FDA批準Cabozantinib治療轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌

11月29日，美國FDA批準了Exelixis公司的Cabozantinib (商品Cometriq)用于治療轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌，甲狀腺產(chǎn)生的降鈣素(calcitonin)有助于維持血中鈣處于正常水平，在產(chǎn)生降鈣素的細胞中發(fā)生的癌被稱為甲狀腺髓樣癌。這種癌自發(fā)產(chǎn)生或發(fā)生在有某些基因突變家族，可累及內(nèi)分泌系統(tǒng)的一個或多個器官，包括甲狀腺。

據(jù)美國國立癌癥研究所估計，在2012年將有56 460 名美國人被診斷為甲狀腺癌，其中1 780人將死于此病。約4%的甲狀腺癌為甲狀腺髓癌，屬于罕見甲狀腺癌之一。

盡管該藥物在臨床試驗中并未延長患者的總生存期。很顯然，F(xiàn)DA對這種又名XL184的廣譜激酶抑制劑在臨床試驗中顯著的PFS(無進展生存期)益處和輕微毒性反應很滿意。

FDA藥品評價和研究中心(CDER)的腫瘤/血液學負責人Richard Pazdur博士在宣布該藥物的批準報告時表示，Cabozantinib是過去2年內(nèi)FDA批準的第二個用于甲狀腺髓樣癌治療的藥物，由此可見FDA對罕見疾病藥物發(fā)展的重視。在該藥和2011年4月批準的Vandetanib(凡德他尼)之前，這種罕見疾病的患者的治療方法非常有限。

美國FDA在其優(yōu)先審評程序下在6個月內(nèi)完成了Cabozantinib的申請審評。這個程序為可能提供治療重要進展或當前沒有其它治療可選的藥物提供一個加快審評。Cabozantinib因為用于治療罕見病或還可獲得孤兒藥認定。

Cabozantinib是激酶抑制劑阻斷涉及髓樣癌細胞的發(fā)育和生長的異常激酶蛋白。在服用Cabozantinib前至少2h和后1h患者不應進食。

一項確定Cabozantinib的安全性和有效性，涉及330例甲狀腺髓樣癌患者的臨床研究顯示，用Cabozantinib治療增加患者腫瘤不生長的生存時間，并且一些患者腫瘤減小。

被給予Cabozantinib的患者腫瘤不生長生存期平均為11.2個月，與之比較接受糖丸(安慰劑)的患者平均為4個月。結(jié)果還顯示用Cabozantinib治療的患者27%腫瘤減小平均持續(xù)接近15個月，而接受安慰劑治療的患者未見減小。但是用Cabozantinib治療不延長患者生存時間。

Cabozantinib處方資料包括黑框警告，警告患者和醫(yī)療人員在有些患者中可能發(fā)生結(jié)腸內(nèi)致命性出血和穿孔。

Cabozantinib最常見的不良反應有腹瀉、黏膜炎、手足綜合征、厭食、惡心、乏力、口腔疼痛、頭發(fā)變白、味覺不適、出現(xiàn)或加重高血壓、腹痛和便秘等。部分患者的實驗室檢查出現(xiàn)異常，包括肝酶升高、鈣磷水平降低、血小板減少和白細胞減少。

Cabozantinib也有用于晚期前列腺癌和卵巢癌的相關(guān)研究。