打通新藥最后一公里

中國正在從藥品的市場大國向藥品的創(chuàng)新大國發(fā)展，而生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)到目前為止真正的瓶頸是臨床使用和臨床驗證都沒有形成規(guī)模化。進入市場前必須經(jīng)過的臨床驗證，就是生物創(chuàng)新藥的最后一公里。

現(xiàn)在越來越多國內(nèi)的藥品在美國做到了三期臨床。過去大家覺得歡欣鼓舞，現(xiàn)在覺得無奈。中國要真正變成醫(yī)藥創(chuàng)新大國，需要從四個能力著手：審批、監(jiān)管、關鍵技術(shù)、臨床研究。而臨床研究能力在中國能否從醫(yī)療大國變成醫(yī)療創(chuàng)新大國中起到關鍵作用。

突破

提高臨床研究能力既要硬件投入，還要建立包括研究體系、評估體系和倫理體系在內(nèi)的平臺。

中國要建的五家轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心就是一個重要措施，包括上海瑞金醫(yī)院、華西醫(yī)院、西京醫(yī)院、301醫(yī)院和協(xié)和醫(yī)院。在瑞金醫(yī)院，現(xiàn)在房子已經(jīng)在蓋了，最重要的就是300張臨床研究床位，所有費用都是自己承擔，我們?yōu)榇顺闪⒘艘粋€基金。通過轉(zhuǎn)化中心的建立，臨床研究能力就極大地擴開了，預計在明年就能落成并使用。

在糖尿病、白血病、胃癌等臨床研究中，我們都分成了各種各樣的信息采集，包括動態(tài)信息采集，而且所有都形成研究體系。在這個基礎上，又建立了一個新的測定評價體系。我們有高通量測序平臺、生物信息平臺、標志物挑選平臺。

其實很多新藥之所以到國外進行臨床試驗是擔心國內(nèi)的倫理審批。我們的倫理審批還不能跟國際接軌。這其中有文化差異、倫理差異，甚至政治差異和民族差異等等。但不管怎樣，我們都要建立一個符合國際規(guī)范的倫理體系，最主要的是在技術(shù)進步挑戰(zhàn)倫理的時候，怎么能夠設計并且達到倫理要求。瑞金醫(yī)院倡導形成區(qū)域性倫理，因為在一些高敏感倫理問題出現(xiàn)時，這可以幫助解決應該由誰來審批的問題。

如何獲得更大的病人群體也是一個非常重要的問題。瑞金醫(yī)院已經(jīng)建立了45萬人的樣本庫。每個生物樣本在瑞金醫(yī)院儲存的話，臨床信息大概是800條。

連接

應該把所有監(jiān)管和數(shù)據(jù)都完全公開并實時地呈現(xiàn)給相關方，機構(gòu)主任在辦公室里打開電腦可以看到，核查員在自己的辦公桌上也可以看到，這就需要非常好的臨床試驗數(shù)據(jù)管理平臺。

這些臨床數(shù)據(jù)的管理平臺應該能夠向CFDA匯報，向省市食藥監(jiān)局匯報，同時也應該保持對藥企和CRO一定程度的公開。臨床數(shù)據(jù)管理平臺應該包括醫(yī)院的HIS系統(tǒng)、LIS系統(tǒng)、Pacs系統(tǒng)和藥物管理系統(tǒng)，這樣才能形成管理平臺。

上海市“張江功能性平臺項目”里，這個系統(tǒng)在瑞金醫(yī)院已經(jīng)建立，現(xiàn)在在全市推廣。將來我們可以利用這個平臺把整個上海全部聯(lián)結(jié)在一起。我們現(xiàn)在正在連各家醫(yī)院的過程中，會連一千家臨床研究機構(gòu)進來，建成實時跟蹤的臨床研究信息化網(wǎng)絡。而且現(xiàn)在臨床試驗已經(jīng)實行備案制，所以這樣下來，臨床藥物實驗的能力就會極大提高。

我們還要探索新的監(jiān)管。上海市政府和國家局有一個共識共建的協(xié)議，利用上海科創(chuàng)中心的創(chuàng)立，以自貿(mào)區(qū)建設為契機，針對創(chuàng)新藥及新技術(shù)進行新的檢測，希望上海能夠成為創(chuàng)新藥物審批中心。這個越來越接近于實現(xiàn)了。

但需要看監(jiān)管的瓶頸作用，比如說審評制度，最近一年來，已經(jīng)深刻感受到審評制度在不斷改革和改進。希望在基礎上能夠在監(jiān)管策略上更加的現(xiàn)代化，同時把藥品不良反應也放進去。

另外，醫(yī)生們每天面對的病人該怎么解決，這就是新藥研發(fā)的源頭。我們應該在臨床中找到患者的難點，把他們的標準留起來，進行信息分析，就可以找到問題線索。在整個過程中碰到的問題就是新藥需要解決和有答案的。然后再傳導到基礎工作者那里，他們通過大量的實驗室研究會找到答案。最后再把找到的答案帶回到臨床中。

在這個過程中，企業(yè)和醫(yī)院一起找到合作點，各自發(fā)揮優(yōu)勢，這樣的話我們就可以真正形成一個新型的產(chǎn)學研醫(yī)的結(jié)合體系。但形成這樣的體系，需要在新藥的研發(fā)、驗證和生產(chǎn)這三個環(huán)節(jié)中聯(lián)動，實現(xiàn)產(chǎn)學研聯(lián)盟。因為產(chǎn)學研聯(lián)盟的作用是環(huán)節(jié)更少、銜接更快，研發(fā)成本就會極大下降。

解決生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)目前在臨床使用和臨床驗證這兩個瓶頸，中國將來五年就可以從藥品的使用大國轉(zhuǎn)化成一個藥品的生產(chǎn)和創(chuàng)新大國。