關注罕見病孤兒藥如何不孤獨

平均確診時間5年到6年，95%以上病種確診后缺乏有效治療藥物，有藥可治但尚未在國內上市或在國內上市卻無適應證……在中國，2000多萬罕見病患者正面臨各種各樣的難題，他們需要及時的治療，急需救命的“孤兒藥”，他們渴望全社會的關注和關愛。

2018年5月22日，國家衛生健康委等5部委聯合發布《第一批罕見病目錄》，納入121個病種，為各部門開展相關工作提供了依據。2019年2月11日，國務院常務會議提出，要保障2000多萬罕見病患者用藥，自3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。隨后，國家醫療保障局發布《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》，提出優先考慮調入國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥等藥品。

近日，《中國衛生》雜志社、健康報社共同舉辦“中衛沙龍——罕見病用藥保障”專題活動，邀請業內專家共同探討罕見病患者診治、用藥和保障難題。