從腫瘤藥物的慈善贈藥談我國的患者援助項目

李 欣

近幾年，腫瘤治療領域取得了巨大的進展，國內外多款靶向藥和免疫治療藥物相繼在我國上市，讓許多患者看到了長期生存甚至治愈的希望。但伴隨著這些上市藥品的，還有讓人“壓力山大”的高昂藥費。為了解決巨額醫藥費給患者帶來的經濟負擔，新藥上市之后普遍都會有相應的慈善贈藥項目隨之上線。這里所說的“慈善贈藥”，也即本文的核心話題——患者援助項目。

目前關于藥品患者援助項目的研究相對較少，邵榮、蔣蓉等學者對其研究相對較多，但研究成果相對分散，多圍繞于一個特定主題進行論述，少數觀點亦不符合當前的實際情況。為此，本文以近年來在國內上市的幾款腫瘤免疫治療藥物的慈善贈藥項目為切入點，分析患者援助項目多個層面上的問題，以期提升學者和公眾對患者援助項目的認知，為其未來的發展提供借鑒。

一、近年上市的腫瘤免疫治療藥物的慈善贈藥項目

腫瘤免疫治療是近年來發展起來的治療惡性腫瘤的新型藥物和治療手段。在目前的腫瘤免疫治療用藥中，繼“O藥”和“K藥”之后，又有多個進口和國產藥物在我國獲批上市。國產藥物目前單品的單周期定價一般在每2—3周費用總額在6000—8000元左右，進口藥物單品每2—3周的定價約為17000—22000元左右?？梢钥闯?，如果以月為單位計算，患者的治療費用大約為國產藥物1萬元左右、進口藥物3萬元左右，進口藥物的使用價格約為國產藥物的三倍。有數據顯示，目前國產PD-1的年治療費用均在4～10萬元，進口PD-1的年治療費用在10～15萬元，進口PD-L1的年治療費用在25～35萬元。

如此高昂的藥物治療費用，給心存一線希望的患者帶來巨大的經濟負擔，也給藥品后續的推廣和銷售乃至進入醫保等帶來不利影響。為此，幾乎所有的腫瘤免疫治療藥物都會在上市后隨即推出相應的慈善贈藥計劃。以下基于公開的資料，對近年來在我國上市的幾款免疫治療藥物的慈善贈藥項目進行梳理，形成下表。

藥物上市時間藥企贈藥項目慈善組織慈善贈藥方案納武利尤單抗(歐狄沃,O藥)2018/06/15百時美施貴寶歐狄沃患者援助項目中國癌癥基金會 低?；颊?免費用藥最多2年,或至項目結束;低收入患者:自費6次治療,獲贈后續7次治療作為一個周期,最多可獲贈4周期帕博利珠單抗(可瑞達,K藥)2018/07/25默沙東生命之鑰免疫治療患者援助項目中國初級衛生保健基金會低保患者:單次最多可獲贈6個療程,累計用量最多不超過24個月;低收入患者:自費3個療程,可獲贈3個療程,累計用量最多不超過24個月特瑞普利單抗(拓益)2018/12/17君實生物益路相伴———白求恩·拓益公益捐助項目白求恩公益基金會自費4周期,可獲贈4周期,可多次申請信迪利單抗(達伯舒)2018/12/24信達生物達伯舒衛生扶貧公益項目中國癌癥基金會 免費獲贈最多24個月舒心可依患者救助項目北京康盟慈善基金會首輪2+2,即自費2周期,可獲贈2周期;后續自費5周期,可獲贈至疾病進展,累計用量最多不超過24個月卡瑞利珠單抗(艾瑞卡)2019/05/29恒瑞醫藥瑞艾同行-艾瑞卡援助項目連云港市蕙蘭公益基金會首輪2+2,即自費2周期,可獲得2周期;后續自費4周期,可獲贈至一年療程瑞艾同行-腫瘤患者援助項目中國初級衛生保健基金會自費1周期后,可獲贈1周期,最多可循環6次。援助周期(一年)內滿足6次循環的,剩余治療周期均可獲得贈藥替雷利珠單抗(百澤安)2019/12/26百濟神州為你千方百濟患者救助項目中國初級衛生保健基金會首輪2+2,后續買3贈至一年(最多不超過11個療程),或買2贈2一年內循環,直至疾病進展或項目結束派安普利單抗(安尼可)2021/08/05正大天晴&康方生物安心有尼患者救助項目北京康盟慈善基金會首輪2+1,即自費2周期,可獲贈1周期;后續自費2周期,可獲贈至疾病進展,累計用量最多不超過24個月

二、患者援助項目的一般性問題

(一)基本概念

患者援助項目一般稱為PAP項目(Patient Assistance Project)，是指慈善組織依據慈善理念統籌、管理、設計和運營，并用公益的方法和原則，將企業基于慈善目的自愿無償提供的藥品或/和資金，捐贈給需要的患者，幫助其獲得藥物或資金援助的一種活動。慈善組織作為患者援助項目的主要發起機構，通過聯合藥品生產企業、醫院、藥店等社會力量，共同參與患者援助項目的籌劃及實施，有效緩解了昂貴的治療費用給患者及其家庭帶來的沉重負擔，在防止因病致貧、因病返貧上發揮了積極作用，收到了良好的經濟和社會效益。

(二)起源與發展

一般認為，中國的藥品患者援助始于2003年9月，由中華慈善總會接受瑞士諾華制藥有限公司捐贈的甲磺酸伊馬替尼(格列衛)藥品，旨在讓符合援助條件的慢性粒細胞白血病、惡性胃腸道間質腫瘤以及隆突性皮膚纖維肉瘤的中國患者獲得救助。該項目經過多次調整后目前仍在繼續，截至2021年12月底，累計救助患者77509人，在全國設立了137個發藥點，參與項目的注冊醫生達到4693位。

此后，中國癌癥基金會、中國初級衛生保健基金會、北京康盟慈善基金會等慈善組織的加入，陸續將這一模式發展壯大，患者援助項目邁入蓬勃發展階段。有數據顯示，2016至2020年我國累計開展168個患者援助項目，累計援助藥品及資金價值達966億元。從前文所列腫瘤治療藥物的慈善贈藥項目不難看出，參與患者援助項目的企業既有國際藥企，也不乏國內制藥企業，但目前仍以國際藥企為主。

(三)參與主體

在一個完整的患者援助項目中，參與的主體主要包括捐贈方、項目發起方、受益方，以及提供相關指導意見與支持的機構和個人。

患者援助項目的捐贈方主要為藥品生產制造企業。針對符合要求的患者，制藥企業基于慈善目的、自愿無償進行藥品或/和資金援助，體現了企業的社會責任，有助于藥品和藥企的長遠收益。

以基金會為主的慈善組織是整個項目的中心，負責項目的組織與運營。慈善組織對項目進行設計、統籌、管理及運營，為鏈接患者、企業、公眾、醫療機構等相關方提供橋梁，面向企業籌集藥品與資金，面向社會與政府進行倡導，并聯合志愿醫生、藥品物流企業等參與方為患者提供藥品與資金援助。

受益方毫無疑問是患者。大多數患者援助項目主要針對低保與低收入患者，采取全額免費、自費與贈送相結合等多種方式，以減輕患者的經濟負擔。需要特別指出的是，由于腫瘤及部分罕見病藥物的費用非常高昂，在實際執行過程中，“低收入患者”的界定很大程度上是參照滿足災難性醫療支出條件的患者，并不一定是指極度貧困者。

此外，患者援助項目要接受國家及地方政府的相關政策指引和合規性、安全性等方面的監管，同時離不開醫學專家、志愿醫生、發藥藥房、執業藥師、藥品物流公司等機構和個人的參與支持。

(四)公益性特點

從前文所列腫瘤免疫治療藥物的慈善贈藥項目可以看出，符合相關條件的患者可以免費獲得一定數量或周期的藥品援助。因而，患者援助項目通常具有非常鮮明的慈善性/公益性特點。在我國，《藥品流通監督管理辦法》明確禁止藥品生產、經營企業以搭售、買藥品贈藥品、買商品贈藥品等方式向公眾贈送處方藥或者甲類非處方藥。因此，制藥企業不得直接向患者提供援助藥品，須向依法成立的公益性慈善組織捐贈藥品，再由慈善組織將援助藥品發放給患者。

(五)涉及藥品

我國患者援助項目所涉及的藥品，目前主要以腫瘤、罕見病、慢性病及自身免疫性疾病相關藥物為主，很多藥物價格昂貴，多數未納入醫保支付。有些患者需長期治療，難以承擔昂貴的藥品費用，常常會因病致貧、返貧，通過實施患者援助項目，可以較大程度降低患者用藥負擔。

三、藥企參與患者援助項目的動機

經濟效益是制藥企業生存發展的基礎。藥品價格高昂，患者可支付性差，會影響到藥品銷售，使企業無法獲得利潤。一方面，我國《慈善法》規定，“自然人、法人和其他組織捐贈財產用于慈善活動的，依法享受稅收優惠”，藥企實施患者援助項目，有助于其獲得政策性優惠。另一方面，有助于藥品盡快占領市場，從長期來看，可幫助制藥企業實現高價藥品的盈利需求。有人認為，患者援助項目本身就是一種有著成本控制的商業行為和一種轉移成本的商業策略。同時，在學術研究層面，亦可能因為患者群體人數增加、藥物作用和不良反應反饋增加而生成新的研究數據，進而拓展新的藥物研究方向。

慈善捐贈是體現企業社會責任感的重要方式。制藥企業通過患者援助項目，可以切實減輕患者的經濟負擔，延長生存時間，提高生活質量，在患者群體中形成了良好的口碑，也為醫師群體學習先進的治療手段、積累臨床經驗提供了有效途徑，具有突出的社會效益。

由此可以看出，藥企參與和實施患者援助項目，能夠實現企業經濟效益與社會效益、商業與慈善的統一，既有利于企業的長遠發展，也有利于社會和諧穩定。

四、患者援助項目的類型

從援助類別來看，患者援助項目主要有藥品援助和資金援助兩種形式，其中藥品援助仍是目前的主流形式。藥品援助又分為全部免費和部分免費兩種形式。根據邵榮、蔣蓉等學者的研究，目前患者援助項目主要有全額免費、共助、資金援助等3種模式。筆者認為這種劃分方式很好地概括了我國患者援助項目的主流模式，具有很強的指導和借鑒意義。

一是全額免費模式，是指對符合資格的患者免費給予一定時間或數量的援助藥品，如歐迪沃患者援助項目中，低?；颊呖伞懊赓M用藥2年或至項目完全結束”，達伯舒衛生扶貧公益項目中，“免費獲得最多24個月的藥品援助”，都屬于此種模式。

二是共助模式，是指在患者自費使用一定數量或周期的藥品之后，可免費獲得一定比例數量或周期的援助藥品，這種買贈結合的方式，很好地體現了“多方共付”的思想，前述所列腫瘤免疫治療慈善贈藥項目中，大部分都采取了這樣的模式，也是目前我國患者援助項目最為常見的模式。

三是資金援助，是指入組患者在購買藥品之后，可憑購藥發票獲得一定比例的現金返還，從而減輕患者用藥的經濟負擔，這種模式沒有商業藥品和援助藥品的區分，目前相對較少，在前述所列案例中并無體現，由中華慈善總會接受武田公司的捐贈，于2016年發起的“百因止慈善援助項目”，對貧困及中低收入的甲型血友病患者開展資金援助，即屬于這種模式。

藥企與慈善組織可根據實際需求選擇援助模式，在操作過程中常出現同一項目針對不同類患者采用不同的援助模式，如K藥的“歐迪沃患者援助項目”、O藥的“生命之鑰免疫治療患者援助項目”，都是對低?；颊卟捎昧巳~免費的模式，而對低收入患者采用了買贈結合的共助模式。

此外，同一藥品的適應癥和市場地位處于動態變化之中，一個藥品在不同的階段可能會開展多個患者援助項目。例如，國產PD-1免疫治療藥物信迪利單抗于2020年1月進入醫保目錄，價格降低為2843元/支(100mg)，年度治療費用不超過10萬元，醫保報銷后患者自費部分為2.7萬元。但其醫保適應癥是霍奇金淋巴瘤，這種腫瘤在我國的患者人數并不多，也即大部分腫瘤患者使用信迪利單抗，并不能享受醫保報銷，仍要承擔每年近10萬元的費用，也不能參加之前針對霍奇金淋巴瘤的患者援助項目。于是，在2021年又推出了不限癌種的“舒心可依患者救助項目”，順應了市場變化和患者需求。

五、患者援助項目的發展動向

2020年3月，中共中央、國務院發布了《關于深化醫療保障制度改革的意見》，明確提出“到2030年，全面建成以基本醫療保險為主體，醫療救助為托底，補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的醫療保障制度體系”，將慈善捐贈作為構建多層次醫療保障體系的必要組成部分?；谒幤返幕颊咴椖?，即是最常見的慈善捐贈方式之一，受頂層政策的驅動，其將在基本醫療為主體的保障模式之外發揮重要的補充作用，降低低收入、低保患者的疾病負擔，提高該群體的用藥水平以及創新藥品的可及性，從而發揮更加重要的作用。

近年來，隨著醫保目錄調整與專利藥、抗癌藥醫保專項談判的開展，部分藥品以較低價格納入醫保支付或集中采購的范圍，因此藥企對患者援助項目進行了相應調整，有些品種取消了原有的患者援助方案，有些將患者援助的范圍調整為僅限為低?；颊叩?。但隨著我國創新藥物審評審批政策環境的利好，創新藥物在我國有較快的發展，仍有很多藥品在上市后選擇患者援助的方式來保障藥品的可及性。因此，仍有較多的藥品在進入醫保目錄后繼續保留患者援助項目，或是對其援助形式和范圍進行適當調整。本文所列舉的腫瘤免疫治療領域的多個藥物，均在上市之后隨即推出相應的患者援助項目，即是這一發展趨勢的最直接證明。

在具體實踐環節，除了與慈善組織進行合作的常規方式外，藥企還與商業醫療保險合作，就入組條件、治療方案、援助流程等進行更加深入的合作探討，拓寬患者援助項目的發展渠道，從而實現更廣泛層面上的多方共付。近年來，已有很多藥企開始與保險科技公司合作，開展了分期付款、藥品福利等形式的創新支付項目，或積極參與到以“惠民?！睘榇淼某鞘卸ㄖ菩蜕虡I醫療保險中，這都是患者援助項目的積極發展動向。

①相關數據來自于國家藥品監督管理局NMPA官網、各基金會官網和網絡資料。

②根據世界衛生組織關于家庭“災難性醫療支出”的定義，一個家庭強制性醫療支出大于或者超過家庭一般消費的40%，就被認為出現了災難性醫療支出。