關注罕見病

瓷娃娃、熊貓寶寶、藍嘴唇、牽線木偶人……這些聽上去十分可愛的名稱，卻是一些罕見病的代名詞。由于疾病種類多、發病率極低、臨床研究少、缺乏有效診斷和治療手段，罕見病成為世界各國共同面臨的醫學難題。

每一名罕見病患者身后，都有一個備受煎熬甚至陷入困境，但絕不放棄的家庭。據世衛組織統計，全球罕見病群體人數已超3億，其中近50%是兒童。在中國，這一群體規模達2000萬。

國家有力量，病患有希望。為了給罕見病群體打開希望之門，近年來，我國制定了罕見病目錄，建立全國罕見病診療協作網，探索罕見病用藥保障機制，簡化國外相關藥品審批程序，鼓勵國內企業創新研發，顯示出我國解決罕見病問題的決心。

本期，我們聚焦罕見病群體，希望更多人了解罕見病，消除歧視，尊重罕見病患者，有更多科研人員投身基礎科研和醫學轉化，更多企業加入罕見病藥品研發行列，讓患者有藥可治，有保障有尊嚴地生活。

“罕”路崎嶇，讓我們凝聚各方力量，用科學與愛為罕見病群體刺破黑暗，帶來光明。