藥品管理法大修，創新藥機遇何在

張曙霞

時隔18年，藥品管理法迎來首次全面修改。

支持藥物創新、加快新藥上市是亮點之一。日前新修訂的藥品管理法（下稱新藥品管理法）從健全審評機制、優化臨床試驗、建立關聯審評審批、實行優先審評審批等方面，掃除了企業創新研發的諸多障礙。

與此同時，新藥品管理法還全面推廣藥品上市許可持有人制度，有望推動我國制藥工業分工細化和產業鏈重構。

明確創新方向

新藥品管理法明確了鼓勵的藥物創新方向，即重點支持以臨床價值為導向、對人體疾病具有明確或特殊療效的藥物創新。鼓勵對具有新的治療機理、治療嚴重危及生命的疾病、罕見病等等以及兒童用藥的研制。

“重視基礎研究的同時，要讓臨床需求成為藥物研發創新的主攻方向。”中國科學院院士陳凱先在近日舉辦的第36屆全國醫藥工業信息年會上表示。

從臨床需求出發，多位業內人士認為，我國醫藥創新的空間在于，一方面，我國不少復雜性疾病在國際范圍之內依然無藥可治;另一方面，隨著老齡化進程的加快，慢病患者人數不斷增加，慢病負擔也在日益加重。此外，目前國內大多創新藥公司聚焦腫瘤領域的新藥研發，腫瘤之外的市場需求同樣很大。

60%

從仿制藥占藥品總市場規模比重看，我國目前還是60%以上，而美國這一數據不到20%。

中國醫藥工業研究總院副院長陸偉根認為，接下來，國內醫藥創新的方向在于，研究具有臨床價值的新產品，滿足臨床需求，同時還要開展創新工藝的研究，從而提升藥品質量、降低成本，最終讓老百姓獲得更多質優價廉的好藥。

明確方向之后，新藥品管理法分別從健全審評機制、優化臨床試驗、建立關聯審評審批、實行優先審評審批及建立附條件批準制度等方面，為藥物創新、加速上市釋放制度紅利。

例如，臨床試驗方面，新藥品管理法提出，將臨床試驗由批準制調整為到期默示許可制，將臨床試驗機構由認證管理調整為備案管理，進一步提高臨床試驗機構的審評審批效率。

又如，對治療嚴重危及生命且尚無有效的治療手段的疾病，以及公共衛生方面急需的藥品，前期的臨床試驗已有數據顯示療效并且能預測它的臨床價值的，可以附條件批準，進一步提高臨床急需藥物的可獲得性。

“在今天的政策環境下，企業如果不創新，沒有出路。”陳凱先說，我國醫藥市場目前仍然以仿制藥為主，但未來10-15年，創新藥將占據大部分市場份額。

國投創新醫藥健康首席科學家何如意介紹，從仿制藥占藥品總市場規模比重看，我國目前還是60%以上，而美國這一數據不到20%，未來結構調整還會持續，創新藥發展空間巨大。

他認為，醫藥產業的結構也將向“金字塔”型轉變，有創新實力和綜合實力的企業會走到“金字塔尖”，同時，科技賦能新藥研發，通過提高研發效率、優化研發模式驅動新藥創制。

在新藥品管理法的引導下，國內制藥產業格局的重新洗牌在所難免。辰欣藥業董事長杜振新表示，未來國內藥企會分化成三類，一類做創新藥，一類做純粹的仿制藥，還有一類既不做創新藥，也不做仿制藥，憑借大產能成為代工廠。

目前國內大多創新藥公司聚焦腫瘤領域的新藥研發，腫瘤之外的市場需求同樣很大。

MAH時代來臨

隨著新藥品管理法正式施行，已經試點3年的藥品上市許可持有人制度（MAH）也將全面鋪開。

“藥品上市許可持有人制度，是這次藥品管理法修改的一條主線，貫穿了藥品研制、生產、經營、使用全過程。”國家藥監局副局長徐景和在接受媒體采訪時表示。

據介紹，上市許可持有人制度就是擁有藥品技術的藥品研發機構和生產企業，通過提出藥品上市許可的申請，獲得藥品注冊證書，以自己的名義將產品投向市場，對藥品全生命周期承擔責任的制度。新藥品管理法專門增設章節，對持有人的條件、權利、義務、責任等做出全面系統的規定。

“這個制度一是落實藥品全生命周期的主體責任。二是可以激發市場活力，鼓勵創新，優化資源配置。”國家藥監局政策法規司司長劉沛在近日舉辦的專題新聞發布會上表示。

在多位業內人士看來，目前我國藥企大多是研發、生產、銷售全攬，而MAH的全面推廣，是我國藥品注冊制度由上市許可與生產許可的“捆綁制”向“分離制”轉型的突破口，使得藥品研發、生產和銷售分離成為可能，有利于實現市場各要素靈活流動，推動我國制藥工業分工細化和產業鏈重構。

“這將提升資源使用效率，減少浪費。”人福藥業董事長王學海表示，目前國內4000多家藥廠大部分產能閑置，隨著MAH的全面落地，一些藥品可能會集中到幾家藥廠生產，其他藥企只負責研發和銷售，各家將有限的資源放在自己最擅長的環節上，這對藥品成本控制是極大的利好。由此，制藥領域將涌現一批研發導向不做生產的企業和質量可控、成本優勢突出的生產工廠。

關于藥品上市許可持有人對藥品質量的管控，新藥品管理法也做出了多項規定。例如，持有人應當對受托藥品生產企業、藥品經營企業的質量管理體系進行定期審核，監督其持續具備質量保證和控制能力;應當建立藥品上市放行規程，對藥品生產企業出廠放行的藥品進行審核，經質量受權人簽字后方可放行。

“藥品上市許可持有人全程參與藥品生產質量管理，更強調事前和事中監管，有利于藥品質量提升。”王學海說。

而鼓勵創新也是提出藥品上市許可持有人制度的重要目的。“除了生產企業以外，科研機構有能力創新出新的產品，要讓他能夠獲得產品上市以后的巨大收益。”全國人大常委會法制工作委員會行政法室主任袁杰在專題新聞發布會上說。

辰欣藥業董事長杜振新認為，以前藥品研發投入主要靠藥企籌集，MAH實施后，社會自然人、機構、基金各方面都可以投入，不僅擴大新藥研發的范圍，而且解決醫藥行業研發投入資金不夠、風險高企的問題，“醫藥工業可能轉變為重研發、輕資產，藥企不再熱衷于投入大體量資金建廠房、拓產能了”。