南京市特殊高價值藥品保障政策實施成效研究

劉躍華 申麗君 黃成鳳 黃漢明 杜天天 楊燕綏2,

1國家衛生健康委衛生發展研究中心，北京，100191；2清華大學公共管理學院，北京，100084；3清華大學醫院管理研究院，深圳，518057；4江蘇省南京市社會保險中心，南京，210017

慢性髓性白血病(Chronic Myeloid Leukemia, CML) 是以髓系細胞慢性增殖為主要特征的惡性克隆性疾病，大概占成人白血病的15%，目前全世界年發病率為1.6-2/10萬，我國CML年發病率為0.36/10萬[1]。自酪氨酸激酶類藥物(Tyrosine Kinase Inhibitors，TKI)被確定為CML患者臨床一線用藥以后，中國臨床治療指南推薦的標準療法也有了較大調整[2]，但中國各地TKI類藥物的醫保支付政策的差異較大，對中國CML患者的治療帶來沉重的經濟負擔，導至一些貧困患者面臨生存威脅，造成較大的社會影響[3]。江蘇省13個市于2013年1月1日起開始推行醫療保險特殊高價值藥品(以下簡稱“特藥”)保障政策，將慢性髓性白血病治療的TKIs類靶向藥物中的格列衛(伊馬替尼)、達希納(尼洛替尼)納入藥品目錄乙類藥品管理，從保障特藥的角度保障特大疾病。本研究對南京市2013年1月-2015年3月享受特藥報銷的CML人群進行費用分析，從特藥費用、門診費用、住院費用及用藥類型、報銷比例、年醫療資源利用情況等多個方面進行量化研究，以“災難性衛生支出”為指標評估南京市特藥保障政策的實施成效，為其他省市提供借鑒。

1 資料來源與方法

1.1 資料來源

本研究擬從支付者角度評價尼洛替尼、伊馬替尼治療CML的成本和效果。因無形成本難以用金錢量化，CML患者的就業率不詳，工作種類和年齡差異較大，工資損失難以確定，死亡成本的計量涉及到倫理道德等諸多因素，本研究的成本僅計算直接醫療成本。

數據來自于南京市醫保及醫院費用結算數據。①特藥成本(TKIs類藥物成本)。特藥成本數據按南京市政策實施期間患者實際使用量統計，根據2015年南京市藥品零售價，依據藥品說明書按照標準化用藥方案進行計算，即C=P×Q×T。其中C表示成本，P表示每1單位藥品的費用，Q表示每名患者每天平均使用該藥品的劑量，T表示患者在1個循環周期內使用該藥品的平均用藥天數。②除TKIs類藥物以外的其他直接醫療成本。包括CML患者的其他醫療服務成本，如門診、住院等醫療費用，支出來自醫保及醫院的臨床費用數據庫。

1.2 制度依據

南京市特藥保障政策的保障對象為城鎮職工基本醫療保險與城鎮居民醫療保險參保人員。伊馬替尼與尼洛替尼納入統籌地區門診特定項目，按醫保藥品目錄乙類藥品進行管理，且醫保基金實際支付比例為職工醫保不低于75%，居民醫保不低于70%。

南京市的特藥制度設計體現了藥品談判準入和費用共付的理念。①通過談判形成由參?；颊?、醫保基金、藥企合作慈善機構三方共付的合作模式，即購藥階段費用由參保患者和醫?；鸸餐摀?，進入贈藥階段后由藥企與慈善機構合作免費提供藥品。②考慮個人和醫?；鸪惺苣芰σ约氨臼「鞯亻T診特定項目待遇最高支付限額，進行價格談判，達成共識后形成醫保結算價。

1.3 研究方法

基于南京市醫保數據庫，對CML患者的實際醫療費用進行分層分析，測算特藥費用、門診費用、住院費用支出情況等，以“災難性衛生支出”為指標評估南京市特藥保障政策的實施成效，所有統計分析在Stata13.0中實現。

災難性衛生支出=

2 結果

2.1 醫保基金運行情況

查閱江蘇省醫保局以及衛生統計年鑒，參照我國CML患者的發病率，計算出CML患者人數以及醫保支出比重。表1顯示，自2013年實行特藥政策以來，2015年CML患者的醫保支出占醫?？傊С霰戎貫?.03%，與2012年的0.05%相比，下降了0.02%。

表1 醫保基金運行情況

注：數據源自《江蘇省國民經濟和社會發展統計公報》，其中2012-2013年醫療費用來源自2013年數據，2014-2015年醫療費用來源自2014年數據。

2.2 CML患者醫療服務需求分析

如表2所示，自2013年特藥政策實施以來，南京市CML患者申請用藥的總人數從2013年的80人上升至2014年的130人，新用藥人數增長75%。使用二代藥物尼洛替尼的CML人群比例從2013年的21.3%上升至2014年的35.4%。

表2 CML患者TKIs類藥物治療用藥方案匯總 n(%)

注：根據南京市特藥政策實施2013年1月-2015年3月間CML患者申請用藥數據統計。

2.3 CML患者TKIs費用

2013-2014年TKI類藥品報銷比為72%-75%，歷年基本持平。使用伊馬替尼組CML患者年費用均值2013年64795元、2014年74182元，使用尼洛替尼的CML患者的年平均特藥總費均值2013年98824元，2014年95870元。見表3。

2.4 CML患者年門診費用分析

表4顯示，2013-2014年年人均門診總費用增加，統籌支付費用上升，報銷比大幅上升。

2.5 CML患者住院費用分析

表5顯示，2013年次均住院天數16.0天，次均住院費用21545元；2014年CML患者次均住院天數均值11.5天，次住院費用均值16667元，相對2013年有下降趨勢。

表3 CML患者TKIs費用

注：費用為實際特藥每人全年均支付費用±標準差，單位為元。

2.6 災難性衛生支出

江蘇省2014年與2015年統計年鑒顯示，2013年南京城鎮居民的人均可支配收入為36200元，平均每戶家庭人口數2.77人；2014年南京城鎮居民的人均可支配收入為37283元，平均每戶家庭人口數2.83人。結合前文計算的患者醫藥總費用，可得患者的全年自付醫藥費用占家庭消費支出的比重。

表4 CML患者次均門診和人年均門診費用(不包含特藥費用)

表5 南京市CML患者的次均住院和人年均住院費用

實施特藥政策后，患者的全年自付醫藥費用占家庭消費支出的比重低于40%，有效避免了災難性醫療支出，且2014年患者自付比重比2013年下降了3.04%。

3 討論

3.1 特藥保障政策的實施減輕了患者疾病負擔

隨著人口老齡化，生活方式和環境的改變，我國CML患者數量不斷上升，持續治療所需的費用高昂，使得患者和社會的疾病經濟負擔不斷加重[4]。為解決“因病致貧、因病返貧”的問題，提高醫療保障水平，南京市推行了特藥保障政策。根據結果可知，自南京市將酪氨酸激酶抑制劑類藥物納入醫保報銷目錄后，使用TKIs藥物的人數呈逐年增加趨勢，門診人次與住院人次均有所增加，醫療服務需求得到進一步釋放，與馬永華的研究結果一致[5]。南京市CML特藥政策的實施，提高了門診與住院報銷比例,解決了部分因經濟原因不能使用特藥治療患者的用藥問題，有效減輕了CML患者的經濟負擔，提高了他們的特藥支付能力，更多的CLM患者從中獲益。

2018年，17種抗癌藥物納入醫保目錄，進一步減輕了患者的疾病經濟負擔，釋放了患者的需求，但同時醫療保險也面臨可支付性的問題。

因此，在進行醫保藥物談判時，要運用信息化手段，基于循證醫學證據，全面了解談判藥品的情況，提高藥品談判的能力。建立多方協商談判機制，由行政命令式降價轉變為多方協商參與，提高藥商參與帶量采購與降低藥品價格的積極性。對通過談判納入醫保目錄的藥品使用情況進行實時動態監測，確保談判藥品的合理有效使用。

3.2 醫保基金繼續保持平穩運行趨勢

在減輕患者疾病經濟負擔的同時，南京市特藥保障政策的實施并未給醫保基金帶來較大的沖擊。結果顯示，自2013年實行特藥政策以來，CML患者的醫療費用支出占醫?？傊С龅谋戎夭粌H沒有上升，反而呈下降趨勢，這與蔡功杰的研究結果一致[6]。但是，醫療保障水平的提高，醫療保險藥品目錄的擴大，患者需求的進一步釋放，都對醫?；鸬目沙掷m性形成了挑戰。

醫療保障是社會的穩定器，因此在強調醫保覆蓋的寬度和深度的同時，也要關注醫療保險的可持續性，根據醫療保障水平與當地的經濟發展水平相適應這一普適規律，完善醫療保險的體制機制建設，整合醫療保險制度，提高統籌層次。提高醫療保險的基金管理水平，明確各方籌資責任，調整繳費水平；改革醫保支付方式，實現醫保對醫療行為的約束激勵和醫療費用的控制作用。加強監管，通過智能監控系統，基于大數據的分析，保證醫?；鸬陌踩?/p>

3.3 醫?；鸬氖褂眯逝c公平性較好

南京市特藥保障政策將酪氨酸激酶抑制劑類藥物納入醫保既減輕了患者負擔又未給醫保基金帶來沖擊，南京市醫療保險管理在保證公平的前提下，又實現了效率。國際經驗顯示，當人均GDP超過5000美元時，人們對于健康管理的投資開始顯著增加，將治療重大疾病的藥品列入醫保目錄，有利于國家醫療保障體系趨于完善[7]。澳大利亞的“救命藥項目”、加拿大的超出上限額度后的全額報銷制度等，均是通過醫保制度設計來實現全民健康覆蓋的公平性和可及性[8]。

實現醫保基金的使用效率與公平性，應該建立公正公平的第三方藥品評價機構，以衛生技術評估為決策工具，建立科學評價機制，完善藥品遴選評估系統，對納入醫療保險體系的藥品進行科學評估和上市后再評估[9]。完善藥品談判與多方共付機制[10]，目前我國在一些靶向治療用藥如肺癌、肝癌等的醫保談判中，對多方共付模式已有積極探索，未來可進一步健全談判機制，提高談判準入工作流程透明度，均衡參保人(患者)、醫保、醫療和醫藥各方利益，同時完善包括醫療保險、商業保險、醫療救助、社會慈善及患者在內的多方共付機制。

3.4 研究的局限性

本研究參照國內外評價治療慢性髓性白血病的衛生經濟學研究方法，基于2013-2015年南京地區的CML治療和醫療費用支出情況，對CML患者疾病成本進行了統計研究，其數據規模、涉及地區具有一定的代表性，因此真實性強、可信度較高，政策參考價值較高。然而，由于受數據獲取的限制，本研究也存在一定局限性。①成本數據通過醫保數據庫獲得，絕大多數數據是來自三級醫院的數據，費用受當地醫療條件和經濟水平影響，與實際發生的成本數據可能存在一定差異。②成本數據僅考慮住院直接醫療費用，而未納入門診、誤工、交通、營養等成本，因此與實際發生成本具有一定的偏差。