“兒童白血病之王”有了治療新辦法

文/彥程

“兒童白血病之王”有了治療新辦法

文/彥程

幼年型粒單核細胞白血病（JMML）素有“兒童白血病之王”的稱號，患兒往往在發(fā)病一年內(nèi)就死亡，許多家長只能選擇放棄治療。目前最佳的治療方式是造血干細胞移植，但復發(fā)率仍高達50%。如今，廣東科學家找到了這一疾病的新療法。

近兩年來，南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院兒科主任李春富、主治醫(yī)生彭智勇及其團隊成員利用去甲基化聯(lián)合造血干細胞移植，目前已成功使得13例患兒存活，無一例復發(fā)。

去年，小宇被確診患上了JMML，父親曾先生抱著最后一線希望找到了李春富。李春富為小宇進行了去甲基化聯(lián)合HCT的治療，目前小宇的白血病已經(jīng)治愈，也沒有復發(fā)。

據(jù)悉，JMML主要侵襲嬰幼兒，患兒血液中粒單核兩系細胞惡性增殖，發(fā)病的男女幼兒比例為13∶1。雖然這種病只占兒童白血病的2%左右，但病死率高，化療效果差，長期生存率不到10%。

李春富的團隊以前也曾嘗試治療JMML病人，但在2014年前，所有治療的JMML患兒無一例生存。

2014年4月，受到國外臨床研究的啟迪，李春富開始嘗試用地西他濱和造血干細胞移植兩者結(jié)合起來治療JMML。效果令人鼓舞，包括小宇在內(nèi)，李春富團隊目前治療了14例JMML病童，除了一例因移植失敗無力再次移植而死亡外，其余13例病人均已存活，無一例復發(fā)，并無中度以上并發(fā)癥。

李春富解釋，JMML病人通常甲基化水平很高，而使用去甲基化藥物能抑制癌細胞生長，有利于造血干細胞的移植。另一方面，甲基化水平高也有利于癌細胞發(fā)生“免疫逃逸”，使用地西他濱也能降低腫瘤復發(fā)的幾率。

李春富的團隊在使用去甲基化藥物的同時，還首創(chuàng)了互補性移植方法，為14名移植患兒同時輸注父母造血干細胞與非親緣臍血，兩種造血干細胞“適者生存”，為患兒提供了“雙保險”。最終，這些患兒一半以上非血緣臍帶血成功植入，剩下的患兒父母半相合造血干細胞成功植入。