藥物經濟學效用正在釋放

隨著醫藥衛生體制改革的深入推進，藥物經濟學的作用愈加凸顯。藥物經濟學屬于“舶來品”，如何讓這項技術本土化，在我國政策制定過程中發揮更多的正向作用？近日，在中國社會保障學會醫療保障專業委員會、《健康報》社、《中國衛生》雜志社共同舉辦的藥物經濟學應用與發展論壇上，業內學者進一步闡述了藥物經濟學的意義，介紹了最前沿的國際經驗，并針對我國現狀提出了藥物經濟學的應用路徑。

“舶來品”如何本土化

藥物經濟學源自于20世紀70年代的美國，20世紀90年代初才進入中國。雖然已經發展了一段時間，但我國在藥物經濟學的應用挖潛上還有很長的路要走。業內學者提出，現階段，宜參考國際經驗，讓藥物經濟學在中國本土化，更好地服務中國現狀。

2017年5月，第22屆國際藥物經濟學與結果研究大會在美國召開。剛剛參會回國的復旦大學教授胡善聯，將大會的成果和我國的醫保制度聯系起來，給出了幾點思考。第一，關于價值評價框架。價值框架包含成本和臨床結果，就我國而言，提倡以患者為中心建立價值框架，從患者角度考慮能夠獲得哪些價值、獲得哪些效益。第二，關于藥品目錄制定。一種技術或者藥物能否納入醫保目錄，要綜合考慮其成本和效益。成本——效益分析中有兩個關鍵因素，質量調整生命年（QALY）和支付意愿（WTP）。國際上引入QALY閾值（每增加一個QALY下的WTP金額），以此為依據判斷新技術或新藥物是否納入醫保目錄，低于閾值的，直接納入；超過閾值的，通過談判如果能降到門檻線，也可以考慮納入。世界衛生組織建議的QALY閾值為1個～3個人均GDP，在中國很多城市常常引用這個標準；美國的QALY閾值為10萬美元～15萬美元。第三，關于藥品價格策略。目前，全球不同地區所采取的藥品定價方法包括參考定價、量價掛鉤定價、根據藥物經濟學定價等。建議我國采取以衛生技術評估（HTA）為基礎的多目標決策定價方法。

近年來，藥物經濟學在我國醫藥衛生領域扮演的角色越來越多、分量越來越重。比如，在醫療費用支出迅猛增加的情況下，藥物經濟學可以更科學地評價并有效配置醫藥資源；在疾病治療手段和藥物迭代更新的情況下，藥物經濟學可以選出更具成本—效益的方式；在醫保基金透支與結余風險并存的情況下，藥物經濟學可以提高醫保資金的使用效率、降低使用風險。此外，我國的商業保險發育還不夠成熟、不夠發達，藥物經濟學同樣有著重要的指導作用。

“藥物經濟學已成為政策制定和調整的科學工具，將為醫保目錄遴選、藥品集中采購、藥品價格談判等國家醫改重要舉措提供方法論和決策依據。”《健康報》社總編輯、《中國衛生》雜志社編委周冰非常看好藥物經濟學的發展。他提出，藥物經濟學在促進合理用藥、規范醫療行為中也起著關鍵作用，如處方點評、藥物使用預警、輔助用藥監控、基本藥物優先選用、臨床路徑管理等領域，藥物經濟學都扮演著重要角色。

人人享有基本醫療衛生服務是健康中國的建設重點。在國家衛生計生委衛生發展研究中心衛生政策與技術評估研究室主任趙琨看來，要實現這一目標，就需要不斷擴大醫保資金池，讓老百姓的自付比例下降，經濟支付的風險挑戰越來越低；橫向上，讓更多的人被基本醫療保障制度覆蓋，縱向上，不斷覆蓋新的醫療服務和技術。她介紹，“接下來，就涉及如何開發那些還沒有被醫保資金覆蓋的技術和藥品，如何確保支付時沒有更多的經濟風險。而這些，正是藥物經濟學的真實內涵。”

藥物經濟學提供方法論

對于我國開展藥物經濟學的實踐，趙琨結合國際經驗提出了兩點建議。一是開展HTA的機構須是獨立第三方機構。泰國開展衛生技術評估和藥物經濟學評估的機構是由政府財政專項支持的、完全獨立的非營利性單位；英國開展醫療技術和藥品評審的國民健康與社會服務優化研究院隸屬國會，也是獨立的非營利機構，百分之百由財政專項支持。在中國建立HTA體系也需由財政投入，如果財政不能把體系中的人員待遇兜底，容易產生證據的偏移。二是我國有必要設置一個門檻線，即QALY閾值，標準可參考世界衛生組織提出的1個～3個人均GDP，以協助決策者判斷有關技術或藥品是否可以納入醫保目錄，同時協助判斷其價格的合理性。

對于我國來說，引入藥物經濟學的技術方法，“不僅需要與現行的藥物經濟政策相契合，同時也要與醫保的發展相匹配”。復旦大學陳文教授表示，藥物經濟學最利于發揮作用的兩個環節一是藥品目錄調整，二是醫保支付。他認為，先確定目錄再確定支付標準其實是非常被動的，很難確定一個合理的符合醫保基金承受能力的支付標準，只有準入和支付標準同時確定，才能最大限度地在基金承受范圍內逐步納入新技術和新藥品。國際上以循證為基礎進行目錄調整是一個大方向，我國也要在傳統基于專家咨詢建議的基礎上引入更多的循證元素，藥物經濟學恰好提供了技術支撐。

中山大學藥學院醫藥經濟研究所宣建偉教授曾利用藥物經濟學模型為藥品決策提供證據。據他介紹，廣西壯族自治區將價格相對較高的口服諾維本納入醫保報銷目錄，同樣在目錄內、價格相對較低的靜脈注射諾維本經美國FDA證實二者療效一致。通過藥物經濟學分析顯示，口服諾維本一年療程的花費為365元，而靜脈注射諾維本一年療程的花費則達到3000多元，所以，低價藥品不一定能節省醫保支出。

在醫保支付方面，當前我們面臨門診藥品支付中缺乏合理的支付標準。陳文表示，在這樣的支付環境下，對于競爭性的產品，可以充分利用市場機制；而對于創新性產品來說，國際經驗已經給了非常好的示范，在體現創新價值方面運用經濟學評價來反映這樣的價值是不是物有所值，是不是在社會可以承受的閾值范圍之內。同時考慮到不同地區、不同社會經濟發展階段下醫療保險基金公共基金的承受能力。在這個過程當中，能不能創新地發展出一些新的醫療保險支付方式還有待于探索。

宣建偉也為廣州醫保150個單病種付費標準做了研究，通過大數據對某個病種在幾級醫院一年的費用進行分析，由此確定該病種2017年和2018年參考價值。分析發現，有并發癥的患者支付費用很高，所以，“我們現在更進一步找到有并發癥的患者，查找危險因素，希望能夠通過證據為未來的精準支付找到規律。”宣建偉說。

藥物經濟學與醫療保險的價值導向互相契合，但是藥物經濟學證據不是取代已有的決策依據，而是決策依據的豐富與綜合，體現多維度決策的發展方向。“藥物經濟學只是通過研究讓決策者有更詳盡的數據，幫助他們做更好的決策，并不是說這是唯一的因素。”宣建偉表示。

能力建設與本土技術方法需同步跟進

“藥物經濟學在中國已經跨出了很重要的一步”，中國藥科大學丁錦希教授說，但是在實踐操作過程當中還有很多需要建設的地方。比如，我國藥物經濟學評價尚無明確參照，藥物選擇機制缺乏科學選擇依據；評估體系尚未建立，缺少明確的藥物經濟學評價指南，試驗方法選擇及閾值設定尚不明確；缺少專門機構完成藥物經濟學評價。

對于藥物經濟學在我國應用的未來，陳文也認為尚存挑戰，“無論是多維度決策還是物有所值的價值理念，這種評價方式不僅要在藥品領域倡導，而且要在整個衛生服務領域中逐漸樹立，樹立以健康結果為導向的價值導向理念，不僅考慮性價比，還要考慮其他公平、病人安全等要素，平衡各個利益相關者這是一個逐步調整和重塑的過程。”在這樣的理念指導之下，藥品目錄的調整引入藥物經濟學支撐，意味著現在的遴選制可能要逐步過渡到申報制，只有在申報的過程中才能要求企業或者第三方機構提供藥物經濟學評價證據，而在遴選制下很難做到基于證據主動去搜尋證據的流程設計。在支付標準當中，醫療保險對于創新藥的支付標準也需要從原來行政性的價格管理或者依賴于政府平臺為基礎的招標模式，逐步過渡為以市場機制為基礎的談判或者類似的市場機制，體現買方和供方，并基于科學證據基礎之上的合理價格的達成。雖然，這樣的切換需要相當長的時間，但是這樣的切換是呼應我們上面所提到的價值導向的重塑訴求。我國沒有公眾或者患者的生活質量測定量表，這也對藥物經濟學研究提出了很大的挑戰，未來，我國藥物經濟學研究能力建設與本土技術方法發展需要同步跟進。