兒科藥品臨床試驗中的相關問題探討*

褚淑貞 李胤飛

（中國藥科大學醫藥產業發展研究中心 南京 211198）

1 兒科臨床試驗的重要性

我國兒童數量眾多，據中國第六次人口普查數據結果，2010年，我國大陸地區14歲以下（含14歲）人口已占到我國總人口的16.60%，約為2.2億人，而且每年大約還會增加1 000萬左右的新生兒。兒科用藥卻屈指可數，在我國目前3 500多種藥物中，供兒童專用的藥物僅有60種，但即便是這60種藥物，也存在劑型單一、品種單調的問題，98%的藥物沒有兒科劑型[1]。長久以來，在獲得相關部門批準后，藥品即可在成人中使用，盡管缺乏兒科患者臨床試驗或適當標示說明，在臨床上亦均可合法地被用于任何年齡層次的患者。現在兒科使用的藥品大多只是根據體重等換算后對成人藥品進行酌減，將藥品掰開、碾碎或是打開膠囊取部分服用的情況屢見不鮮。這也導致了安全性差、醫生決策困難、醫療資源浪費等一系列問題。兒科藥品臨床研究很少，醫生使用受限，很多兒童病情非常嚴重，在別無選擇的情況下，醫生只能冒險選擇成人用藥給兒童使用。高達79%的兒科藥物在沒有明確標識或者沒有額外獲得兒科使用許可的情況下被使用[2]。然而，兒童由于肝、腎、神經和內分泌等功能發育不全，個體差異大，藥物代謝動力學和藥效學有其特殊規律，僅僅依據體重按比例服用成人藥品的方式可能存在極大用藥風險。所以，兒科臨床試驗的開展十分重要。

2013年5月頒布的2012版基本藥物目錄中，盡管可用于兒科的藥品近200種，但仍然存在劑型、種類單一的問題，除了抗生素、解熱鎮痛藥和中成藥之外幾乎沒有其他品種。……