3分對應“基本符合”，例如BIA研究對于“社會學影響”進行了較為全面的闡述，但仍存在一定的主觀性，則此項為3分;4分對應“完全符合”，例如BIA研究對“敏感性分析”進行了科學完整的呈現，參數選擇合理，對各參數的變動范圍亦給出了具體依據，則此項為4分。B類輔助要素為構成BIA研究的組成要素，但不存在質量等級差異，因此以簡單的0/1評分即可準確地體現其質量。例如“模型的附加”，其評價結果僅為“附加”或“未附加”，因此僅需對此類輔助要素進行定性評價。A類和B類輔助要素質量評分標準詳見表3、表4（注：表中冒號后指要素質量評分標準/依據）。

3.3.2 輔助要素權重的確定 本文采用現有藥物經濟性研究量表中使用最多的層次分析法（AHP）[13]，以非定性與定量相結合的方式對各輔助要素賦予權重，再將各輔助要素的定量或定性評分乘以各自權重的總和即得到BIA研究質量的附加分值。具體公式為：SBIA附加= ? Σ（Fi×Wi）。其中SBIA附加為輔助要素總評分加和所得的附加分;i為1～23個輔助要素序號，Fi表示第i個輔助要素的評分，Wi表示第i個輔助要素的相應權重。所有數據收集與處理均經Yaahp 12.0軟件實現。

由Yaahp 12.0軟件直接處理得到一級、二級指標的相對權重，其中一級指標指輔助要素被劃分成的標題&摘要、研究背景、分析框架、結果呈現、其他數據塊，二級指標指具體輔助要素。由于篇幅有限，本文僅展示輔助要素一級指標的相對權重結果（二級指標的相對權重結果與一級指標類似，故略過），標題&摘要、研究背景、分析框架、結果呈現、其他的最終權重分別為0.185 7、0.130 7、0.367 1、0.249 4、0.067 1，詳見表5（注：表中數據為專家評分計算矩陣）。進行簡單的數據處理后得到具體輔助要素權重賦值，結果見表6（注：表中二級指標權重是相對于一級指標權重為1時的權重。以“A標題&摘要”數據塊為例，數據塊權重為0.185 7，A1以A為對照，二級指標權重為0.489 8，A2二級指標權重為0.510 2，A1+A2=1）。

4 BIA研究質量評價分值確定

BIA研究質量評價分值由關鍵要素分值和輔助要素分值兩部分組成，由于關鍵要素質量對BIA研究結果導向性具有重大影響，因此將其評分稱為基礎分，將輔助要素質量評分稱為附加分[13]。

4.1 專家訪談法確定基礎分與附加分的權重

本文運用專家訪談法，確定基礎分與附加分的結合方式為分別對兩者賦予權重后加和，專家權重賦值結果顯示基礎分權重為0.67，附加分權重為0.33，詳見表7。

將基礎分和附加分分別乘以各自權重后相加，即得到BIA總體的評分值（SBIA總）：SBIA總=SBIA基礎×0.67+SBIA附加×0.33。

4.2 BIA研究質量評價總表的確定

至此，BIA研究質量評價體系已初步制定完成。本文根據要素的不同特征，設計了4種評價標準，分別為關鍵要素整體評價標準、關鍵要素數據來源評價標準、A類輔助要素定量評價標準、B類輔助要素定量評價標準。BIA研究質量評價總表見圖2。

BIA研究質量整體評價總分計算公式為：SBIA總=min{a，b，c}×0.67+Σ（Fi×Wi）×0.33。

5 討論

本文旨在為醫保BIA研究質量評價提供一種新的思路，以提高BIA研究結果的合理性與可信度，更好地為醫保相關部門提供決策依據。不同類型的要素對BIA研究的意義不盡相同[16-17]，本文將其分為兩大類，即關鍵要素和輔助要素，輔助要素又分為A類輔助要素和B類輔助要素;根據各自特點分別建立相應的評分標準，得出BIA研究質量的基本分和附加分;并將這兩部分的得分進行權重處理后加和，確定BIA質量的總體得分。

BIA研究質量主要受所使用數據質量的影響。其中關鍵要素體系（目標人群、市場情景和治療成本）的質量對BIA研究結果質量具有“木桶效應”，即其中任一關鍵要素質量較差，均會導致BIA最終研究結果的可靠度降低。該三大關鍵要素體系共包括14個關鍵要素，通過對該14個關鍵要素的質量進行整體評價與數據來源評價，可確定每個關鍵要素的質量評分。并根據“木桶效應”理論，取其中的關鍵要素最低分值作為BIA研究質量的基礎分值。

另一方面，輔助要素對BIA研究整體質量的影響亦不可忽視。本文構建的輔助要素體系共有23個，包括研究角度、研究時限、研究模型等。通過對這23個輔助要素的定量或定性評分和相對權重賦值，可確定BIA研究質量的附加分值。基礎分值和附加分值結合即得到BIA研究質量的總體分值，從而形成了BIA評價體系。

但目前而言，本文可能還存在以下不足：在方法上，本文采用定量與定性相結合的方法，所得結果依然可能存在定性研究導致的主觀偏倚，如受層次分析法本身的局限性影響，輔助要素質量評價的權重賦值可能受評價者對BIA要素了解程度的影響。在內容上，在文獻檢索過程中可能遺漏部分文獻信息，且目前已有BIA質量評價的研究內容較少，對本文所構建的BIA質量評價體系難以形成有效支撐與檢驗。

綜上所述，本文所構建的是一種全新的質量評價體系，可用于評價醫保藥品談判所提交的BIA研究質量。但其在實際的運用中的可操作性、實用性、穩健性尚未得到驗證優化，將在未來的研究中進一步深入探索。

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（收稿日期：2020-06-28 修回日期：2020-08-01）

（編輯：劉明偉）