美國FDA批準Viltepso(viltolarsen)用于治療MDM基因突變型杜氏肌營養不良癥

美國FDA于2020年8月12日通過加速審批程序(Accelerated Approval designation)批準NS Pharma公司的藥物Viltepso(viltolarsen)注射劑用于治療Duchenne型肌營養不良癥(Duchenne muscular dystrophy，DMD，也稱杜氏肌營養不良癥)，適用于經exon 53篩查檢測確認攜帶MDM基因突變的患者。據估計在所有Duchenne型肌營養不良癥患者中約有8%的人攜帶MDM基因突變。Viltepso是FDA批準的第2種針對這種MDM基因突變型杜氏肌營養不良癥的靶向藥物。此前，美國FDA于2019年12月12日批準Sarepta治療公司的藥物Vyondys 53(golodirsen，CAS登記號1422959-91-8)注射劑用于經exon 53篩查檢測確認攜帶Dystrophin基因(抗肌萎縮蛋白基因)突變的患者治療杜氏肌營養不良癥。

杜氏肌營養不良癥是一種罕見的遺傳病，是肌營養不良癥中最常見的一種。其致病原因是患者MDM基因發生突變，導致體內抗肌萎縮蛋白(dystrophin)缺失。通常DMD患者在3～5歲即開始出現相關癥狀，然后病情會持續惡化，在10歲出頭就會喪失獨立活動能力，需要坐輪椅，接著心臟和呼吸方面也會出現問題，在20多歲或者30多歲時就會死亡。不過患者疾病的嚴重程度與預期壽命也會因人而異。DMD多發于男孩，但在一些特別罕見的情況下女孩也可發病。在全球范圍內平均約每3 600名男嬰中就有1人患杜氏肌營養不良。

Viltepso在臨床試驗(用藥劑量為1周1次,每次80 mg/kg)中觀察到的常見的毒副作用有上呼吸道感染、注射部位反應、咳嗽和發熱。另外，臨床試驗中還發現Viltepso有一定的腎臟毒性，有受試對象在服用反義寡核苷酸藥物后曾發生具有潛在致命性的腎小球腎炎。因此患者服用Viltepso期間應密切監測其腎功能。

FDA在審批Viltepso時采用了優先評審審批程序(Priority Review designation)。