滴眼液中活性成分可用于治療血癌

英國劍橋大學研究人員從一種治療眼睛疾病的藥水中發現了某種活性成分，用它可以有效治療惡性血癌且無副作用。這一成果發表于《自然·通訊》。

急性髓細胞白血病（AML）是一種非常惡性的血癌，30多年來，治療方法主要是化療，但效果較差，多數患者難以治愈。劍橋大學研究人員在之前的研究中，曾開發出一種基于CRISPR基因編輯技術的新方法。利用該方法，他們鑒定出作為AML不同子類治療靶點的400多種基因，并發現其中一個基因SRPK1對MLL基因重排的AML生長至關重要。SRPK1參與了被稱為RNA剪接的過程，該過程準備RNA用于翻譯成蛋白質，而蛋白質則是引導大多數正常細胞繁殖和生長過程的分子。

在新研究中，研究人員發現，SRPK1的遺傳破壞可以阻止MLL重排的AML細胞的生長；而使用SRPK1的抑制劑SPHINX31——一種從治療視網膜新生血管疾病的滴眼液中提取的化合物之后，幾個MLL重排的AML細胞株的生長受到強烈抑制，但其對正常血液干細胞的生長卻無抑制作用。

研究人員將病人AML細胞移植到免疫功能低下的小鼠身上，并用該化合物對其進行治療，引人注目的是，實驗鼠AML細胞的生長被強烈抑制，而且沒有顯示出任何明顯的副作用。

項目負責人喬治·瓦西利烏博士認為，這種從眼藥水中提取的化合物能夠抑制一個關鍵基因，從而阻止造成惡性血癌的關鍵基因的生長，且不傷害健康細胞，有望成為治療人類惡性白血病的潛在方法。