新藥專項 八年的創新之路

文／本刊記者 連 漪

2008年～2016年，重大專項創制科技重大專項（以下簡稱新藥專項）實施整8年。近日，科技部召開新聞發布會就新藥專項整體進展進行通報，新藥專項實施管理辦公室主任、國家衛生計生委科教司司長秦懷金在會上表示，新藥專項實施8年來，中國生物醫藥產業研發創新能力與產業發展持續增強，取得了階段性成效。

新藥專項分三個五年實施

按照《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006～2020年）》，經國務院批準，2008年，重大新藥創制科技重大專項由國家衛生計生委（原衛生部）和中央軍委后勤保障部（原總后勤部衛生部）牽頭啟動實施。

新藥專項以實際應用和產業發展為導向，按照三個五年計劃“鋪、梳、突”的聚焦發展策略，分階段落實重點任務。專項總體目標是針對惡性腫瘤等10類（種）重大疾病，自主研制和技術改造一批藥物，完善國家藥物創新體系，提升自主創新能力，加速我國由仿制向創制、由醫藥大國向強國的轉變。

新藥專項實施8年取得的階段性成效主要體現為：

新藥研發成果顯著，惠及廣大患者。針對重大疾病防治需求，新藥專項圍繞產業鏈部署研發鏈，截至“十二五”末，累計90個品種獲得新藥證書，其中包括手足口病EV71型疫苗、Sabin株脊灰滅活疫苗、西達本胺、埃克替尼、阿帕替尼等24個1類新藥，是專項實施前總和的5倍；135個品種獲得臨床批件。技術改造200余種臨床急需品種，涉及15.3%的國家基本藥物，藥品質量明顯提升；在肺癌、白血病、耐藥菌防治等領域打破國外專利藥物壟斷，國產小分子靶向抗癌藥鹽酸埃克替尼在國家藥品價格談判中促使國外專利藥物降價超過50%，大幅減輕患者用藥負擔；針對新發突發傳染病，應急研發帕拉米韋、磷酸奧司他韋、埃博拉病毒治療性抗體MIL77、重組埃博拉病毒疫苗等應急藥品，為重大突發疫情的聯防聯控提供技術支撐和生物安全保障。新藥研發創新能力得到國際認可，拉莫三嗪獲得美國食品藥品管理局（FDA）批準上市，利培酮微球注射劑獲得美國FDA批準，直接提交新藥申請；地奧心血康、丹參膠囊等獲得歐盟上市許可。

創新體系不斷完善，創新能力顯著提升。新藥專項重點支持綜合性大平臺、單元技術平臺、資源平臺等創新藥物研發技術平臺建設，逐步形成了以科研院所和高校為主的源頭創新、以企業為主的技術創新、上中下游緊密結合的網格化創新體系，新藥自主創新能力大幅提升；突破了抗體和蛋白藥物制備、生物大分子藥物給藥、藥物緩控釋制劑、中成藥二次開發等一批瓶頸性關鍵技術，臨床前評價、疫苗研發、抗體表達等技術逐步實現由“跟跑”向“并跑”的轉變；醫藥企業技術創新能力顯著提升。“十二五”期間，獲國家科技獎勵51項，其中，現代中藥新藥發現和評價技術平臺建設等5個項目獲得國家科技進步獎一等獎。吸引和集聚了國外高級人才915人，其中“千人計劃”人才近200名，居各專項之首。

新藥專項技術總師、中國工程院院士桑國衛介紹，2008年新藥創制重大專項啟動實施以來，重點部署支持了一批GLP平臺和相關的核心關鍵技術攻關。在專項支持下，GLP平臺核心實驗室的面積在原有6萬平方米的基礎上，新增15余萬平方米；新增儀器設備3000余臺（套）；平臺管理更加規范，評價技術能力越來越全面，水平已躋身于國際先進行列，為我國新藥研發和公眾用藥安全提供了重要保障。

創新驅動作用顯著，促進了醫藥產業快速發展。據初步統計，新藥專項中央財政投入128億元，實現直接經濟效益1600億元。企業創新主體地位持續增強，2015年規模以上企業研發投入約450億元，較2010年翻兩番；工業主營業務年收入過百億元的醫藥企業由專項實施之初的2家增加至2015年的11家，促進規模以上醫藥工業增加值年均增長13.4%，居各工業各門類前列；促進京津冀、環渤海、長三角、珠三角等地區形成相對集中、各具特色的生物醫藥產業集群，加快區域經濟發展和產業轉型升級。

新藥專項實施8年來，中國生物醫藥產業研發創新能力與產業發展持續增強，取得了階段性成效。

下一步聚焦兩個重點

新藥專項下一步將重點任務聚焦調整為重大品種及其關鍵技術研發、核心技術創新平臺及能力建設兩部分內容。

重大品種研發及關鍵技術突破方面：一是關于加強創新品種研發。把握國際技術發展前沿，研發具有新結構、新靶點和新作用機制的重大創新品種；促進多學科協同創新，重點開展中藥經典名方開發，及具有特色優勢的中藥復方及其活性成分等研究；進一步加強新型抗體、抗體偶聯藥物等研究。

二是加速臨床急需品種研制。加快推進處于臨床試驗階段的重點品種（200余種）研發進程，特別是臨床急需和具有市場潛力的重大品種。如艾滋病二線治療藥物、重大疾病專利到期藥、兒童及老年人等特殊群體用藥、耐藥菌防治藥物等。

三是突破核心關鍵技術。針對重大品種研發和產業化的關鍵環節，發展一批前瞻性新技術，突破一批高端制劑等核心關鍵技術。按照國際規范和要求，改進國產藥物生產工藝和質量標準，提升藥品質量，促進國產藥物進入國際主流市場。

核心創新平臺及能力建設方面：充分依托新藥專項已建的各類技術平臺、國家重點實驗室、國家企業技術中心等，以重大目標為導向，以重點任務為紐帶，推動資源開放共享，建立多學科交叉、產學研深度融合的協同創新機制，強化技術創新平臺的技術先進、開放服務、人才培養、輻射帶動作用，在國家重大戰略領域實現重點突破。同時，重點提升新藥創新成果轉移轉化能力，培育具備國際競爭能力的重大品種和大型骨干企業，促進醫藥產業轉型發展。