藥物經濟學評價的應用與重要性

北京大學中國衛生經濟研究中心（100871）岳曉萌

英國埃塞克斯大學 叢博

中國人民解放軍第306醫院（100101）吳久鴻Δ

藥物經濟學（Pharmacoeconomics）作為衛生經濟學的一個主要分支，用微觀經濟學的原理和方法提高藥物資源的配置效率，評估藥物治療的成本—效果（益）關系，提高合理用藥，并且為政府提供決策依據以制定相應更加完善的藥品政策[1]。由于藥物經濟學研究的要素是健康結果（結局）或稱健康產出（health outcomes research）和成本分析（cost analysis），以期使有限的社會資源特別是醫藥衛生資源得以更加合理的分配和有效使用。藥物經濟學評價（Pharmacoeconomic evaluations）是評估相關藥物帶來疾病與健康改善的結果與結局及成本情況。藥物經濟學評估可以采用多種形式，其中主要為比較可替代方案的成本和收益[2]，即增量成本效果比。通常采用的有成本效果分析（CEA）、成本效益分析（CBA）、成本效用分析（CUA）和最小成本分析（CMA）四大方法。

1 醫藥衛生經濟評價的重要性

隨著社會經濟的發展，各國人口老齡化的進程不斷加劇。加之伴隨著疾病譜的改變和醫療衛生技術的不斷革新與進步，醫療衛生費用的迅猛增長已成為世界各國健康保障的不可承受之重。正像美國總統奧巴馬所言：“（The cost of our health care is a threat to our economy. It is an escalating burden on our families and businesses. It is a ticking time-bomb for the federal budget. And it is unsustainable for the United States of America），正是醫療健康領域的過高成本，構成了對我們經濟的巨大威脅。是我們家庭和經濟的巨大負擔；是聯邦財政面前一顆棘手的定時炸彈；更是我們整個美國所無法承受之重”。

在我國，近年來醫療衛生費用每年以兩位數以上的速度遞增，國家醫療保險和民眾為自己健康所承受的壓力與負擔也在持續增加。各界人士也在積極呼吁衛生經濟評估和藥物經濟學評價的開展。醫療機構、政府部門、大學和研究機構及制藥企業都對此現狀給予了高度關注，中國藥學會藥物經濟學專業委員會于2008年成立，2011年專委會組織撰寫并發布了《中國藥物經濟學評價指南》，指南的建立和發布對中國醫藥領域的藥物經濟學評價產生了巨大影響。

2 藥物經濟學評價的質量

各國政府和相關研究機構為保證評價結果的一致性和可靠性，積極制定藥物經濟學評價指南。這些指南主要包括：處方集指南、標準方法指南、報告書寫指南、評估（評價）指南等，幫助研究者、衛生政策決策者、醫藥企業、醫療保險機構、臨床醫生和藥師等醫療健康服務參與者建立統一的藥物經濟學評價標準。這些指南從藥物經濟學的研究要素，對研究對象、研究角度、對照、設計及分析方法、成本產出測量、貼現率、評價、不確定性分析、外推性等方面提出了經濟學評價的一般性原則。為了能夠正確的比較和評價藥物經濟學研究成果的質量與可信度，有必要對這些研究要素進行充分了解和把握，值得關注的研究要素主要包括研究的問題和目的；替代方案的選擇；衛生保健措施的臨床功效；成本和健康產出的識別與測算；成本和健康產出的時間調整；評價方法及評價指標；決策分析模型的應用等。由此可見，藥物經濟學評價的質量尤為重要[3]。

3 藥物經濟學評價的應用

藥物經濟學評價目前在各國的應用情況不盡相同，但主要有以下幾方面：①新藥研發離不開藥物經濟學指導。新藥研發的高投入、高風險、高回報，使研究開發者對其成藥性和未來市場不敢忽視。藥物經濟學評價在指引新藥研發和市場推廣戰略方面在國際大型制藥企業已得到廣泛應用。②藥品定價離不開有效的藥物經濟學評價，其在許多國家是制訂報銷價格的依據。③藥物經濟學評價是藥品進入醫療保險報銷目錄和納入基本治療計劃與指南的前提之一，在澳大利亞、加拿大及一些歐洲國家廣泛應用于醫療保險目錄的藥品準入評估。④藥物經濟學評價可為臨床合理用藥提供技術支持與指導，英國通過國立臨床規范研究院（NICE）制訂《指南》，在新藥和較貴藥品引用時通過藥物經濟學評價促使臨床合理用藥。其研究不僅關注新的治療作用，同時還兼顧治療效果的加強和毒副作用的降低。此外，還為降低藥品流通成本，提高藥物資源的流通效率提供幫助。

總之，公共衛生資源的有效配置離不開衛生技術評估和藥物經濟學評價的指導。藥物經濟學不僅對發達國家起到了很好的指導作用，且對發展中國家的臨床實踐模式、資源利用、衛生保健系統的規范和政策制定也起到了重要作用，如埃及[4]和沙特阿拉伯都開展了相關藥物經濟學研究。中國藥學會藥物經濟學委員會在2011年推出的《中國藥物經濟學評價指南》亦將會推進藥物經濟學研究在中國新藥研發、藥品定價、醫保目錄選擇、臨床合理用藥方面的應用，亦將對制訂用藥規范和診療指南等發揮越來越重要的作用。

4 藥物經濟學評價面臨的挑戰

任何一種藥物經濟學評價方法都有其局限性，不可能完全適應于所有國家和地區，也不一定適用于所有不同研究項目。所以各國應根據自身國情，制定相應的藥物經濟學評價方法與指南。如德國借鑒當今世界的主流經濟學評價方法—成本效用分析，成本效果分析等，并根據本國的實際狀況提出了新觀點—成本效益評估與效率邊界分析。成本效益評估與效率邊界分析方法作為一種較新的藥物經濟學評價方法目前尚具有其一定爭議[5]。

藥物經濟學的研究與應用已久，但在研究質量方面仍存在許多問題。通過對已發表的文獻和支持藥品報銷的申請材料研究后表明，藥物經濟學研究的質量需要提高和規范。以澳大利亞為例，作為最早采用藥物經濟學評價體系管理藥品報銷目錄的國家。對其1993～1997年間的326份藥品報銷申請材料的回顧性分析發現66.9%的申請在經濟性評價方面有顯著問題，其中許多問題是可以避免的。在這些問題中，不確定的有效性的問題占62%；模型分析問題占28.5%。此外，還存在包括模型中的臨床假設、成本估計和模型結構等；還有15例為替代方案的選擇有誤[3]。

藥物經濟學研究與評價在中國起步較晚，通過分析相關學術期刊中藥物經濟學研究文獻的發表情況，發現中國藥物經濟學研究主要集中在醫療機構，以成本效果分析和最小成本分析居多，而國外應用較多的成本效用分析在中國應用很少。此外，研究角度、研究對象、研究時限、成本測算、產出研究、敏感度分析、不良反應測量、研究結論等方面都有不足。

總之，藥物經濟學研究與評價在中國面臨的困境與挑戰主要有以下四個方面。①價值經濟的理念在中國尚不夠普及；②藥物經濟學與衛生經濟學教育在中國開展甚少，醫藥人員相關知識缺乏；③中國尚缺乏國家層面的藥物經濟學與衛生技術評估機構，現有研究隊伍技術力量不足，專業性有待提高；④中國醫藥衛生信息系統建設任務艱巨。由此可見，藥物經濟學在中國的研究與發展仍有漫長的路要走。