干細胞療法成功治愈一例遺傳性眼疾

據美國印第安納大學的研究人員報道說，他們日前用人類誘導多能干細胞(iPSc)療法，成功治愈了1例回旋狀脈絡膜視網膜萎縮癥患者。未來該療法還有望讓那些因視網膜黃斑變性和色素性視網膜炎等常見眼病致盲的患者重見光明。相關論文2011年6月15日發表在《干細胞》雜志網絡版上。

回旋狀脈絡膜視網膜萎縮癥是一種少見的遺傳性眼病，可造成嚴重的視功能障礙，多見于芬蘭和日本。該病可對視網膜色素上皮(RPE)細胞造成影響，并最終導致視網膜萎縮以致失明。研究人員稱，他們將取自患者自體的iPS細胞培育成了視網膜色素上皮細胞，并發現該細胞各項功能與普通健康細胞無異。

負責該項研究的美國印地安納大學博士賈森·邁耶說：“這一結果讓人興奮，因為它表明我們可以通過干細胞修復那些出現病變的地方。同時，它也給予了我們將其進一步完善的信心。未來該療法有望用干細胞生成視網膜感光細胞，直接替換掉那些缺失或病變的細胞，從而使因視網膜黃斑變性和色素性視網膜炎等常見眼病所引起的失明獲得治療。屆時，將有數百萬患者因此受益。”

據了解，視網膜黃斑變性是導致失明的最常見原因之一，全球有2500萬到3000萬人受此疾病困擾。色素性視網膜炎患者在全球也有150萬人左右。

研究人員稱，由于iPS細胞可從患者自體提取，因此可以避免移植產生的排異問題。此外，在治療視網膜色素上皮細胞受損中，維生素B6也能發揮重要作用。研究人員希望隨著該療法的進一步完善，基因缺失所導致的失明也能因此得到治愈。