2012年美國FDA新藥審批狀況淺析

2012年末兩周新藥突擊審批使2012年FDA批準的新藥數達到了39個，幾乎比兩年前翻了1倍，是1996年以來的年度之最（1996年獲準的新分子實體數為53個）。

投入數十億美元研究開發，耗時十余年最終獲得的這些成果能否補償制藥企業因老產品專利到期受仿制藥沖擊所造成的損失？近兩年的進展雖然令人鼓舞，但是它們還不足以使制藥工業的觀察家和分析師感到滿意，他們希望這些新藥能夠達到他們預計的高銷售額。

從2012年獲準新藥可以總結出2012年研究開發的兩大趨勢。2012年有11個新抗癌藥（表1），說明在腫瘤學領域投資巨大，對癌癥的遺傳學的深入了解為新藥研究開發打開了大門，從而使新抗癌藥的出爐加快了步伐。

表1 2012年FDA批準的抗癌藥

另一個趨勢是許多針對罕見病的新藥紛紛亮相（表2），意味著制藥工業界有意步先驅者Genzyme公司的后塵，渴望在患者人數較少的治療領域，以較少的投入、較短的時間開發出有效的罕用藥，通過高價牟取較大的利潤。

罕用藥在造福患者的同時，這類藥品的研究開發能夠獲得政府政策和財力的有力支持，另外，罕用藥的定價比其它藥品高得多，某些超罕見疾病用藥治療費用甚至高達每年幾十萬美元。

表2 2012年FDA批準的罕用藥

（續表2）