FDA批準Votrient用于治療軟組織肉瘤

美國FDA今天批準Votrient(帕唑帕尼)用于治療曾接受化療的晚期軟組織肉瘤患者。軟組織肉瘤主要在肌肉，脂肪，纖維組織等部位發病。

軟組織肉瘤是一種罕見的有許多亞型的癌癥，美國每年有約10 000病例。有超過20種肉瘤亞型包含在Votrient 的臨床試驗中。該藥物沒有獲批用于治療脂肪細胞的軟組織肉瘤和胃腸道間質瘤患者。

Votrient是一個丸劑，它通過干擾固態腫瘤生長和存活所需的新血管的生長起效。Votrient的安全性和有效性的評估是通過一個單一的臨床試驗進行的，試驗樣本是369位患晚期軟組織肉瘤并接受過化療的患者。患者被隨機分為治療組和安慰劑組。研究的設計是檢測患者的無進展生存期。在接受Votrient的患者中，無進展生存期的中位數是4.6月，而安慰劑組是1.6月。

已知Votrient的常見副作用包括乏力，惡心，嘔吐，食欲下降，味覺改變，腹瀉，體重減輕，氣短，血壓升高，腫瘤和肌肉疼痛，頭痛，頭發及皮膚顏色變化。

Votrient有黑框警告，提醒其可能會造成肝損傷，甚至致命。患者用藥期間應該進行肝功能檢測，一旦肝功能出現異常，治療應該停止。

Votrient被授予孤兒藥地位，美國孤兒藥的定義是用于治療少于二十萬患者的藥物。Votrient最初于2009年10月批準用于治療晚期腎癌。

Votrient 由北卡羅來納州研究三角園的葛蘭素史克公司推向市場。 (王孟通 譯)