“每一個小群體都不應該被放棄”

秦羽

武漢兒童醫院順利完成華中地區“第一針”諾西那生鈉鞘內注射

“每一個小群體都不應該被放棄……”國家醫保局談判代表張勁妮的“砍價金句”，一度讓眾多網友動容。

從近70萬元降到3.3萬元

2021年11月，福建省醫保局藥械采購監管處處長張勁妮接受了一項特殊使命——作為國家醫保談判代表，與醫藥廠家進行醫保藥品準入談判。天價藥諾西那生鈉就在參與談判的藥品目錄中。

在張勁妮看來，這個藥品有它的特殊性。諾西那生鈉注射液，系全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物。在中國，脊髓性肌萎縮癥患者大約有3萬到5萬人。而進入中國時，該藥一針定價69.97萬元，且需終身用藥。讓它進入醫保，是這些罕見病患者共同的呼聲。

“參加這種談判確實會感覺到責任很重大。因為我是學臨床醫學出身的，我知道很多疾病會給患者帶來什么樣的生活，他們有什么樣的預期，包括對他們的家庭會帶來什么樣的影響。”張勁妮也知道，談判結果不可控，每一年都有談不成的藥品。

“我覺得至少從我們參加談判的人來說，我們可以做到盡力而為，就是可能在很久以后再想起這個事情的時候，最起碼可以讓自己不后悔吧。”張勁妮說。

經過8輪談判、一個半小時交鋒，諾西那生鈉注射液每針定價成功從近70萬元降到3.3萬元，并被納入醫保目錄。

“國家政策太好了”

“今天真的是特別激動，太不容易了，我們家孩子等了7年。”一位罕見病患兒的母親喜極而泣。

“我們是2015年確診的，當時發現他運動能力不如正常小朋友，確診時醫生跟我們說，這個孩子活不過兩歲。”北京脊髓性肌萎縮癥患兒松子的媽媽說。

在很長一段時間里，中國對于脊髓性肌萎縮癥患者的診斷、就醫、用藥一直是一個空白。

2018年5月，國家衛健委、科技部、工業和信息化部、國家藥監局、國家中醫藥管理局聯合印發《第一批罕見病目錄》，收錄了脊髓性肌萎縮癥等121種罕見病。

從確診開始，松子父母得到的反饋都是“沒有任何希望了”，但他們一直沒有放棄，一直堅持了解更多的脊髓性肌萎縮癥相關知識，給孩子用護具、按摩，跟國外的家長聊這個疾病，“那個時候是想，只要把他的生命維持下去，我們都能傾其所有去付出”。

2016年，美國一家醫藥公司生產的鞘內注射藥物諾西那生鈉注射液，在美國獲批上市，成為全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物。“我記得特別清楚，當時覺得，我們家孩子有希望了，活下去更有希望了。”松子媽媽感慨道。

諾西那生鈉注射液進入中國后，一開始的定價在69.97萬元一針，根據企業送藥政策，買第一針時送三針，買第二針時送一針。患者在治療中，需要前兩個月注射4針諾西那生鈉，以后每4個月打一針。第一個年度，需要注射6針諾西那生鈉，這樣下來就是140萬元的年治療費用。

“近70萬元一針，傾其所有我們能用上一年，但是這個不是一針就見效的藥，是要終身用藥的，那之后怎么辦？”松子媽媽回憶，當時看著周圍孩子用藥后的好轉讓她更加煎熬，陷入自責和內疚之中。“這個藥進醫保后，我們對帶孩子去國外治療的家長說：你們回來吧，大部分孩子都能用得起藥了。國家政策太好了，這種心情真的太難描述！”松子媽媽說。

“每一個小群體都不應該被放棄”

新版國家醫保藥品目錄已于2022年1月1日起正式實施。目前，經過醫保報銷，患者注射諾西那生鈉的費用從完全自費的每針近70萬元，下降到1萬元左右。從2022年1月1日開始，全國各地的脊髓性肌肉萎縮癥患者陸續用上了昔日的“天價藥”。

“很高興，非常高興。可能我是有意地克制了一下，其實我內心的高興應該是比我表面上看起來要更多一些。”在接受采訪時，張勁妮笑著說，社會的關注度會這么高，有點沒想到。

張勁妮

“每一個小群體都不應該被放棄。”張勁妮表示，“這不像一些大的病種，可能有很多人替他們發聲，你會聽到很多種聲音，但是罕見病患者是小群體，可能話語權很有限。如果自己遇到這種事情的時候，希望的是什么，我當時考慮的就是這個。”

自國家醫保局2018年組建以來，已組織開展7批、294種藥品集中采購，大幅降低了群眾就醫負擔。而且，國家醫保局連續4年動態調整、優化藥品目錄，累計將507個臨床價值高、患者獲益明顯的藥品納入支付范圍，談判藥品價格平均降幅在50%到60%，累計為患者減負3000億元。

張勁妮動容地說：“我從事醫保工作很多年，特別是國家醫保局成立之后，做了很多原來想做沒有做成的事情。每一個重病患者身后都有一個很艱難的家庭，可能你多做一件事情，就會有一個病種的患者或者一個家庭能夠獲得更好的生活。”

（摘自七一網 七一客戶端/《新京報》）