基因療法離我們還有多遠(yuǎn)？

李青

?基因編碼的精確度是基因治療的決定因素（圖片來(lái)源/ Shutterstock）

自從1928年，青霉素由英國(guó)細(xì)菌學(xué)家亞歷山大·弗萊明發(fā)現(xiàn)，到青霉素首次在醫(yī)學(xué)上應(yīng)用，花了13年的光景。基因療法，像其他醫(yī)藥發(fā)現(xiàn)、發(fā)明那樣，也不可避免地正經(jīng)歷著曲折起伏的發(fā)展歷程。因普通藥物和傳統(tǒng)療法的局限性，生物制藥公司從20世紀(jì)末就開(kāi)始把目光投向了基因療法。近年來(lái)，基因療法更成為業(yè)內(nèi)熱門的領(lǐng)域之一，因?yàn)樗芸赡艹蔀榘┌Y的終結(jié)者。

許多人類的疾病，包括癌癥，都是由于我們身體細(xì)胞內(nèi)的基因缺陷造成的。就像蓋房子必須要依賴設(shè)計(jì)圖紙一樣，構(gòu)建我們復(fù)雜的軀體，也需要依仗各種“圖紙”，這就是基因藍(lán)圖。它們?cè)试S細(xì)胞制造出相應(yīng)的蛋白質(zhì)，而這些蛋白質(zhì)再來(lái)控制應(yīng)有的功能。如果基因發(fā)生突變，蛋白質(zhì)就會(huì)隨之改變，因此便不能再按照正常的方式工作。而基因療法，就是試圖通過(guò)修補(bǔ)失效的基因，達(dá)到治愈疾病的目的。

中國(guó)早在2003年就開(kāi)始用基因療法治療某些癌癥了，而西方2012年才正式通過(guò)商用許可。基因療法目前還屬于“物以稀為貴”的時(shí)期。最典型的案例就是2015年，德國(guó)醫(yī)生伊麗莎白·泰森為她的病人做了脂蛋白脂酶缺乏癥的基因治療，療效很好，但十分昂貴—一次治療就花費(fèi)了一百萬(wàn)美元，而且這種療法僅針對(duì)一個(gè)人，只使用一次，成本非常高。

基因療法對(duì)遺傳病的治療有著巨大的潛力，所以，可以預(yù)測(cè)，不久的將來(lái)一定會(huì)有更多的療法向公眾開(kāi)放。2016年4月，歐洲政府為一些修復(fù)免疫系統(tǒng)的基因療法開(kāi)了“綠燈”，2017年，治療失明的基因療法將在美國(guó)通過(guò)商業(yè)許可。不過(guò)，基因療法的風(fēng)險(xiǎn)還是很大的。據(jù)行業(yè)雜志《基因工程與生物技術(shù)新聞》（GEN）的報(bào)道，前不久，就有三位患腦瘤的病人因服用基因試驗(yàn)藥物而相繼死亡。無(wú)可置疑，任何一種成熟可靠的藥物或者治療都需經(jīng)過(guò)一代、甚至幾代人的努力，甚至是很多生命的代價(jià)換來(lái)的。我們熱切期盼著安全、廉價(jià)的基因療法能早日造福人類。