急性白血病國家1類創新靶向藥物獲得臨床批件

近日，由中國科學院合肥物質科學研究院強磁場科學中心劉青松藥物學研究團隊自主研發的針對FLT3-ITD陽性急性髓系白血病的化藥1類創新靶向藥物HYML-122獲得國家藥品監督管理局頒發的臨床試驗批件（批件號：2018L02642），獲批開展臨床試驗。

急性髓系白血病（AML）是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病（AML，CML，ALL，CLL）中五年生存率最低的一種。研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關。世界上首個臨床應用的FLT3激酶靶向藥物是由諾華公司研發的米哚妥林（Midostaurin）。該藥于2017年5月在美國獲批上市，但由于其同時抑制FLT3和cKIT等激酶，在臨床上導致骨髓抑制毒性并且引發毛發白化病等副作用，因此，臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。

HYML-122是一種新型結構的具有自主知識產權的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請了中國和PCT專利保護。經過完整的臨床前評價，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現出了良好的成藥性。此外，在相關的動物實驗中比米哚妥林在安全性以及實體瘤穿透性等方面有大幅改善，對于急性白血病晚期出現浸潤性實體瘤的患者具有重要意義。劉青松團隊經過4年多的基礎研究和完善的臨床前研究，于2017年11月與合肥合源藥業有限公司聯合向國家藥監部門申報臨床試驗，并于2018年6月獲得臨床試驗批件。這是該藥物研發歷程的重要里程碑，標志著HYML-122正式獲批進入臨床試驗階段。

該項目在早期基礎研究階段受到了國家自然科學基金重點、面上項目以及中科院前沿科學重點項目的資助，在開發階段得到了國家“重大新藥創制”科技重大專項、中科院戰略性先導科技專項和安徽省科技重大專項的資助，在產業化推動方面獲得了合肥合源藥業公司的大力支持。此外，還獲得了國家青年千人計劃、萬人計劃青年拔尖人才、中科院百人計劃等人才計劃的資助。

（本刊訊）