2013年2月FDA批準(zhǔn)新藥概況

2013年2月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)2個新分子實體藥品（表1），分別是治療多發(fā)性骨髓瘤藥品Pomalyst（泊瑪度胺）和治療中度至嚴(yán)重性交痛藥品Osphena（奧培米芬）。

表1 2013年2月FDA批準(zhǔn)新藥

Pomalyst為“孤兒藥”，獲準(zhǔn)用于在接受了至少2種治療（包括來那度胺和硼替佐米）之后仍然發(fā)生疾病進展，以及對治療無應(yīng)答且在最后一種治療60 d內(nèi)發(fā)生疾病進展的多發(fā)性骨髓瘤患者的治療。泊瑪度胺是沙利度胺的一種衍生物，是繼來那度胺和沙利度胺之后獲準(zhǔn)的第3種此類免疫調(diào)節(jié)藥物。泊瑪度胺是3種藥物中最有效的，劑量為4 mg，每天1次，與之相比，來那度胺為25 mg，沙利度胺為800 mg。其強大的活性意味著它可以克服對其他免疫調(diào)節(jié)劑的耐藥，因為泊瑪度胺使用非常低的劑量，從而減少不良事件風(fēng)險，包括周圍神經(jīng)病變和骨髓抑制。在泊瑪度胺一項Ⅲ期頭對頭研究顯示，對于難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，包括那些接受了高強度預(yù)治療的患者，與大劑量地塞米松相比，泊瑪度胺聯(lián)合小劑量地塞米松可顯著延長生存期，這種聯(lián)合治療對于來那度胺和硼替佐米耐藥的患者均有相同的益處。Pomalyst附帶一項加框警告，Pomalyst可引起血栓，并且由于可導(dǎo)致嚴(yán)重的、危及生命的出生缺陷而禁用于妊娠女性。

Osphena是一種新型的選擇性雌激素受體調(diào)節(jié)劑，用于治療女性中至重度性交困難的患者，以緩解一些女性因絕經(jīng)激素水平下降導(dǎo)致的外陰和陰道內(nèi)萎縮。該藥物每日用餐時服用1次，每次1片，在陰道組織發(fā)揮類似激素的作用，可使陰道組織較厚和不太脆弱，使得婦女的性交疼痛次數(shù)減少。Osphena在標(biāo)簽中有黑框警告，注意子宮內(nèi)膜癌和心血管疾病，F(xiàn)DA提示Osphena因有類似雌激素對陰道組織的作用，已被證明可刺激子宮內(nèi)膜并導(dǎo)致內(nèi)膜增厚，可引起子宮內(nèi)膜癌，F(xiàn)DA建議Osphena應(yīng)處方以最短的治療時間；黑框警告還指出了血栓和出血性卒中的發(fā)病率（分別為0.72‰和1.45‰）以及深靜脈血栓的發(fā)病率（1.45‰）。FDA認(rèn)為，性交痛是絕經(jīng)后婦女最頻發(fā)的問題，Osphena對尋求緩解的婦女提供了另一種治療選擇。