2013年10月FDA批準(zhǔn)新藥概況

2013年10月，F(xiàn)DA批出3個(gè)新分子實(shí)體藥品（表1），為治療肺動(dòng)脈高壓藥品Adempas（riociguat）和Opsumit（macitentan）以及放射性診斷劑Vizamyl [氟(18F)美他酚]。

表1 2013年10月FDA批準(zhǔn)新藥

Adempas獲“優(yōu)先審評”，并獲“孤兒藥”地位，是首個(gè)口服可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）激動(dòng)劑，能夠直接刺激sGC，增強(qiáng)其對低水平一氧化氮的敏感度。該藥適用于兩種成年肺動(dòng)脈高壓的治療：1）用于不能手術(shù)或手術(shù)治療后的持續(xù)性/復(fù)發(fā)性的慢性血栓栓塞性肺動(dòng)脈高壓（CTEPH，WHO功能分級IV）患者，以提高運(yùn)動(dòng)能力和改善WHO功能性類別；2）提高治療肺動(dòng)脈高壓（PAH，WHO功能分級I）患者的運(yùn)動(dòng)能力，改善WHO功能性類別和延緩臨床惡化。給藥劑量為開始治療服用1 mg，每日3次；對可能不能耐受Adempas的降血壓作用患者，考慮開始劑量0.5 mg，每日3次，通過間隔不短于2周增加劑量0.5 mg，耐受最大為2.5 mg，每日3次。湯姆森路透發(fā)布分析報(bào)告稱，預(yù)計(jì)該藥在2017年的銷售將達(dá)到6.79億美元，同時(shí)將對市面上來自Actelion和吉利德（Gilead）的藥物構(gòu)成潛在的威脅。

Opsumit是一種全新的雙重內(nèi)皮素受體拮抗劑（ERA），其作用為松弛肺動(dòng)脈，減低肺內(nèi)血壓。該藥適用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH，WHO功能分級I）患者，延緩其疾病進(jìn)展。肺動(dòng)脈高壓是連接心臟至肺的動(dòng)脈高血壓，可限制運(yùn)動(dòng)的能力和導(dǎo)致氣短。肺動(dòng)脈高壓是一種慢性、漸進(jìn)式、使人衰弱的疾病，可導(dǎo)致死亡或需要肺移植。該藥給藥劑量為10 mg，每日1次。在一項(xiàng)涉及742位患者、名為Seraphin的研究中，與安慰劑相比，服用10 mg劑量macitentan 的肺動(dòng)脈高壓者，疾病惡化的可能性降低了45%，服用3 mg劑量的患者，疾病惡化的可能性降低了30%，最長治療期達(dá)3.5年。……