2013年10月FDA批準新藥概況

2013年10月，FDA批出3個新分子實體藥品（表1），為治療肺動脈高壓藥品Adempas（riociguat）和Opsumit（macitentan）以及放射性診斷劑Vizamyl [氟(18F)美他酚]。

表1 2013年10月FDA批準新藥

Adempas獲“優先審評”，并獲“孤兒藥”地位，是首個口服可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）激動劑，能夠直接刺激sGC，增強其對低水平一氧化氮的敏感度。該藥適用于兩種成年肺動脈高壓的治療：1）用于不能手術或手術治療后的持續性/復發性的慢性血栓栓塞性肺動脈高壓（CTEPH，WHO功能分級IV）患者，以提高運動能力和改善WHO功能性類別；2）提高治療肺動脈高壓（PAH，WHO功能分級I）患者的運動能力，改善WHO功能性類別和延緩臨床惡化。給藥劑量為開始治療服用1 mg，每日3次；對可能不能耐受Adempas的降血壓作用患者，考慮開始劑量0.5 mg，每日3次，通過間隔不短于2周增加劑量0.5 mg，耐受最大為2.5 mg，每日3次。湯姆森路透發布分析報告稱，預計該藥在2017年的銷售將達到6.79億美元，同時將對市面上來自Actelion和吉利德（Gilead）的藥物構成潛在的威脅。

Opsumit是一種全新的雙重內皮素受體拮抗劑（ERA），其作用為松弛肺動脈，減低肺內血壓。該藥適用于治療肺動脈高壓（PAH，WHO功能分級I）患者，延緩其疾病進展。肺動脈高壓是連接心臟至肺的動脈高血壓，可限制運動的能力和導致氣短。肺動脈高壓是一種慢性、漸進式、使人衰弱的疾病，可導致死亡或需要肺移植。該藥給藥劑量為10 mg，每日1次。在一項涉及742位患者、名為Seraphin的研究中，與安慰劑相比，服用10 mg劑量macitentan 的肺動脈高壓者，疾病惡化的可能性降低了45%，服用3 mg劑量的患者，疾病惡化的可能性降低了30%，最長治療期達3.5年。macitentan還正進行一組針對硬皮病相關性缺血性肢端潰瘍患者的關鍵III期研究，這組研究已于2011年12月啟動。另外，由于之前獲得的良好的臨床前研究結果，公司已啟動macitentan用于復發性膠質母細胞瘤患者的I/Ib期開放性研究。

Vizamyl為氟(18F)美他酚注射液，這是一種大腦正電子發射斷層掃描（PET）成像用放射性診斷劑，用于對成年阿爾茨海默氏病（AD）和癡呆患者進行評估。癡呆是伴隨大腦功能減低，例如記憶、判斷、語言和復雜運動技能。AD所致癡呆是伴隨腦中一種被稱為β淀粉樣蛋白的異常蛋白和腦細胞損傷或死亡的積累。Vizamyl通過附著于β淀粉樣蛋白作用和產生腦中一個PET影像用于評價β淀粉樣蛋白的存在，Vizamyl不能替代在AD和癡呆評價中所用的其他診斷測試。Vizamyl是第二個可供使用的通過大腦PET掃描就能肉眼觀察β-淀粉樣蛋白的診斷藥物。在2012年，FDA 批準Amyvid（Florbetapir F 18注射劑）用于幫助評價成人患者的AD及其它認知下降因素。該影像藥物為醫生提供重要工具，對AD和癡呆進行評價，幫助醫生作出更及時的臨床診斷，從而影響疾病處置和治療決策。