美國(guó)FDA批準(zhǔn)首種用于治療脊髓性肌萎縮癥的口服藥物Evrysdi(risdiplam)

美國(guó)FDA于2020年8月7日批準(zhǔn)基因泰克公司(Genentech，Inc.)新藥Evrysdi(risdiplam)用于2月齡及以上兒童治療脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy，SMA)。這是FDA批準(zhǔn)的第2種用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，也是FDA批準(zhǔn)的第1種用于治療該疾病的口服藥物。

Evrysdi含有一種針對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存基因2(survival of motor neuron 2)的RNA剪接調(diào)節(jié)因子(RNA splicing modifier)。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明Evrysdi對(duì)嬰兒型脊髓性肌萎縮癥(infantile-onset SMA)和遲發(fā)型脊髓性肌萎縮癥(later-onset SMA)均有效。

Evrysdi常見的毒副作用有發(fā)熱、腹瀉、皮疹、口腔潰瘍、關(guān)節(jié)疼痛和尿道感染。嬰兒型脊髓性肌萎縮癥患者和遲發(fā)型脊髓性肌萎縮癥患者的副作用基本相似。嬰兒型脊髓性肌萎縮癥患者還可能出現(xiàn)上呼吸道感染、肺炎、便秘和嘔吐。Evrysdi不可與多藥及含毒素外排轉(zhuǎn)運(yùn)介質(zhì)的藥物同時(shí)使用。

FDA在審批Evrysdi時(shí)采用了快速審批通道(Fast Track designation)和優(yōu)先評(píng)審審批程序(Priority Review designation)，并授予其孤兒藥地位。