佛山市新生兒CH篩查的成本效益和成本效用研究

何瑞雪，蘇 晞，金 宇，劉海平，簡美好，陳文芳，余 豐

(1.廣東省佛山市婦幼保健院質量管理科 528000;2.中山大學公共衛生學院,廣州 510080)

佛山市新生兒CH篩查的成本效益和成本效用研究

何瑞雪1，蘇 晞1，金 宇2，劉海平1，簡美好1，陳文芳1，余 豐1

(1.廣東省佛山市婦幼保健院質量管理科 528000;2.中山大學公共衛生學院,廣州 510080)

目的 研究佛山市新生兒先天性甲狀腺功能減低癥篩查的成本效益、成本效用方面的經濟學數據，對篩查工作的效果做出評價。方法 通過篩查中心，文獻、官方資源，問卷調查3種途徑搜集經濟學相關資料，并利用統計學工具、Tree Age Pro衛生決策分析軟件對篩查工作進行成本效益和成本效用的評估。結果 2000年6月至2007年12月共投入成本1 794.61萬元，獲得效益11 769.99萬元，凈效益9 975.52萬元，成本效益比為1.00∶6.56。篩查每投入3 216元可避免一個傷殘調整壽命年。結論 篩查項目具有良好的經濟學適用性，值得更多的資金投入，以進一步推廣和普及。

先天性功能減低癥;成本效益;成本效用;敏感性分析

先天性甲狀腺功能減低癥(congenital hypothyroidism，CH)是一種可通過新生兒疾病篩查，預防智力低下和身材矮小的內分泌疾病。隨著篩查項目的開展和測試切割值的改變，CH發病率也略有上升。本文對CH篩查工作的成本效益和成本效用進行分析，試圖從衛生經濟學的角度評估篩查工作的有效性和穩定性，為衛生部門的決策提供參考依據。

1 資料與方法

1.1 一般資料 以2000年6月至2007年12月在佛山市(除順德區外)出生并接受CH篩查的新生兒314 342例為研究對象，其中確診CH 199例，50例永久性CH，104例暫時性CH，失訪45例。佛山市篩查中心堅持對患者隨訪，2013年對該批患者進行韋氏智力測量，未發現有明顯智力遲滯病例[1]。患者及家屬簽署知情同意書。

1.2 方法

1.2.1 資料來源 本研究資料通過3種途徑搜集。(1)從佛山市新生兒疾病篩查中心搜集CH發病監測的相關數據和直接醫療成本。相關數據包括疾病發病率、篩查覆蓋率、篩查陽性率、篩查測試靈敏度等指標；直接醫療成本涵蓋平均初篩成本、確診費、藥物治療費用等。(2)設計調查問卷，對確診的患者及其家屬進行電話回訪，獲取CH篩查的直接非醫療成本和間接醫療成本等資料。(3)通過大量文獻調查、國家政府統計學年鑒、中國殘聯官網、教育部官方網站等獲取廣東省人均期望壽命，2000-2007年人均國民生產總值(GDP)，CH傷殘權重，特殊教育費用等以計算效益。

1.2.2 分析方法 成本包括直接和間接成本兩部分。本研究根據篩查的流程，以初篩、復查、確診、治療和隨訪等關鍵步驟中可能產生的醫療費用或交通費用作為直接成本。以該過程中可能出現的家人勞動力損失作為間接成本。本研究認為所有通過篩查確診的患者，均得到規范治療，都能避免智力損害。效益包括直接效益和間接效益。直接效益是指患者在篩查后所避免的醫療或非醫療費用，本研究數據主要來自同類文獻。間接效益主要是指患者通過早期治療而避免的勞動力損失，家人因減少了對患者必要的照顧而避免的部分勞動力的損失(患者0～18歲)和特殊教育費(患者3～18歲)。而患者的勞動力損失分為完全勞動力損失和部分勞動力損失兩種，智力中度和重度受損的患者一般認為其勞動力是完全喪失的，智力輕度受損或處于邊界的患者的勞動力是部分喪失的。本文完全勞動力損失是以2000-2007年佛山市統計學年鑒的佛山市人均GDP計算，部分勞動力損失是以佛山市2000-2007年農村年人均工資計算，其計算法則是源于衛生經濟學的人力資本法。特殊教育費用的獲得來源于教育部官網和中國殘聯的相關數據。其大小定義為特殊教育經費成本比同等年齡段健康兒童接受教育的經費成本多的部分。期望壽命取自我國第6次人口普查獲得的廣東省人均期望壽命，76.70歲[2]。效用的計算采用疾病負擔法，計算患者經治療可避免的傷殘調整壽命年(DALY)。

1.2.3 部分數據 發病率1/1 579，篩查費40元/人，確診費用(抽血檢查)154元/人，藥物治療費0.369元/片，人均GDP 35 105元/年，農村人均年收入7 052元/年，特殊教育費8 274元/年。

1.2.4 貼現分析和敏感性研究 由于通貨膨脹等金融因素，貨幣價值隨著時間發生改變，貼現率分析可通過一定比例的數學轉換，將未來的貨幣價值與現在的貨幣價值建立聯系，平衡篩查項目受時間的影響。篩查項目一般持續幾十年或者更久，這涉及發病率、篩查覆蓋率、篩查測試靈敏度等因素變化的影響。敏感性分析，可找出對篩查項目有效性影響較大的因素，并判斷這些因素對其影響的程度，以此評估篩查項目的經濟學穩定性。

1.3 統計工具 研究采用Excel和Tree Age Pro決策分析軟件對成本效益和效用進行分析，并對篩查項目進行貼現和敏感性研究。

2 結 果

2.1 成本效益分析 研究發現，對CH篩查項目共投入成本1 794.61萬元，獲得效益11 769.99萬元，凈效益9 975.52萬元，每篩查出1例CH需要投入的成本是9.01萬元，所獲得的效益是59.15萬元，成本效益比為1.00∶6.56。見表1、2。

表1 CH篩查項目的成本投入分析

表2 CH篩查項目的效益分析

2.2 成本效用分析 據疾病負擔法可知，DALY分為早亡損失的健康壽命年(YLL)和傷殘損失的健康壽命年(YLD)兩部分。而CH并不會使患者比健康人群有更高的死亡風險，因此早亡損失可忽略，主要是傷殘造成健康壽命年損失的部分。目前尚未發現有對CH進行專門的傷殘權重研究，因CH造成的智力損害狀態與唐氏綜合癥類似，既往文獻中多認為CH的傷殘權重等同于唐氏綜合征，為0.593[3]。經計算，每投入3 216元，可避免一個DALY的產生。

2.3 貼現率分析 國內外衛生經濟學研究常用的貼現率是3%。本文為探索貼現率對成本效益的影響，將取貼現率2%～10%作為變化范圍。研究發現篩查的凈效益，成本效用隨著貼現率的增加變小。見表3。

表3 不同貼現率對篩查效果指標的影響

2.4 敏感性分析 為了找出對篩查項目影響較大的因素，研究中利用決策樹分析軟件建立了決策樹模型。該模型以篩查和無篩查作為兩種不同的方案，假設對10 000例新生兒，5 000例男童，5 000例女童，隨機實施兩種方案。將發病率、篩查覆蓋率、永久性CH患者的比例、初篩測試的靈敏度、特異度、效益和成本等可能的變化范圍進行分析發現，發病率、篩查覆蓋率和永久性CH的比例是影響篩查項目凈效益最大的指標。然而，對這些指標進行單因素分析，其大范圍變化未能改變項目凈效益大于零的情況，并且這些指標與凈效益呈正相關。

3 討 論

國內現有的研究中成本效益比為1∶3.60～1∶19.83[4-7]，國外的研究結果在1∶7.43和1∶7.69之間[8-9]，本文研究成本效益比為1∶6.56，相對偏低。這個結果可能的原因是筆者計算成本相對偏高，效益相對偏低。體現在以下幾點：(1)研究計算成本時，暫時性CH隨訪次數實際上因人而異，不是所有人在停藥后都能隨訪3年，而本次研究認為所有暫時性CH都隨訪達20次，比實際偏高；(2)左旋甲狀腺素的服用標準是成人的劑量不超過每天200 μg，研究中假定CH患者一生都以最大劑量進行治療，這遠超過實際藥物的使用劑量；(3)國內研究認為患者終身隨訪和治療的時間是到50歲[10]，而本研究認為每位患者將持續隨訪治療到最新的廣東省居民預期壽命76.7歲；(4)計算效益時，因特殊照顧費用難以計算，本文認為這部分費用是患者家屬勞動力損失的一部分，沒有納入效益中，使效益偏低。總體來講，筆者的計算方法是保守的，獲得的成本依然小于效益，凈效益大于零。為了排除計算的不準確，參數估計有偏差等影響，本文進行了貼現率和敏感性分析，二者都無法改變篩查項目凈效益大于零的情況，這說明CH篩查在衛生經濟學角度是一個很合算的選擇。

整個篩查項目的成本主要是直接成本部分，包括篩查、確診、治療和隨訪等費用，占96.37%，效益則主要體現在間接效益部分，包括勞動力的損失和特殊教育等費用，占99.77%。從患者個體來講，通過早期篩查和診治，患者的智力損害得到避免，可獲得勞動能力，避免了患者本人及其家庭的沉重負擔。從社會整體角度上講，因篩查項目的實施，社會對這部分智力可能損害兒童需要承擔的特殊教育成本和殘疾人福利費用等經濟損失也得到了避免。

此外，研究表明[11-12]每投入5萬～6萬美元就能獲得1個質量調整壽命年(QALY)是有效的，或者每花費2萬～3萬英鎊能獲得一個QALY是可取的。本研究投入3 216元就能避免一個DALY，若將DALY看作QALY，本研究從生命價值的角度上也能證明篩查的有效性。

CH篩查是新生兒篩查最早施行的疾病之一。美國、加拿大、英國、日本等國家早于20世紀70年代開展了CH的篩查[13-16]。我國上海于1981年率先開展了苯丙酮尿癥(PKU)和CH兩項新生兒疾病篩查工作[17]，此后，新生兒疾病篩查工作不斷在全國范圍內開展起來。國內外多年回顧性研究發現，經篩查診治的CH患者智力均能達到正常水平或者接近正常水平，體格生長的指標都能達到正常的相應參考水準[1,18]。這些研究表明篩查的效果很明顯，本研究從經濟學的角度上，也肯定了篩查的有效性。由于篩查實驗室初期投入成本較高，篩查、隨訪、治療等費用基本上是患者自理，我國還有很大一部分相對落后、偏遠的地方還沒有實施全面CH篩查覆蓋。就佛山市而言，已納入篩查范圍的地區，篩查覆蓋率雖逐年上升，近幾年已經達90%左右，但是仍有部分地區沒有參加篩查。根據篩查研究結果，疾病的篩查覆蓋率對篩查項目的凈效益影響很大，建議相關部門能加大對CH篩查的支持力度，進一步擴大篩查范圍，提升篩查覆蓋率，增加篩查的經濟學效果。

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Cost-effectiveness and cost-utility of neonatal congenital hypothyroidism screening in Foshan City

HeRuixue1,SuXi1,JinYu2,LiuHaiping1,JianMeihao1,ChenWenfang1,YuFeng1

(1.AdministrationandRegistrationDivision,FoshanMunicipalMaternalandChildHealthCareHospital,Foshan,Guangdong528000,China;2.CollegeofPublicHealth,SunYat-senUniversity,Guangzhou,Guangdong510080,China)

Objective To obtain the economic data in the aspects of cost-effectiveness and cost-utility of neonatal congenital hypothyroidism(CH) screening in Foshan City and to make assessment on the effect of screening works.Methods The economic related data were collected by the screening center,literatures,official resources and questionnaire investigation.The statistical tool and Tree Age Pro health decision analysis software were used to conduct the assessment on the cost-effectiveness and cost-utility of screening works.Results The screening program invested 17.95 million Yuan in total during 2000-2007,and the gain benefits was 117.69 million Yuan,net benefit was 9 975.52 ten thousand Yuan.The cost-benefit ratio was 1.00∶6.56.Each investing 3 216 Yuan could avoid a disability-adjusted life year.Conclusion The CH screening item has good economic applicability and is worth investing more funding for further promotion and popularization.

congenital hypothyroidism;cost-effectiveness;cost-utility;sensitivity analysis

何瑞雪(1989-),碩士,主要從事兒少衛生與婦幼保健、衛生經濟學方面研究。

?查報告·

10.3969/j.issn.1671-8348.2017.20.027

TU993

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1671-8348(2017)20-2820-03

2017-02-18

2017-04-06)