科學視角下患者報告結局實施的研究進展

成磊,袁長蓉

實施科學(Implementation Science)是研究如何在臨床實踐中促進研究結果被采納、應用、轉化的科學，是填補研究成果與臨床實踐差距的重要環節[1]。隨著患者報告結局(Patient-reported Outcome, PRO)理念的深入，測量工具的不斷研發，如何在臨床實踐中對“來自患者的與患者健康狀態有關的任何信息”[2]進行應用日益受到關注，研究者已逐漸開始用實施科學視角關注患者報告結局的臨床應用過程。本文按照實施科學的核心要素，綜述患者報告結局在臨床的應用目標、應用模式、效果評價、影響因素等現狀和方法學進展，提出對我國臨床實踐中應用患者報告結局的啟示。

1 患者報告結局在臨床的應用目標

實施科學關注如何把基于證據的干預措施整合到實踐環境中，關注對系統各層面產生的影響。患者報告結局包括疾病對日常生活和社會功能的影響、癥狀相關信息、患者依從性、健康相關生活質量和患者滿意度等信息[3-4]。其在臨床的應用目標涉及系統流程、環境、相關利益個體等各方面，具體包括：參與患者需求評估、輔助醫患共同決策、協助患者癥狀管理、進行臨床效果評價和促進照護質量改進。

1.1參與患者需求評估 獲得患者生理、心理和社會相關的自我報告內容有助于了解其目前的健康狀態及對衛生保健服務需求。如通過相關工具對患者的心理狀態進行篩查，以確定進行正式患者評估或治療干預的必要性。在發現有負性心理癥狀(如抑郁情緒水平)后進行更深入的評估，提供相關認知行為干預推薦措施[5]。

1.2輔助醫患共同決策患者報告結局數據 通過分析不同治療方案對患者健康結局的可能影響(如疼痛、身體功能)，從而輔助醫患共同決策。如通過多學科團隊共享患者自我報告數據，根據患者人口統計學特征和臨床基線資料對預后進行實施建模，協商治療護理方案。同時以易于理解的方式向患者提供自身健康狀況信息，幫助表達訴求，促進醫患之間溝通，權衡不同方案之間的風險和獲益，做出合適的決策[6]。

1.3協助患者癥狀管理 收集患者在治療期間的自我報告結局數據有助于了解其治療期間的主觀感受(如生理、心理癥狀和藥物不良反應)，及時進行針對性的癥狀管理。如通過定期收集患者報告結局的相關信息，監控患者癥狀變化趨勢，促進患者和臨床醫生溝通，幫助患者通過了解自身狀態，提升自我效能，更多地參與到癥狀管理中[7]。

1.4評價臨床效果 基于患者真實體驗的患者報告結局數據與醫務人員評估的患者健康信息及客觀實驗室指標、影像學結果等共同成為評價臨床治療和干預措施效果的重要組成部分。如通過收集患者主觀報告的健康狀態(如疲乏、抑郁、活動度)，結合客觀指標跟蹤干預后患者的康復情況并評估治療效果[8]。

1.5改進照護質量 通過定期收集患者報告結局的數據，可用于比較患者視角下的照護質量，促進照護質量改進。如定期比較同一疾病不同臨床團隊之間和同一臨床團隊患者康復狀態(如生活質量、身體功能)，可幫助團隊發現需重點關注的患者亞群特征，改進流程和方案，提升照護質量[9]。

2 患者報告結局在臨床應用的理論框架

實施科學要求根據不同的實踐環境制訂不同的實施策略，決定采用干預方案和使用該方案，最終產生不同的實施效果[10]。在實施科學視角下，目前患者報告結局在臨床應用可分為工具應用和系統融入兩種方式。工具應用關注患者報告結局測量工具的選擇和使用，此方面的研究側重于患者報告結局指標選擇，工具具體應用，數據收集、呈現及分析。系統融入則聚焦于如何在臨床系統環境中融入患者報告結局信息收集和分析，通過制定系統計劃，在組織層面引發實踐變革，如采用臨床決策支持系統，建立相應的應用質量控制體系，改善臨床設備完善基礎設施配置，協調人力投入資本保證證據落地等，將患者報告結局的相關工具和數據整合到臨床系統實際運行流程中。具體介紹如下。

2.1工具應用 2015年國際生命質量研究協會(International Society for Quality of Life Research, ISOQOL)牽頭發布《臨床實踐中應用患者報告的結果評估用戶指南》(User′s Guide to Implementing Patient-Reported Outcomes Assessment in Clinical Practice)[11]。該指南指出應用患者報告結局測量工具的研究需考慮9個方面的問題：①收集患者報告結局數據的目的；②患者特征(如自我報告的能力和臨床場所)；③收集工具的特征(如量表內容、形式、長度、應答者負擔等)；④報告頻率及時間；⑤數據的收集和賦值方式；⑥數值的解釋；⑦數據的呈現；⑧對患者報告結局數據提示的臨床問題的處理；⑨對使用患者報告結局數據的價值評價。2018年發表的一項納入36篇文獻的系統評價中，Anatchkova等[12]采用該指南制定的框架對在腫瘤照護領域中應用患者報告結局的研究進行評價指出，雖然ISOQOL用戶指南的大部分內容得到遵循，但僅有39%的研究對患者報告結局數值作出解釋，僅有25%的研究提供對數據提示臨床問題的處理信息。此外，僅有3項研究報告患者報告結局在真實世界的應用情況。作者建議需要更多在真實臨床環境中應用患者報告結局驅動具有臨床意義干預措施的實證研究報告。

2.2系統融入

臨床系統中融入患者報告結局的相關工具和數據需要借鑒實施科學相關模式，現有患者報告結局在臨床應用文獻中報道被使用的實施科學模式包括：實施性研究的整合性理論框架(Consolidated Framework for Implementation Research，CFIR)、RE-AIM框架(Reach, Effectiveness, Adoption, Implementation, and Maintenance framework)[13]、iPARIHS模式(integrated-Promoting Action on Research Implementation in Health Services Promoting Action on Research Implementation in Health Service Framework，iPARIHS Framework)[14-15]等。此外，不同國家研究者從自身應用PRO經驗形成有特色的理論框架，如患者報告結局測量工具使用周期框架(Patient Reported Outcome Measures cycle, PROM-cycle)[16]、患者報告結局臨床應用核心要素框架(Framework of the key requirements for the successful implementation of PROs in clinical practice)[17],以下對后2個專門針對PRO應用的理論框架進行介紹。

2.2.1患者報告結局測量工具使用周期框架 該框架由荷蘭拉德堡德大學 van der Wees等[16]采用用戶為中心的理念設計。研究者通過文獻回顧、需求調研、框架討論、開發和預試驗等步驟，關注臨床醫生、患者代表、質量管理者、研究者等不同利益人群在使用患者報告結局測量工具的需求，最終形成包括4個階段8個步驟的患者報告結局測量工具使用周期框架。即階段1“目標(goal)”，包含步驟1設定患者個體護理、質量改進和報告內容可靠性的目標；階段2“選擇(selection)”，包含步驟2選擇患者報告結局、步驟3選擇患者報告結局測量工具、步驟4測試患者報告結局測量工具和PROM-cycle；階段3“指標(indicator)”，包含步驟5界定患者報告結局使用相關的質控指標、步驟6測試這些質控指標；階段4“使用(use)”，包含步驟7使用患者報告結局測量工具、步驟8維持和定期評估患者報告結局在臨床應用的效果。對于每個步驟PROM-cycle都提供支持該過程的工具、清單、方法、手冊和標準。

2.2.2患者報告結局臨床應用核心要素框架 該框架是由英國埃克塞特大學Porter等[17]在2016年提出。研究者從個體和系統層面系統梳理了現有的系統評價、臨床實踐指南等患者報告結局在臨床應用中的相關證據，關注應用過程中的障礙，提出6個患者報告結局臨床應用核心要素，即患者報告結局本身的特征、使用患者報告結局測量工具的目的、數據反饋系統、臨床情景、對臨床應用的特定支持、關注最有可能從應用患者報告結局中受益的患者和臨床醫護人員。研究者在此基礎上提出系統需要對臨床醫護人員進行患者報告結局的管理和解釋方面的培訓，利用現有的信息系統頻繁且及時地進行反饋，以及提供相應的行動指南。

3 患者報告結局在臨床應用的效果評價

實施科學關注個體和組織層面促進干預方案被采納后給系統各層面帶來的改變。在患者報告結局在臨床應用方面，目前效果評價主要從患者結局、照護流程和衛生服務結局進行。但由于各研究研究對象、疾病類型、患者報告結局使用形式和持續時間、結果評價方式等方面的異質性，相關證據尚不具備進行定量綜合的條件，相關系統評價結果多以定性形式匯集證據，因此在對結果進行解讀時需要考慮單個研究的統計效能和潛在偏倚因素。

3.1患者結局指標 是目前患者自我結局應用研究中報告最多的結局指標，包括生理癥狀、心理癥狀、功能狀態、總體健康、生活質量、照護需求等。一項納入27項2000～2011年發表的針對腫瘤患者對照試驗的系統評價指出，在該時間段尚未發現有關應用患者報告結局對患者自我管理及健康狀況變化的積極證據[18]。但之后的研究對這一結論有了更新。2016年一項納入766例晚期癌癥患者的隨機對照試驗發現，定期進行12種常見癥狀自我報告的研究對象顯示較好的健康相關生活質量[19]。2018年一項納入1989～2016年發表的22項研究針對各種疾病患者的系統評價指出，使用患者報告結局可提升包括生活質量在內的患者健康結局，然而現有研究統計效能有待提升[20]。

3.2照護流程指標 包括與患者報告結局相關的醫護溝通時間、討論內容、病歷記錄、診療決策等。臨床使用PRO可改善的醫患溝通，提升患者的滿意度以及發現無法識別的問題。系統評價證實，定期收集患者報告結局的相關信息，可以增加對癥狀的報告和識別，改善醫患溝通時效，幫助臨床專業人員做出適合患者病情的決策[21]。

3.3衛生服務結局 衛生服務結局指標包括患者對門急診、心理支持等各類醫療服務資源的使用。目前關于此方面的研究較少。2014年發表的納入26篇在腫瘤照護中應用患者報告結局的系統評價指出，5篇納入衛生服務結局的研究并未發現使用應用患者報告結局會增加衛生服務的使用率[22]。

4 患者報告結局在臨床應用的影響因素

實施科學旨在促進基于證據的干預措施向臨床實踐轉化，該過程面臨多層面的障礙因素。在患者報告結局在臨床應用方面，影響因素可來自測量工具、患者、臨床專業人員和系統4個層面[21-22]。這些因素在實際應用中相互關聯，可影響患者報告內容的可靠性、應用可行性及應用效果。

4.1測量工具 測量工具層面的因素可能包括：工具的長度(如簡表、條目池、計算機自適應系統)、內容(如單維度、多維度)、測量學檢驗信息(如信效度)、文化適宜性(如翻譯版本)、測量工具的呈現形式(如紙質版、電子版)、收集時間和頻率等。

4.2患者 患者層面的因素包括：患者的年齡、疾病狀態、治療階段、認知水平、健康素養、對測量工具呈現平臺(如電子終端)的熟悉程度、對自我報告的認識和意愿(如擔心會影響與臨床醫生的關系)、患者自身對報告結果的解讀、實際報告者(父母作為代言人報告患兒感受)等。

4.3臨床專業人員 臨床專業人員層面的因素包括：臨床專業人員的工作經驗、專業背景、對患者報告結局的認識、對獲得患者報告信息的態度和意愿、患者報告結局的數據解讀的相關知識和能力儲備、日常工作中與患者的溝通能力、與患者相處的工作時間長度、以及對患者報告結局數據加入所引起的工作流程改變的接受程度等。

4.4系統 系統層面的因素包括：系統對應用患者報告結局的人員配備(如對臨床專業人員進行相關知識的培訓)、工具準備(如選擇合適的報告工具、開發適合不同患者報告的平臺)、資源整合(如把臨床檢驗檢查指標和患者報告結局數據在同一電子醫療信息系統面板上顯示)、流程再造(如根據不同臨床情景設計應用流程)、反饋機制(如把現有最佳循證證據與患者報告數據整合，實現實時數據收據、預警和針對性干預)。

5 展望

目前，患者報告結局理念和及其應用已在我國廣泛地介紹[23-26]，但如何結合我國臨床情景，實際應用患者報告結局正逐漸受到關注。實施科學通過旨在以循證證據為基礎彌合理論與行動、證據與實踐之間的差距, 提升照護質量，其理念和方法已深入人心[27-28]。亟待思考如何把兩者相結合，從實施科學的視角設計患者報告解決的應用過程。以下從個人實踐、臨床系統管理、區域國家政策3個方面提出我國臨床實踐中應用患者報告結局的展望。

5.1個人實踐 從個人實踐的角度，應評估臨床專業人員在態度、知識和行動力對臨床實踐中應用患者報告結局的準備度，采取有針對性的策略，如培訓患者報告結局的理念、工具使用、數據解讀，推動醫護人員聚焦患者體驗，融合患者聲音于醫療大數據，積累此方面的專業經驗，更全面地了解并理解患者病情和疾病體驗，提升患者的照護質量、患者滿意度。

5.2臨床系統管理 從臨床系統管理的角度，管理者需要明確系統應用患者報告結局的目標，需要持續地評估臨床情景、系統的結構、資源等我國情境下的影響因素。臨床系統需要調整組織目標，營造“傾聽患者聲音”的工作氛圍，指導、支持參與最新證據應用的臨床專業人員，將現有患者報告結局納入實踐流程中，推動電子病歷系統的更新和質量審查，推動持續應用。同時，針對不同的疾病患者的特異性，關注敏感性的相關患者報告結局指標，結合最佳的循證證據，發展出融合患者報告數據的臨床照護方，從而促進醫患溝通、提高患者治療依從性、提升醫療照護團隊的合作度。

5.3區域性和國家政策 從區域性和國家政策角度，相關醫療衛生質量控制標準應不斷根據最新循證證據融入患者報告結局的指標，在各類基金指南中與國際同步聚焦患者報告結局相關臨床和科研創新研究，作為持續的外部力量推動患者報告結局在臨床中的應用。在各層次醫學教育中增設患者報告結局的導論性內容，及時介紹疾病相關的特異性患者報告結局指標和測量工具。

綜上所述，“關注患者感受、提升患者體驗”的照護理念正在我國全面落地。隨著對患者報告結局的縱深發展，迫切地需要在實施科學視角下反思其臨床應用方向、應用模式、效果評價、影響因素等方面，促進對我國臨床情景中患者報告結局與實踐的融合，推動患者報告結局的傳播和推廣，使更多患者受益。