質量與信任：在我國開展與應用醫藥經濟學評價的策略探討

陶立波

（中山大學 廣州 510006）

質量與信任：在我國開展與應用醫藥經濟學評價的策略探討

陶立波

（中山大學 廣州 510006）

本文基于相關經濟學理論，對在我國醫藥領域開展和應用醫藥經濟學評價的意義、障礙、發展策略進行了分析，認為：醫藥經濟學評價對于我國醫藥領域的循證決策意義重大，但由于研究過程復雜、研究結果的穩定性不佳，難以獲得決策者認可，因此需要加強技術指南、基礎數據、標準化疾病模型、決策透明化等基礎工作，以提高醫藥經濟學評價的質量和可信度。

醫藥經濟學評價；循證決策；研究質量；信任度

1 前言

醫藥經濟學評價是一門對醫藥技術的成本和健康收益進行綜合評價，從而基于經濟性對不同備擇方案進行優選的學科技術[1]。該學科在我國已經有幾十年的發展和推廣，并隨著醫改的進展而日益受到重視。

從學科沿革看，醫藥經濟學評價是經濟學技術在醫藥衛生領域的延伸和應用。傳統上，醫學專家通常會給予患者效果最佳的醫藥技術，成本不是成為醫療方的負擔和考慮重點。出于對生命的重視和敬畏，很長的歷史時間里人們都接受這樣的理念。但到了近代，受到人口增長、老齡化、疾病譜改變、新醫藥技術等多種因素的推動，醫療衛生費用迅速上漲，引起了社會的重視。人們意識到，即使是醫療領域，也需要有效率地使用資源，也需要對醫藥技術的成本和產出進行分析。上世紀70-80年代，歐美發達國家開始發展和應用醫藥經濟學評價的技術。早期的應用集中在藥品領域，因此多稱藥物經濟學（Pharmaco Economics）[2]，后來逐漸擴展到醫療器械、公共衛生干預等領域。我國大約在上世紀90年代開始引入該學科技術，最初用于基本藥物的篩選和應用工作，后擴展到對各種衛生技術的評價和準入決策。

目前，醫藥經濟學評價的理念在我國已經獲得了廣泛的認可，相關技術也得到了推廣，但迄今為止該學科在我國正式的衛生決策中并未獲得足夠的應用，尚未能發揮其應有的作用。因此，需要對該學科在我國的應用和發展策略進行深入探討。

2 醫藥經濟學評價的政策價值

醫藥經濟學評價之所以日益受到重視，是因為人們逐漸意識到該技術在評價醫藥產品的經濟性和價格合理性方面有獨特的、甚至是不可替代的作用。

如何評價醫藥產品的價格合理性，是醫藥市場中一個長期存在的難題。在醫藥市場中，由于消費者（患者）很難判斷醫藥產品的效用，對價格只能被動接受，由此形成幾乎垂直的需求曲線。更有甚者，由于醫藥領域中的不正之風，價格越高的藥品甚至更為暢銷，形成向上傾斜的需求曲線。由此形成的市場均衡點，其價格和用量都明顯高于普通商品市場的均衡點，形成的結果就是“看病貴”。由于這樣的價格不是消費者（患者）自主博弈的結果，而是被動接受的，因此人們往往不認同其合理性[3]。

既然醫藥市場自發形成價格的合理性不能獲得認可，那么基于政府管制的定價就應運而生。政府對醫藥價格的制定機制通常有如下幾種：其一，成本加成法，即政府在弄清楚企業真實成本的基礎上，給產品一個合理的利潤率，從而形成價格。該方法的弊端在于，政府面對企業存在“信息不對稱性”，很難真正弄清楚企業的成本，尤其是對于跨國企業，并且企業成本是不斷變化的，政府也很難跟上。其二，招標競價法，即政府吸引企業來投標競價，在保證質量的前提下價低者勝，由此形成價格。該方法的弊端在于招標者不是使用者或付費者，缺乏直接利益制約，因此容易受其他因素的干擾，同時該機制容易導致惡性價格競爭，出現不合理低價。其三，國際（地區）比價法，即政府通過參照鄰近國家（地區）的價格來制定本國（地區）的價格。該方法的弊端在于，不同國家（地區）有著不同國情，直接采用他國（地區）的價格可能并不合適。此外，廠商可能會進行反制，例如在各地采用類似的銷售價格，讓比價失去意義。

上述政府定價方法，容易出現“過于看重價格，而忽視藥品價值”的弊端。事實上，合理的價格都是人們通過對產品價值的判斷和比較而形成的，決策的關鍵在于“性價比”。從這個意義上講，通過對醫藥產品的成本和健康收益進行綜合分析、從而探討合理價格的醫藥經濟學評價，確實是最科學、全面的價格合理性評價方法，并且該方法是建立在循證基礎上的，減少了主觀判斷的風險。這就是醫藥經濟評價技術的政策價值所在。我國政府也充分認識到了這一點，因此在醫改政策文件中就多次出現要在醫藥定價中使用經濟學評價技術的提法，例如對可替代藥品和創新藥品定價逐步引入藥物經濟性評價方法，促進不同種類藥品保持合理比價關系（《關于印發改革藥品和醫療服務價格形成機制的意見的通知》）[4]等。這些都體現了決策者對該學科技術的認可和期待。

3 我國開展和應用醫藥經濟學評價的主要障礙

如上所述，醫藥經濟學評價具有重要的作用，其理念在我國其實已經獲得認可，阻礙該技術的應用和推廣的主要障礙是在具體操作方面。

對醫藥產品進行全面的經濟學評價，是一項艱苦而復雜的工作。醫藥產品在診療活動中的成本并不僅僅是該產品本身的成本，而是其所代表的診療方案所帶來的各種相關成本，通常包括直接醫療成本（藥品、手術、器械、住院、護理等）、直接非醫療成本（交通、看護、營養等）、間接成本（誤工、誤時等）、隱性成本（痛苦、不適、焦慮等），內容多且范圍廣，且經常需要推測長期（經濟學評價通常要觀察到長期終點事件的發生）的累積成本。而醫藥產品的健康收益，也包括短期的臨床指標改善、長期壽命的延長和生命質量的改善等多種內容，還要囊括各種短期或長期的醫學事件的影響。在研究中，需要進行復雜的數據收集、統計分析、推測預測工作，其中要基于各種前提假設、要用到多種數學技巧[1,5,6]。因此，要做好一項全面的醫藥經濟學評價，難度不小。

在我國開展醫藥經濟學評價的各種困難中，缺乏高質量的基礎數據是最重要的一項。其一，經濟學評價中需要各項干預的價格（或單元成本）和使用數量，但醫藥產品價格分散在各個地區或機構中，并不統一。很多基礎的衛生成本，例如住院日平均成本等，在我國缺乏權威機構的整理和發布。而有些政府發布的醫療價格水平，又不代表真實社會成本，例如一些醫療操作項目的定價，需要研究者進行校正。在醫療活動中使用產品數量，由于并沒有統一的臨床路徑，不同地區、不同機構的消耗數量也差異甚大。其二，經濟學評價中需要測算短期的臨床指標改變、長期的生命質量改善和生命時間延長等指標。理論上臨床指標在各地應該具有一致性，但事實上同樣的指標在我國不同地區、不同機構中的定義和測算方式經常各不相同，發表在文章中也各有定義。不同疾病狀態下的生命質量和生存時間，通常也沒有權威數據，且常用的Meta分析技術中缺乏對這種生命質量和生存時間值的整合方法。其三，對于經濟學評價中各種并發癥事件的發生概率、疾病發生發展路徑等參數，也往往缺乏權威參數。

上述這些數據和內容，由于缺乏權威發布，都需要研究者自行測算和整合，其研究結果因此很容易產生不穩定性。不同的研究者，即使都認真地遵循醫藥經濟學研究的原則和理論，由于研究過程中有不同的理解和選擇，也會得出相差甚遠的結果。而醫藥經濟學評價不同于臨床研究，后者只要數據大方向一致、統計學顯著性結果一致即可，具體數據有差別問題不大，而經濟學評價是探討合理定價的，即使結果大方向一致，具體數字上的差別也會導致合理價格水平的不同，而不同的價格水平代表了巨大的商業利益，即使一分一毫的差別也意味著最終的“真金白銀”，因此經濟學評價結果的不確定性是更加難以接受的。

顯然，研究結果的不確定性，會影響決策者對該方法的信任、并降低其采納經濟學評價數據的動力。筆者曾多次聽到衛生管理者或研究者提出這樣的質疑：為什么廠商開展的醫藥經濟學評價總能得出對其產品有利的結果？為什么這家做的結果說自家產品比競品的性價比好，而競品廠商做的結果就說他們產品更經濟？難道醫藥經濟學評價想做成什么結果就能做成什么結果？這些都是對評價結果和研究質量的質疑，是阻礙該方法在我國衛生決策中獲得正式應用的重要因素。

當然，阻礙我國醫藥經濟學評價的開展和應用的還有其他因素。例如，傳統的衛生決策機制如何與經濟學評價結果相整合，這也是一個難題；又如，經濟學評價的成本高時間長，需要廠商額外的投資，等等。但由于經濟學評價的政策價值，這些困難都相對容易克服，而對研究結果的信任問題，才是阻礙其獲得正式應用的最重要障礙。

4 開展與應用醫藥經濟學評價的策略探討

醫藥經濟學評價在我國的開展和應用，當前正面臨良好的機遇。隨著醫改的深入，我國醫藥衛生決策機制日益走向科學與循證，對醫藥產品的評價也日漸重視“價值”“創新”“性價比”，而非單純的注重降低價格。在這種情況下，醫藥經濟學評價的作用也日漸受到重視，在2017年國家醫保目錄調整中，對若干種臨床需要而價格高昂的藥品采用談判準入機制，其中明確要求廠商提交醫藥經濟學研究資料，就是一例明證。

然而，要使醫藥經濟學評價結果真正應用于決策中，必須要建立一套機制，以提高研究的質量和可靠性，從而能獲得決策者的認可和信任。基于醫藥經濟學評價的技術特點，如下方面的工作是值得開展或加強的。

其一，研究指南的建立和推廣。研究指南是對醫藥經濟學評價的流程和方法的規范。世界上很多國家都制定并發布了醫藥經濟學評價的技術指南，我國學術界也有制定并已正式出版[6,7]。不過，我國目前發布的醫藥經濟學評價指南目前還只局限于學術界，并未獲得醫藥業界廣泛的使用和驗證，也還沒有獲得官方的授權認可。我國亟待建立起有廣泛共識的、受決策者認可的評價指南，并在我國醫藥衛生領域開展推廣和培訓，使相關研究人員都能共同遵循一套標準化的研究流程。雖然，醫藥經濟學研究非常復雜，即使遵循指南，也存在靈活運用的空間，不能完全保證研究結果的穩定性。但規范性的指南必將大大減少研究的不確定性，增強結果的可信度。

其二，基礎數據的編制和發布。在醫藥經濟學評價中，需要用到大量價格、單元成本、臨床用量、生命質量系數、疾病轉歸概率等基礎數據。這些數據，如果讓研究者自行選擇和計算，將大大增加研究結果的不確定性。英國著名的NICE每年都在其網站上發布本國衛生體系中的衛生成本和資源使用量的數據，例如某手術的發生例數、平均住院日、平均成本等。而英國其他衛生機構或學術機構也會定期發布一些衛生經濟學研究數據，例如醫護人員勞動的平均社會成本、某種疾病狀態下的生命質量等。這些權威的基礎數據發布后，經濟學評價中就可以直接采用，既節約時間和成本，又具有可重復性和穩定性，能提高人們對評價結果的認可度。因此，建議我國相關機構和學者能加強醫藥經濟學基礎數據的研究和發布，以提高相關研究的效率和質量。

其三，標準化疾病模型的建立。在醫藥經濟學評價中，如果只是對短期結果進行評價，則方法學比較簡單，也不容易產生爭議。但若要對患者長期的疾病轉歸、成本、健康收益等進行計算，就需要構建評價模型，對疾病的發生發展進行模擬和預測。在建模中，需要收集大量數據、開展大量運算、進行很多預測、并建立很多假設，這些都會導致研究的復雜性和多變性。如果在每個醫藥經濟學評價中，都讓研究者自行構建模型，則必然會造成研究的不確定性，使得研究結果的可重復性下降。因此，建議我國的學術界針對不同的疾病建立標準化疾病模型，在獲得認可后提交給社會使用。基于標準化疾病模型，廠商只需準備產品價格、單元成本、臨床試驗等少數數據，就可直接進行經濟學評價，其結果具有穩定性和透明性，也就更容易獲得決策者的認可和應用。

其四，決策機制透明化。即使具有了上述研究指南、基礎數據、標準化模型等技術手段，醫藥經濟學評價依然是復雜而專業的，其研究結果依然會有不確定性并可能導致爭議。同時，醫藥經濟學評價所指向的是醫藥產品的定價和準入，背后蘊含著巨大的商業利益，相關利益者更容易產生意見乃至爭執。因此，在醫藥經濟學評價相關的決策中，需要建立信息透明化機制。例如，英國NICE[8-10]會將醫藥技術評價報告（HTA報告，包括經濟學評價內容，用于支持醫藥技術的準入決策）公開在其網站上，接受社會各界的監督，并建立渠道和利益相關者進行交流溝通，從而能保證決策的公正性。類似的機制，我國在應用醫藥經濟學證據以支持決策時，也應該考慮建立。

5 總結

隨著我國醫改的深入，醫藥經濟學評價在醫藥產品定價、準入、評價中的重要性日益體現，獲得了社會的重視。但由于該技術的復雜性，其研究結果的穩定性很難保證，研究質量良莠不齊，影響了決策者對研究結果的信任，從而大大阻礙了該技術應用于正式衛生決策的進程。

為了促進醫藥經濟學評價的規范性和可靠性，該領域中需要開展和加強多項重要的基礎工作，包括：技術指南的建立和推廣，基礎數據的編制和發布，標準化疾病模型的建立，已經透明化決策機制等。這些工作的目的，都在于減少經濟學評價過程中的不確定性，增加標準化和透明化，從而保證研究結果的穩定性和可靠性，以促進其在衛生決策中的應用。

目前，醫藥經濟學評價在我國的開展和應用面臨良好的機遇，但如果該學科領域不能解決研究結果的質量和信任度問題，機遇也會流逝，決策者會去選擇其他決策支持工具。開展上述的基礎性工作，很重要但也很困難，需要學術界、產業界、醫療機構、決策部門等社會各界通力合作，搭建平臺、增加投入，盡快建設起醫藥經濟學評價領域的基礎設置，使得該學科能更好的支持我國的衛生決策，為我國醫藥事業的健康發展貢獻力量。

[1]胡善聯. 藥物經濟學的基本概念和研究方法[J]. 中華醫學信息導報,2004(14):19.

[2] 孔彩，付希婧，孫茂，等. 國外藥物經濟學研究質量評估的經驗及對我國的啟示[J]. 中國衛生經濟,2014(09):62-65.

[3] Sherman Folland Allen C. Goodman Miron.衛生經濟學[M]. 第六版. 2011.

[4] 國家發展和改革委員會,衛生部,人力資源和社會保障部.關于印發改革藥品和醫療服務價格形成機制的意見的通知[J]. 山東勞動保障,2009(12):54-57.

[5] 宗欣，孫利華. 藥物經濟學評價方法及其評價標準[J]. 中國藥物經濟學,2011(03):79-85.

[6] 楊莉，胡善聯. 藥物經濟學評價指南研究與應用的進展[J]. 中國衛生資源,2002(06):286-288.

[7] 中國藥物經濟學評價指南課題組，劉國恩，胡善聯，等. 中國藥物經濟學評價指南(2011版)[J]. 中國藥物經濟學,2011(03):6-9.

[8] 歐陽偉，朱明君. 基于英國NICE的醫藥技術評估中的社會價值判斷[J]. 中國藥房,2013(41):3852-3855.

[9] 趙琨，肖月，池延花，等. 英國NICE技術評估和臨床指南的實施對我們的啟示[J]. 中國衛生資源,2011(03):193-195.

[10] 隋賓艷，齊雪然. 英國NICE衛生技術評估研究決策轉化機制及對我國的啟示[J]. 中國衛生政策研究,2015(07):74-78.

（責任編輯：劉允海 王瓊洋）

Quality and Trust: The Key Strategy for Development & Application of Health Economic Evaluation in Healthcare Decision Making in China

Tao Libo (Sun Yat-Sen University, Guangzhou,510006)

In this study we analyze theoretically the purpose, hurdle and strategy of applying health economic evaluation in decision making of Chinese healthcare system. We fi nd out that it’s hard for decision maker to adopt the result of health economic evaluation because the study is too soft and complex, and the result is not stable. So, to apply this technology in healthcare decision making in China, we need to develop research guideline,release authoritative basic data, build standard model, and make decision transparent.

health economic evaluation, evidence based decision making, quality of research, trust

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2017）6-53-4

10.19546/j.issn.1674-3830.2017.6.012

2017-5-22

陶立波，衛生經濟學博士，中山大學藥學院醫藥經濟研究所研究員，主要研究方向：衛生政策分析，衛生技術評估，醫藥經濟學。