國際新興衛生技術評估經驗及啟示*

◆夏志遠　周　萍　劉亦悅　林亦璐　陳英耀

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國際新興衛生技術評估經驗及啟示*

◆夏志遠周萍劉亦悅林亦璐陳英耀*

介紹了新興衛生技術評估相關概念以及國際開展新興衛生技術評估現狀、主要方法及取得經驗，闡明了對我國開展新興衛生技術評估工作的啟示。建議引入國際上通用新興衛生技術評估體系及方法，并根據我國衛生系統情況開展本土化研究。

新興衛生技術評估；EUROSCAN；早期監測預警系統

First-author's addressKey Lab of Health Technology Assessment, Ministry of Heath, School of Public Health, Fudan University, Shanghai,200032, China

衛生技術應用，一方面增強了人類診斷和防治疾病的能力，提高了人類健康水平；另一方面也帶來了一些消極影響和不良后果。開展衛生技術評估十分必要。衛生技術評估是一種綜合的政策研究形式，用來考察衛生技術應用短期和長期社會效應，并對于沒有預料的間接或滯后的社會影響進行系統研究，為政策制定者提供技術選擇的決策信息。其內容包括衛生技術功效、安全性、成本和效益(效果)、社會影響(倫理、道德)等[1]。

1　國際新興衛生技術評估現狀

1.1相關概念

新興衛生技術不斷涌現，但用于衛生技術評估的資源非常有限。對新興衛生技術進行識別、篩選與設置優先級，將有限的資源用于高優先級新興衛生技術評估是必然選擇。新興衛生技術是指已經通過臨床試驗階段，即將投入使用，或已使用但還沒有被廣泛傳播的藥物、設備、診療程序、手術等衛生技術，且這些技術相對現有技術有用途上的改變或創新，并能對衛生系統產生重要影響，有增加健康產出潛能或能為目前尚未滿足的健康或醫療需求提供解決方案。新興衛生技術評估一般通過衛生技術早期監測預警系統(Early Awareness and Alert Systems, EAASs)，也稱新興衛生技術水平掃描系統(Horizon Scanning System)展開。該系統能識別在衛生技術領域可能有重大影響的創新技術，并及時傳播這些與人們健康需求密切相關的信息，從而實現適宜的決策(如資源配置)，促進合適的新技術運用以及確定進一步研究的需求[2]。該系統通過識別、篩選以及優先排序，并提供相關技術的及時、有效的信息，評估或預測它們對于健康、費用、社會以及醫療衛生體系等的影響，從而傳播新興衛生技術信息，促進衛生決策過程[3]。

圖1　EUROSCAN新興衛生技術早期監測預警系統標準化流程

1.2主要機構及組織

目前，國際已建立新興衛生技術早期監測預警系統的機構有20余個，有18個是EUROSCAN( The International Information Network on New and Emerging Health Technologies)成員[4]。

20世紀80年代，荷蘭建立了世界上第一個衛生技術早期監測預警系統，該系統于1988年停止運作[5]。為了應對衛生系統決策者提出的技術信息滯后問題，瑞典在1997年建立了早期監測預警系統(SBU)[6]。1997年在哥本哈根舉行的新興衛生技術早期監測預警系統國際會議提出，要建立新興衛生技術早期監測預警系統國際合作網絡。1999年，幾個新興衛生技術早期監測預警系統正式合作建立了EUROSCAN[7]。該組織的目的是：評估新興衛生技術并共享信息，建立可用于識別新興衛生技術的信息源，共享對衛生技術進行早期評估的方法，傳播新興衛生技術識別和評估信息等。EUROSCAN成員不全來自于歐洲，包括奧地利、加拿大、丹麥、挪威、瑞典、澳大利亞、英國、法國、以色列、西班牙、瑞士等的相關機構，如英國的NHSC、加拿大的CADTH、澳大利亞的HealthPACT等。2013年，韓國的NECA也加入該組織。

EUROSCAN為了實現創立目標，主要在兩個方面進行努力：一方面編寫了新興衛生早期監測預警系統工具書，建立了統一的術語體系與相關標準；另一方面建立了一個可公開訪問的EUROSCAN共享數據庫，成員機構產出的新興衛生技術評估信息均納入該數據庫，包含各種新興衛生技術被識別的時間、提交數據的機構名稱、技術的類型、技術所處的生命周期階段、技術的用途等信息。EUROSCAN在促進各成員機構之間的信息交流共享與避免重復工作方面發揮了重要作用。

1.3評估方法

EUROSCAN編寫的早期監測預警系統工具書中，制定了新興衛生技術早期監測預警系統標準化流程[3]，如圖1所示。目前，世界上大多數新興衛生技術早期監測預警系統均遵循該流程開展工作。

(1)識別用戶。確定系統所服務的用戶，決定了整個系統的工作方向與范圍。系統用戶根據人員類型可以是政策制定者、衛生服務提供者、醫療保險機構、衛生技術評估機構、科研主管部門、病人等，根據級別可以是國家級或地區級用戶。建立早期監測預警系統需要了解用戶需求，如需要報告數量、需要報告形式、需要報告長度及格式要求、系統的目標技術類型范圍等。

(2)確定時間范圍。要明確用戶需要什么時間范圍內的新技術預警信息，不同系統根據需要時間范圍會有所不同。如英國NHSC的時間范圍為上市前2年～3年，韓國NECA的時間范圍為上市前1年～5年。

(3)開展水平掃描識別新技術。水平掃描是指對可能給健康或衛生服務帶來影響的新興衛生技術進行系統化識別。識別可以分為主動查找或被動接收：主動查找是指對一定范圍內的信息源進行檢索查找；被動接收是指接收由各種利益相關者提供的信息。面對涌現的海量的新技術信息，在開展水平掃描主動查找時，如何在有限的資源下做好掃描查找工作，信息源的選擇非常關鍵。EUROSCAN將信息源分為三級：一級信息源提供來自技術開發者、生產者的信息，如專利信息、FDA許可申請、生產公司網頁等；二級信息源提供醫療、財務、社會角度的信息，如藥品信息服務、會議摘要、專業雜志、專家群體等；三級信息源提供來自其它新興衛生技術監測預警系統的信息，如EUROSCAN、NHSC、HealthPACT 、CADTH等的網站或數據庫。EUROSCAN的工具書中提出：技術的開發商與生產商是水平掃描的重要信息源，技術在生命周期早期相關信息與證據非常少，可能需要與廠商聯系以獲取相關信息。由于資源限制，對水平掃描信息源數量要限制在可行程度，如NHSC常規掃描35個信息源，奧地利LBI-HTA機構常規掃描互聯網上的63個信息源。

(4)篩選新技術。篩選是指根據預先確定的標準對識別階段收集到的新技術進行選擇。篩選標準一般根據用戶興趣、時間范圍及衛生系統特點確定。EUROSCAN與NHSC、CADTH等機構都有篩選標準，一般包括被篩選技術是否是需要查找的技術類型、是否是新技術、是否符合時間范圍、證據的可得性、潛在影響等內容。

(5)為篩選出的新技術設置優先級。由于可用于評估的資源十分有限，有必要對通過篩選的技術應用預先設定標準設置優先級，以便對最急需評估的新興衛生技術投入資源進行評估。EUROSCAN成員機構共同應用的優先級設置標準有：病人數量或疾病負擔，潛在臨床效益，可能的經濟影響，預估應用推廣速度等。其它部分機構自行制定應用的優先級設置標準還有：證據的可得性，是否存在替代技術，技術的安全性，技術的社會倫理法律影響等。優先級設置一般由不同背景專家組成的委員會或小組進行。

(6)評估新技術。主要根據用戶興趣與需要進行。EUROSCAN建議的新興技術評估主要有3種形式：①快速評估。24h-36h完成，約1頁的簡要概述內容；②簡要評估。比快速評估深入，0.5周～2周完成，4頁～6頁的報告內容；③深度評估。應用結構化檢索策略，對簡要評估報告進行擴充，12周左右完成，大于40頁的報告內容。EUROSCAN還提出了評估建議模板，主要包括：①技術相關信息。如技術名稱、描述、使用模式、劑量范圍、開發公司、技術類型等；②病人相關信息。如使用技術的專科名稱、病人數量、技術使用環境、替代技術等；③影響預測信息。如預估技術傳播模式，技術使用對成本、基礎設施、經濟等的影響，技術使用對社會、倫理、法律等的影響等；④證據信息。如臨床有效性與安全性的證據、經濟學評估等。基于早期監測預警系統的快速評估性質，評估經常是基于數量有限的低等級證據，用于提示決策者，而不是對安全性、有效性、成本效益與倫理問題的確定性評估。為了評估新興衛生技術，許多早期監測預警系統會采納多個不同背景的專家群體的意見，如焦點組訪談、調查表調查、E-mail討論、Delphi專家咨詢等。

(7)開展同行評議。該步驟被放在第七步，但前面幾步也會用到，如對優先級設置結果進行確認等。同行評議主要用于檢查系統產出的質量和準確性，可分為內部評議與外部評議，一般通過專家進行。

(8)傳播評估信息。把早期監測預警系統產出信息及時反饋給目標用戶非常重要。主要基于用戶興趣與需要進行傳播。傳播方法有：①直接通過E-mail或其它渠道把系統成果發送給用戶；②將系統成果在互聯網上公開；③與其它早期監測預警系統共享；④在出版物或其它學術刊物上展示。

(9)更新評估信息。隨著時間的推移、新技術的進一步應用，新的證據信息會不斷出現。因此，需要對評估報告保持更新。

(10)對系統與活動進行評估。一般從結構、過程、結果、影響等方面設置指標進行評估，評估方法有內部檢查、問卷調查、訪談和焦點組訪談、計算系統產出評估結果的被訪問率、產出結果與其它同類系統比較等。

2　國際新興衛生技術評估經驗

EUROSCAN成立后，為了解各成員機構的工作情況，部分學者開展了調查研究。

Inaki Gutierrez-Ibarluzea等在2008年對各成員機構的結構、過程、結果等方面進行了問卷調查，當時的20個成員機構全部予以回復[8]。在所關注新技術類型方面，只有1個機構僅聚焦于腫瘤技術領域，其它機構關注技術范圍包括全部衛生技術。在掃描識別新技術方面，所有機構的早期監測預警系統都包含了水平掃描識別新技術步驟，但在信息源類型與數量上存在較大差異，有2家通過技術開發商或生產商獲取信息，15家在利用常規信息源的同時還通過網絡表格等方式從專家團體獲取信息或公開征求相關信息。在篩選新技術方面，所有機構都對掃描識別到的新技術進行篩選以減少技術數量，90%表示有正式的篩選流程，25%表示通過專家委員會進行，15%表示通過政策制定者或用戶進行，10%表示通過專家個人進行，部分機構還制定了明確的篩選標準。在技術優先級設置方面，90%使用了優先級標準。在評估與傳播方面，評估內容、時間范圍、影響預測、評估報告形式等各機構均有所不同，70%通過E-mail、50%通過網絡、5%通過醫學雜志來傳播評估結果，有2家機構評估結果只在內部使用不對外傳播。在合作方面，90%與臨床專家個人合作，70%與專家團體合作，50%與特別召集的專家小組合作，45%反映在工作中會與商業公司或市場開發商合作(特別是在識別新技術階段)。調查中還發現，EUROSCAN編寫的方法學工具書并不是一個具體的指導手冊，允許讀者根據自身需要選用適宜方法。

Claire Packer在2012年對英國國家水平掃描中心(NHSC)在1999年-2010年的工作進行了總結[9]。NHSC于1998年4月成立，2006年整合為英國國家衛生研究所NIHR的一部分。中心從1998年的6名工作人員發展到2010年的21名全職工作人員及年度經費290萬美元。NHSC的主要特點是：除日常掃描信息源外，還與臨床及技術專家合作，與商業公司聯系獲取技術開發信息，并開展針對特定技術或疾病的文獻回顧。NHSC的公開成果包括技術簡訊、新聞簡訊等，其它產出還包括簡明新藥篩選表以及針對特定技術或疾病的文獻評閱報告等。

Leonora Varela-Lema等對利用PUBMED檢索掃描識別新技術的策略進行了研究[10]，新技術往往先出現在專科雜志上，而不是先出現在高影響因子學術雜志上。

為了促進早期監測預警系統的發展，Kieran Murphy等根據文獻綜述及研究經驗，總結了與系統效果相關的成功要素，并開展了專家咨詢，結果發現[11]：系統提供的信息與用戶需求的相關性、系統獨立于商業影響、充足的人力物力投入、系統產出結果送達決策者的路徑明確、系統用戶明確或系統融入到國家決策過程等要素被選為重要，臨床專家參與新技術識別、有明確的優先級設置標準、臨床專家參與篩選及優先級設置過程、開展國際合作、與產業合作獲取信息、有固定的專家可進行咨詢等要素被選為較重要。

3　對我國的啟示

隨著我國經濟社會的快速發展，人們的健康需求日益增長，衛生系統決策者對新興衛生技術的決策壓力日益增大，為決策者提供及時、準確的新技術信息以幫助其做出正確的決策非常必要。研究了解國際新興衛生技術評估工作經驗，為我國開展相關工作帶來了如下啟示。

第一，要爭取衛生行政管理部門的支持。國外許多新興衛生技術早期監測預警系統都是在國家級或地區級衛生行政管理部門支持下成立，許多系統甚至成為該國衛生決策系統中不可缺少的一部分。在國內，新興衛生技術評估工作還是一個全新領域，各級衛生政策制定者尚不了解該項工作，需要積極引入國際上較統一的新興衛生技術評估術語體系與方法學，使各級衛生行政管理部門決策者了解開展此項工作的價值與意義，促其從潛在用戶變為具有現實需求的用戶，以獲得其支持。同時，衛生政策制定者也是新興衛生技術評估結果的最主要用戶，了解其對相關信息的需求與興趣非常重要。新興衛生技術評估要努力與衛生行政管理部門工作相結合，甚至融入決策過程中，才能使其后續發展成為可能。

第二，要充分了解潛在用戶的興趣與需求。除衛生行政管理部門決策者外，醫療服務提供者、醫療保險機構、衛生技術評估機構、科研主管部門、病人等都可能成為潛在用戶，在建立新興衛生技術早期監測預警系統前需充分了解各方需求。

第三，要保持系統獨立性，避免評估工作受到商業利益的影響，確保系統產出信息的科學性、客觀性、公正性。系統獨立性是決定評估結果價值的重要因素之一，是系統能否可持續發展的關鍵。

第四，要爭取獲得充足的人力物力投入。水平掃描識別新技術、新技術篩選、新技術優先級設置、新技術評估、評估信息傳播等都是非常耗費資源的工作，只有投入充足的資源，才能保證系統產出結果質量，才能維持系統正常運作。

第五，在方法學上要開展本土化研究。EUROSCAN在新興衛生技術評估方法學上已有一些研究及成果，但因為這些方法都是基于國外衛生系統特點發展起來的，在應用時需考慮本土化問題。如用戶需求、時間范圍確定要根據國內用戶需要確定；需要根據國內實際需求確定需要掃描的國際信息源及增加國內信息源尤其是中文信息源；在制定篩選標準及優先級設置標準時要考慮國內衛生系統的價值取向；對高優先級新興衛生技術進行評估時要考慮國內用戶對評估內容和評估報告的需求等；在傳播評估結果時要考慮國內用戶的特點。在方法學的本土化研究中，要重視專家意見，信息源的確定、篩選標準及優先級設置標準的制定等都要充分利用專家意見，在系統運行過程中也要重視專家參與。由于新興衛生技術評估專業性較強，需要建立由不同背景專家組成的專家庫，以支持整個系統的正常運行。

第六，要開展多方合作。在技術發展早期相關證據信息非常缺乏的情況下，技術開發者或生產者可能擁有較多信息，因此并不反對在評估過程中與其聯系以獲取新技術的早期信息；還要開展國際合作，尤其是利用國際上已有的新興衛生技術評估信息。

第七，要重視評估結果傳播與信息更新。建立新興衛生技術早期預警監測系統的目的并不只是篩選出新技術并進行評估，對評估結果進行適當傳播更重要。因此，在系統建立之初就要對結果傳播途徑進行設計，確保評估結果能送達用戶并發揮決策依據功能。另外，因為技術在發展早期各種證據信息不齊全，新信息會不斷出現，在評估報告完成后需定期對其進行信息更新。

[1]陳潔，于德志，耿慶山.衛生技術評估[M].北京：人民衛生出版社，2013：1-2.

[2]Simpson S，Hiller J，Gutierrez-Ibarluzea I，et al.A toolkit for the identification and assessment of new and emerging health technologies[M].Birmingham：EuroScan，2009.

[3]Murphy K，Packer C，Stevens A，et al.Effective early warning systems for new and emerging health technologies:Developing an evaluation framework and an assessment of current systems[J].International Journal of Tec-hnology Assessment in Health Care，2007，23(3)：324-330.

[4]EUEOSCAN international network[OL].http://euroscan.org.uk.

[5]Banta HD，Gelijns AC.An early system for the identification and assessment of future health care technology. The Dutch STG project[J].International Journal of Technology Assessment in Health Care，1998，14：607-612.

[6]Carlsson P.Health Technology Assement and priority setting for health policy in Sweden[J].International Journal of Technology Assessment in Health Care，2004，20：44-53.

[7]Robert G，Stevens A，Gabbay J.Identifying and filling gaps in the evidence[M].London：Sage Publications，2001.

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[9]Packer C，Fung M，Stevens A.Analyzing 10 years of early awareness and alert a-ctivity in the United kingdom[J].International Journal of Technology Assessment in Health Care，2012，28(3)：308-314.

[10]Varela-Lema L，Punal-Rioboo J，Accion B C，et al.Making processes reliable: a validated pubmed search strategy for identifying new or emerging technologies[J].International Journal of Technology Assessment in Health Care，2012，28(4)：452-459.

[11]Murphy K，Packer C，Stevens A，et al.Effective early warning systems for new and emerging health Technologies Developing an evaluation framework and an assessment of current systems[J].International Journal of Technology Assessment in Health Care，2007，23(3)：324-330.

通信作者：

陳英耀：衛生部衛生技術評估重點實驗室主任，復旦大學公共衛生學院副院長

E-mail：yychen@shmu.edu.cn

責任編輯：吳小紅

Experience and Enlightenment of International Emerging Health Technology Assessment/

XIA Zhiyuan,ZHOU Ping,LIU Yiyue,et al.//

Chinese Health Quality Management，2016,23(1):91-95

The paper introduced the concepts of emerging health technology assessment, current situation, main methods and experience of its development over the world. Furthermore, the implications of the international experiences in emerging health technology assessment for China were discussed. The international terminology system and methods of emerging health technology assessment was suggested to be adopted, and be localized according to the specifics of health system in China.

Emerging Health Technology Assessment; EUROSCAN; Early Monitoring and Warning System

10.13912/j.cnki.chqm.2016.23.1.28

2013年度復旦大學新進青年教師科研起步項目(理工醫科)資助；2014年度美國

陳英耀

2015-08-03

中華醫學基金會衛生技術評估合作項目資助(編號：13-153)

夏志遠周萍劉亦悅林亦璐陳英耀*

衛生部衛生技術評估重點實驗室/復旦大學公共衛生學院上海200032