2013年3月FDA批準新藥概況

2013年3月，FDA批出2個新分子實體藥品（表1），分別是治療多發性硬化癥藥品Tecfidera（富馬酸二甲酯）和治療2型糖尿病藥品Invokana（卡格列凈）。

表1 2013年3月FDA批準新藥

Tecfidera獲準用于治療復發緩解型多發性硬化癥的成年患者，多發性硬化癥是一種慢性、炎癥性中樞神經系統自身免疫性疾病，能夠干擾大腦與身體其他部位之間的信號傳遞，患者經常會經歷肌無力和協調及平衡困難過程，常見肢體麻木、視覺模糊，最終可能導致殘疾。Tecfidera可以激活體內已知的具有防止神經細胞損傷和出現炎癥的Nrf2-ARE抗氧化信號通道，抵抗活性氧對細胞的損害。Tecfidera初始推薦劑量為120 mg，每日2次，口服給藥；1周后，推薦劑量增至240 mg，每日2次。公布的3期臨床試驗結果顯示，Tecfidera服用者復發率和殘疾率分別減少49%和38%，與安慰劑相比，Tecfidera可顯著減少大腦損傷。目前還沒有藥物能夠治愈多發性硬化癥，Tecfidera的批準為醫生提供針對不同多發性硬化癥階段患者的又一種重要治療選擇。

Invokana獲準結合飲食與鍛煉，用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。Invokana是一種新類型的鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2(SGLT2)抑制劑藥物，也是首個獲批的該類型糖尿病治療藥物，同時在臨床中具有減肥和降低收縮壓的日服1次型口服藥物。Invokana通過阻斷腎臟對葡萄糖的重吸收，增加葡萄糖排泄，降低糖尿病患者已升高的血糖水平而起作用，臨床試驗結果顯示糖化血紅蛋白水平及空腹血漿葡萄糖（血糖）水平得到了改善。Invokana推薦開始劑量是100 mg每天1次，早餐前服用。