2013年全球新藥研發報告：第一部分:新藥及生物制品（Ⅲ）

Graul A I,Cruces E,Stringer M

13 免疫調節劑和免疫接種制劑

2012年年底，FDA 批準了瑞典罕用藥 Biovitrum (Sobi)公司的阿那白滯素（anakinra，Kineret?）治療新生兒發作型多系統炎癥性疾病 (NOMID) 兒童和成人患者，這是最嚴重的一種 cryopyrin 蛋白相關周期綜合征 (CAPS)。這是允許本品用于兒童的首個批準，按照罕用藥認定和 FDA 優先評審獲批。阿那白滯素是一種重組 IL-1 受體拮抗劑蛋白，可通過結合 1 型 IL-1 受體而阻斷 IL-1 的生物學活性。本品由Amgen 公司發現和開發，自 2001年來就已獲批用于減輕類風濕關節炎的癥狀和體征。2013年，Sobi 公司從 Amgen 公司收購了本品，在全世界進行開發和商業化運作。Sobi 公司于 2013 第2季度將阿那白滯素上市用于新增適應證。

Biotest Pharmaceuticals 公司 于2013年2月份宣布在美國推出 10%[人用]靜脈免疫球蛋白液 （Bivigam?）。Bivigam 是一種不含糖的甘氨酸穩定化靜脈免疫球蛋白，經 FDA 批準用于原發性體液免疫缺陷患者，包括但不限于普通變異型免疫缺陷 (CVID)、X 連鎖丙種球蛋白缺乏血癥、先天性無丙種球蛋白血癥、Wiskott-Aldrich 綜合征及重度綜合免疫缺陷。

歐洲委員會 于2013年5月份為歐盟所有成員國使用HyQvia（HyQ，Ighy，皮下用溶液）給百特（Baxter）公司 頒發了上市許可，用作原發性和繼發性免疫缺陷成人患者的替代治療。該產品是加入了人體正常免疫球蛋白（IGSC，10%）和重組人體透明質酸酶的新型復方制劑，有利于 IGSC 的彌散和吸收。此次申請基于一項前瞻性、開標記、非對照、多中心Ⅲ 期臨床試驗（臨床試驗編號：NCT00814320）的結果，評價了 HyQvia 與靜脈使用免疫球蛋白相比，預防急性嚴重細菌感染的安全性和有效性，以及藥動學參數。研究中核實過的急性嚴重細菌感染率是每年每患者0.25 例，低于1.0 例的要求療效閾值。……