FDA批準Votrient用于治療軟組織肉瘤

美國FDA今天批準Votrient(帕唑帕尼)用于治療曾接受化療的晚期軟組織肉瘤患者。軟組織肉瘤主要在肌肉，脂肪，纖維組織等部位發(fā)病。

軟組織肉瘤是一種罕見的有許多亞型的癌癥，美國每年有約10 000病例。有超過20種肉瘤亞型包含在Votrient 的臨床試驗中。該藥物沒有獲批用于治療脂肪細胞的軟組織肉瘤和胃腸道間質(zhì)瘤患者。

Votrient是一個丸劑，它通過干擾固態(tài)腫瘤生長和存活所需的新血管的生長起效。Votrient的安全性和有效性的評估是通過一個單一的臨床試驗進行的，試驗樣本是369位患晚期軟組織肉瘤并接受過化療的患者。患者被隨機分為治療組和安慰劑組。研究的設(shè)計是檢測患者的無進展生存期。在接受Votrient的患者中，無進展生存期的中位數(shù)是4.6月，而安慰劑組是1.6月。

已知Votrient的常見副作用包括乏力，惡心，嘔吐，食欲下降，味覺改變，腹瀉，體重減輕，氣短，血壓升高，腫瘤和肌肉疼痛，頭痛，頭發(fā)及皮膚顏色變化。

Votrient有黑框警告，提醒其可能會造成肝損傷，甚至致命。患者用藥期間應(yīng)該進行肝功能檢測，一旦肝功能出現(xiàn)異常，治療應(yīng)該停止。

Votrient被授予孤兒藥地位，美國孤兒藥的定義是用于治療少于二十萬患者的藥物。Votrient最初于2009年10月批準用于治療晚期腎癌。

Votrient 由北卡羅來納州研究三角園的葛蘭素史克公司推向市場。 (王孟通 譯)