血友病患兒監護人自我管理量表的研制和評價

黃雪麗 陳玲玲 畢婷婷 邵 帥 楊仁池 馬新娟

國家衛生健康委員會于2018年將血友病納入我國《第一批罕見病目錄》，并指出應加強罕見病管理，維護患者健康權益[1～3]。血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，患者因缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，終生隨時會發生出血[4]。目前血友病尚無根治方法，自第1次出血并診斷為血友病開始，患者及監護人會面臨出血或治療相關的各種挑戰和負擔，因此患者的疾病管理能力對提高患者生活質量有重要意義[5～8]。國外相關研究顯示，患兒自10歲左右就可以自我注射凝血因子并管理自身的疾病[8～11]。在國內，監護人是血友病患兒的主要照顧者和疾病管理者，患兒監護人是否能正確認識疾病、掌握凝血因子注射技能及其他相關的自我管理技能，直接影響患兒出血的預防、處理和并發癥的防治。目前為止，國內開展了一些關于成人血友病患者自我管理的干預項目，但缺乏針對血友病患兒監護人自我管理的研究[12,13]。本研究嘗試運用德爾菲法研制血友病患兒監護人自我管理評價量表，并測量量表的信效度，以便為進一步開展血友病患兒監護人自我管理相關研究提供可量化的評價工具。

資料與方法

1. 一般資料：采用專家推薦法選擇函詢專家，專家選擇標準：①從事血友病患者管理工作，工作年限在2年以上；②從事慢性病患者自我管理或教育工作，工作年限在5年以上。按以上標準，本研究共邀請到18名專家參與函詢，來自我國北京市、天津市、黑龍江省、山東省、河南省、湖北省、浙江省、山西省、四川省、廣東省、福建省等省市血友病診療中心和醫學院校。18名專家中，碩士及以上學歷6名，占33.33%；副高以上職稱8名，占44.44%；專家中從事血友病管理工作的函詢專家有17位，占94.44%，另一位專家長期從事慢性病管理及護理教育工作。在評價量表文化適應性和信效度部分，選取在筆者醫院血友病診療中心就診的血友病患兒的監護人作為研究對象，納入標準：①是患兒的親屬和直接照顧者；②和患兒居住在一起；③監護人年齡≥18歲；④患兒診斷為血友病，長期在筆者醫院血友病診療中心就診。排除標準：①存在認知功能障礙的監護人；②拒絕填寫問卷的監護人。按照此標準，共納入51名患兒監護人，其中患兒母親38名，患兒父親11名，患兒外祖父母1名，其他身份1名；50例患兒診斷為血友病A，1例患兒診斷為血友病B。

2.研究方法：(1)制定函詢問卷：課題小組首先對患兒監護人和專家進行訪談，初步了解血友病患兒監護人的自我管理現狀，通過查閱文獻獲得血友病患者自我管理的理論和循證學基礎， 綜合兩方面結果，經過小組內反復討論，初步制定血友病患兒監護人自我管理評價量表草案，量表草案采用3級結構，包括3個1級指標、12個2級指標，3級指標即量表的具體條目為85個。根據德爾菲函詢問卷設計原則，制作第1輪專家函詢問卷，函詢問卷包括4部分，第1部分是專家邀請函；第2部分是專家函詢表，包括1級指標函詢表、2級指標函詢表和3級指標函詢表，調查專家對函詢指標的重要性評價，重要性評分采用5級評分法，很不重要計1分，很重要計5分；第3部分是專家一般資料調查表；第4部分是專家熟悉程度和專家判斷依據調查表，調查函詢專家對函詢內容的熟悉程度，判斷依據則從理論分析、實踐經驗、國內外資料學習和直覺判斷4方面進行評價。(2)專家函詢：首先通過電話或微信與專家取得聯系，向專家解釋研究目的、函詢過程或方法，取得專家同意后，采用微信、電子郵件和問卷郵寄相結合的方法，向專家發放專家咨詢表，要求專家在1周之內返回問卷。第1輪函詢問卷收回后，研究小組對函詢結果分析討論，修改形成第2輪函詢問卷，并將第1輪函詢中專家提出的部分建議和對指標的修訂內容附在第2輪函詢問卷中，進行再次函詢。對第2輪函詢結果進行分析，制定出血友病患兒監護人自我管理評價量表。(3)評價量表的文化適應性：采用面對面的方法，調查患兒監護人對量表的疑問或建議，記錄填寫量表需要的時間。(4)評價量表的信效度：選取5名專家評價量表的內容效度；選取患兒監護人發放調查問卷，包括監護人一般資料調查表、患兒一般資料調查表、血友病患兒監護人自我管理評價量表，分析量表的信度和效度。

3.觀察指標：①專家評價指標：專家積極系數采用問卷回收率表示，專家權威程度結合了專家對函詢內容的熟悉程度和判斷依據綜合得分，計算公式為：專家權威程度得分=(專家熟悉程度+專家判斷依據)/2，專家意見協調程度包括指標和條目重要性評分的變異系數、專家意見協調系數；②條目的篩選指標：包括條目的滿分比和變異系數；③量表的信效度評價指標，包括內部一致性、內容效度、區分度和結構效度。

結 果

1.函詢專家的積極性、權威性及意見協調程度：本研究共進行兩輪德爾菲專家函詢，第1輪和第2輪函詢分別發放問卷18份，回收問卷18分，其中有效問卷17份，有效問卷回收率均為94.44%，本研究兩輪函詢的專家積極系數均較高。專家權威程度為0.86±0.05。經兩輪函詢，專家對各指標重要性評分的肯德爾系數為0.11(χ2=153.10，P<0.05)，表明專家意見趨于一致。

2.量表條目的函詢結果：經過第1輪專家函詢，函詢專家提出了102條建議，根據指標篩選標準，量表的1級指標全部保留；2級指標刪除“特殊管理問題相關知識”以及“醫療資源利用態度”，其余10個指標均保留。第2輪專家函詢后，根據指標篩選標準，1級和2級指標均保留(表1)。在3級指標即量表的具體條目方面，經第1輪函詢，刪除合并34個條目，增加19個條目，修訂了62個條目，最終有69個條目進入第2輪函詢。經第2輪專家函詢，函詢專家提出了57條建議，根據指標篩選標準，刪除合并16個條目，保留53個條目，并根據專家建議對條目進行修改，如刪除知識維度中關于“出血后第2次給藥的時間和劑量”相關條目，將“生活方式”修改為“活動方式”(表2～表4)。

表1 量表1級和2級指標的重要性賦值、變異系數及權重(第2輪)

表2 自我管理知識維度條目的重要性賦值、變異系數及權重(第2輪)

表3 自我管理態度維度條目的重要性賦值、變異系數及權重 (第2輪)

表4 自我管理行為維度條目的重要性賦值、變異系數及權重(第2輪)

3.量表的文化適應性：所有被調查患兒監護人均表示可以讀懂量表條目，完成1份量表需要的時間平均為19.70±8.35min, 最短為10.43min, 最長為38.77min。根據家長的反饋，對量表中部分條目的語言描述進行了修改，知識維度的部分條目增加了注釋。

4.量表的信效度：量表的3個維度血友病自我管理知識、態度、行為的內部一致性即分別為0.705、0.845、0.872，量表總體水平的內部一致性系數為0.893。量表各條目內容效度范圍在0.8～1.0，量表水平的內容效度指數為0.996。量表知識維度條目均為客觀題，總難度系數為0.73，區分度為0.35；態度維度的KMO值為0.509，巴特利特球形度檢驗結果比較差異有統計學意義(χ2=530.98，P<0.05)；行為維度的KMO值為0.609，巴特利特球形度檢驗結果比較差異有統計學意義(χ2=674.082，P<0.05)。根據兩輪德爾菲函詢的結果，結合血友病患兒監護人的反饋，以及評價內容效度時專家的建議，筆者制定了最終版的血友病患兒監護人自我管理評價量表。量表包含自我管理知識、態度和行為3個維度，共53個條目。自我管理知識維度，以客觀題的形式調查患兒監護人的血友病自我管理知識水平，17個條目；自我管理態度維度，采用Likert 5級評分量表評價患兒監護人對管理血友病的態度和信心，13個條目；行為維度用于調查患兒監護人管理血友病時的行為和做法，采用Likert 5級評分法，23個條目。

討 論

血友病是一種遺傳出血性疾病，研究顯示，患者一般在幼兒時診斷為血友病[4]。血友病患兒及其家屬自患兒確診為血友病的那一刻起，就面臨著血友病自我管理的難題和艱巨任務[5～11]?；純汉捅O護人越早開始正確認識疾病，并實施正確的管理措施，越能減少或避免關節畸形等并發癥的發生。準確評價血友病患者的自我管理水平，發現患者在自我管理中現存的問題，有利于醫護人員為患者提供有針對性和個性化的培訓及健康教育和指導。影響患者自我管理行為的因素有多個方面，對患者自我管理的評價亦包括多個方面，知識是改變行為的基礎，信念和態度是行為改變的動力[6～9,14]。由于文化的不同，國外的一些國家如加拿大、美國的研究顯示，血友病患兒參與疾病管理的時間比較早，甚至在10歲左右時就可以完成自我注射凝血因子、觀察自身的癥狀；但在國內，基本是由患兒的監護人管理患兒的疾病，包括與醫護人員的溝通、參加知識培訓講座、參加自我注射培訓等。因此，制定適用于我國血友病患兒監護人的自我管理評價量表是必要的。

德爾菲專家函詢法是專家會議法的一種發展，核心是通過2～3輪函詢征求專家們的意見，課題小組對每1輪專家反饋的意見都進行匯總整理，作為參考資料再寄發給每位專家，供專家們分析判斷，提出新的論證意見，如此多次反復，當專家意見趨于一致時停止函詢，得到一個比較一致且可靠性較大的結論或方案[15]。目前，德爾菲法在國內外醫學領域有廣泛應用[16～20]。本研究采用德爾菲函詢法形成血友病患兒監護人自我管理評價量表，因此專家選擇是研究成敗的關鍵。本研究邀請的專家均為國內血友病管理和慢病管理相關領域的知名專家，既有理論知識和實踐經驗豐富的臨床專家和研究人員，又有國內幾大血友病管理中心的長期從事血友病患者管理的血友病護士，筆者邀請的專家具有代表性，函詢結果的可靠性高。專家積極系數反映的是專家對函詢的關心程度，本研究兩輪函詢的回收率為94.44%，均較高。一般來說，專家權威程度越高，函詢結果的預測精度越高，本研究函詢的專家權威程度為0.86，函詢專家具有較高的權威性。

采用德爾菲函詢時的函詢輪數一般以2～3輪為宜，本研究共進行兩輪德爾菲函詢，函詢結果顯示，量表條目重要性評分均在4以上，有97.10%量表條目滿分比在0.5以上，說明函詢專家意見的集中程度較高。專家協調系數雖略低于文獻報道，但經χ2檢驗，差異均有統計學意義，達到了方法學上的要求[20]。分析協調系數較低的原因，可能與血友病自我管理內容較多，評價范圍廣，致使評價量表的條目較多有關。在綜合考慮其他分析指標的基礎上，經小組討論，認為兩輪函詢可以滿足方法上的要求。

研究小組在制定量表草案時，參考了大量國內外文獻和書籍，包括世界血友病聯盟制定的血友病管理指南和運動指南、國內的血友病診治專家共識、以及近幾年的研究型文章[4～11]。在函詢的過程中，根據專家的建議不斷對量表修改完善，因此形成的最終版問卷不但具有循證基礎，也充分融合了我國專家的臨床經驗，量表題目和客觀題的答案描述符合國人的閱讀習慣。分析函詢結果，量表的知識、態度和行為3個維度的權重基本一致，說明專家也認同在進行知識宣教的同時，也要增強患兒監護人的信心和管理疾病的正向態度。在量表的文化適應性調查部分，所有監護人均表示可以讀懂量表條目，根據監護人的建議，對于量表中部分條目的語言描述進行了修改，知識部分條目增加了注釋，更加便于患兒監護人理解量表條目。完成1份量表需要的時間平均為19.70±8.35min，說明量表條目數量適中。經過信效度的測定，該量表的總體信度較高，內容效度極好，可能與采用的量表制定方法有關。知識維度的客觀題區分度>0.3，說明通過此維度可以區分出患兒監護人對血友病自我管理知識掌握水平的高低[21]。

綜上所述，本研究選擇的專家積極系數和權威程度均較高，專家意見集中程度和專家意見協調系數均達到了科學要求，制定的血友病患兒監護人自我管理評價量表共53個條目，具有我國社會文化適應性，量表的信效度均在可接受范圍。本研究的局限性在于遴選的函詢專家以及納入的血友病患兒監護人多來自于我國中東部地區，因此制定的評估量表是否適用于我國西部地區的血友病患兒監護人有待于進一步驗證。